Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Регистр пациентов с врожденной атимией

14 августа 2025 г. обновлено: Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Регистр пациентов с врожденной атимией RETHYMIC

Этот реестр пациентов с врожденной атимией представляет собой наблюдательное исследование реестра, основанное на воздействии. В нем используется проспективный когортный дизайн для наблюдения за пациентами, получавшими лечение препаратом РЕТИМИК.

Клинические исследования, проведенные с исследуемым препаратом RETHYMIC, показали, что лечение может привести к восстановлению иммунитета и увеличению продолжительности жизни. Этот регистр, основанный на лечении, проводится, чтобы узнать больше о процессе восстановления после лечения и влиянии лечения на долгосрочную выживаемость и возникновение нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Этот реестр пациентов с врожденной атимией представляет собой наблюдательное исследование реестра, основанное на воздействии. В нем используется проспективный когортный дизайн для наблюдения за пациентами, получавшими лечение препаратом РЕТИМИК.

Клинические исследования, проведенные с исследуемым препаратом RETHYMIC, показали, что лечение может привести к восстановлению иммунитета и увеличению продолжительности жизни. Этот регистр, основанный на лечении, проводится, чтобы узнать больше о процессе восстановления после лечения и влиянии лечения на долгосрочную выживаемость и возникновение нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI).

В настоящее время существует только одно учреждение, где пациенты проходят лечение препаратом РЕТИМИК. Исследователь будет нести ответственность за набор пациентов, которые недавно прошли (т. е. в течение последних 60 дней) или должны пройти это лечение в течение 30 дней, и получить подписанное информированное согласие (и согласие, если применимо). Исследователь собирает исходную историю болезни и информацию о клинических данных для каждого зарегистрированного субъекта. Начало наблюдения (день 1) начинается на следующий день после лечебной операции. Клинические данные и результаты тестов проточной цитометрии (когда они проводятся) будут извлечены из медицинских записей клиническим персоналом на исходном уровне и во время последующего наблюдения через заранее определенные интервалы времени.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

75

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: John Sleasman, M.D.
  • Номер телефона: 919-684-9914
  • Электронная почта: john.sleasman@duke.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University School of Medicine
        • Контакт:
          • John Sleasman, M.D.
          • Номер телефона: 919-684-9914
          • Электронная почта: john.sleasman@duke.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Педиатрические пациенты с диагнозом врожденная атимия:

• Кому запланирована имплантация препарата RETHYMIC в течение следующих 30 дней или кто проходил лечение препаратом RETHYMIC в течение предшествующих 60 дней.

Описание

Критерии включения:

  • Педиатрические пациенты с диагнозом врожденная атимия:

    • Кому запланирована имплантация препарата RETHYMIC в течение следующих 30 дней или кто получал лечение препаратом RETHYMIC в течение предшествующих 60 дней.
    • Которые предоставили письменное информированное согласие непосредственно или письменное информированное согласие было предоставлено пациентом, родителем или законным опекуном.

Критерий исключения:

  • Письменное информированное согласие не может быть получено.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Основная когорта
Все подходящие пациенты
Биологический: Культивируемая ткань тимуса
Продукт будет введен хирургическим путем в четырехглавую мышцу
Другие имена:
  • РЕТИМИЧЕСКИЙ
  • аллогенная культура ткани тимуса-agdc
Вторичная когорта
Все подходящие пациенты, выжившие через 1 год после лечения
Биологический: Культивируемая ткань тимуса
Продукт будет введен хирургическим путем в четырехглавую мышцу
Другие имена:
  • РЕТИМИЧЕСКИЙ
  • аллогенная культура ткани тимуса-agdc

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Жизненно важный статус
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения препаратом РЕТИМИК.
12 месяцев после лечения препаратом РЕТИМИК.
Проточная цитометрия, включая общее и наивное количество CD3, CD4 и CD8
Временное ограничение: Сразу после вмешательства/процедуры/операции
Сразу после вмешательства/процедуры/операции

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
AESI, классифицированный по кодировке MedDRA, тяжести и степени
Временное ограничение: Сразу после вмешательства/процедуры/операции
Сразу после вмешательства/процедуры/операции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

  • RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 мая 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RVT-802-4001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться