Patientenregister für angeborene Athymie

Dieses Patientenregister für kongenitale Athymie ist eine auf Exposition basierende Beobachtungsstudie. Es verwendet ein prospektives Kohortendesign, um Patienten zu verfolgen, die mit RETHYMIC behandelt wurden.

Klinische Studien, die mit dem Prüfpräparat RETHYMIC durchgeführt wurden, zeigten, dass die Behandlung zu einer Immunrekonstitution führen und das Leben verlängern kann. Dieses behandlungsbasierte Register wird durchgeführt, um mehr über den Rekonstitutionsprozess nach der Behandlung und die Auswirkungen der Behandlung auf das längerfristige Überleben und das Auftreten von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI) zu erfahren.

Derzeit gibt es einen einzigen Standort, an dem Patienten mit RETHYMIC behandelt werden. Der Prüfarzt ist verantwortlich für die Rekrutierung von Patienten, die kürzlich (d. h. innerhalb der letzten 60 Tage) diese Behandlung erhalten haben oder für die diese Behandlung innerhalb von 30 Tagen geplant ist, und für die Einholung einer unterschriebenen Einverständniserklärung (und ggf. einer Zustimmung). Der Ermittler sammelt grundlegende Anamnese- und klinische Dateninformationen für jeden eingeschriebenen Probanden. Der Beginn der Nachsorge (Tag 1) beginnt am Tag nach der Behandlungsoperation. Klinische Daten und Testergebnisse der Durchflusszytometrie (sofern durchgeführt) werden vom klinischen Personal zu Studienbeginn und während der Nachsorge in vordefinierten Intervallen aus den Krankenakten entnommen.