Účinnost a bezpečnost intravenózního efzofitimodu u pacientů s plicní sarkoidózou
2. června 2026 aktualizováno: aTyr Pharma, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti intravenózního efzofitimodu u pacientů s plicní sarkoidózou
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie srovnávající účinnost a bezpečnost intravenózního (IV) efzofitimodu 3 mg/kg a 5 mg/kg oproti placebu po 48 týdnech léčby.
Do této studie budou zařazeni dospělí s histologicky potvrzenou plicní sarkoidózou, kteří dostávají stabilní léčbu perorálními kortikosteroidy (OCS), s imunosupresivní terapií nebo bez ní.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
268
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
São Bernardo do Campo, Brazílie, 09780-000
- aTyr Investigative Site
-
São Paulo, Brazílie, 04039-901
- aTyr Investigative Site
-
São Paulo, Brazílie, 05403-900
- aTyr Investigative Site
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 40220-005
- aTyr Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90020-090
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Bobigny, Francie, 93000
- aTyr Investigative Site
-
La Tronche, Francie, 38700
- aTyr Investigative Site
-
Montpellier, Francie, 34295
- aTyr Investigative Site
-
Paris, Francie, 75015
- aTyr Investigative Site
-
Toulouse, Francie, 31000
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Nieuwegein, Holandsko, 3435CM
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95124
- aTyr Investigative Site
-
Florence, Itálie, 50134
- aTyr Investigative Site
-
Forlì, Itálie, 47121
- aTyr Investigative Site
-
Milan, Itálie, 20123
- aTyr Investigative Site
-
Naples, Itálie, 80131
- aTyr Investigative Site
-
Padua, Itálie, 35128
- aTyr Investigative Site
-
Rome, Itálie, 00168
- aTyr Investigative Site
-
Siena, Itálie, 53100
- aTyr Investigative Site
-
Trieste, Itálie, 34149
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Aomori, Japonsko, 036-8563
- Kyorin Investigative Site
-
Fukuoka, Japonsko, 814-0180
- Kyorin Investigative Site
-
Fukushima, Japonsko, 960-1295
- Kyorin Investigative Site
-
Hokkaido, Japonsko, 060-0033
- Kyorin Investigative Site
-
Hokkaido, Japonsko, 060-8648
- Kyorin Investigative Site
-
Hyōgo, Japonsko, 653-0013
- Kyorin Investigative Site
-
Kanagawa, Japonsko, 236-0004
- Kyorin Investigative Site
-
Kanagawa, Japonsko, 236-0051
- Kyorin Investigative Site
-
Kumamoto, Japonsko, 860-8556
- aTyr Investigative Site
-
Miyagi, Japonsko, 980-8574
- Kyorin Investigative Site
-
Okayama, Japonsko, 700-8558
- Kyorin Investigative Site
-
Osaka, Japonsko, 591-8025
- Kyorin Investigative Site
-
Shimane, Japonsko, 693-8501
- Kyorin Investigative Site
-
Shizuoka, Japonsko, 431-3192
- Kyorin Investigative Site
-
Tokyo, Japonsko, 150-8935
- Kyorin Investigative Site
-
Tokyo, Japonsko, 151-8528
- Kyorin Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45122
- aTyr Investigative Site
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
- aTyr Investigative Site
-
Hanover, Německo, 30625
- aTyr Investigative Site
-
Heidelberg, Německo, 69126
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TH
- aTyr Investigative Site
-
Cambridge, Spojené království, CB233RE
- aTyr Investigative Site
-
Cottingham, Spojené království, HU16 5JQ
- aTyr Investigative Site
-
Coventry, Spojené království, CV2 2DX
- aTyr Investigative Site
-
London, Spojené království, SE59RS
- aTyr Investigative Site
-
London, Spojené království, SW3 6NP
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- aTyr Investigative Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85027
- aTyr Investigative Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- aTyr Investigative Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- aTyr Investigative Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- aTyr Investigative Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20060
- aTyr Investigative Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- aTyr Investigative Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- aTyr Investigative Site
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- aTyr Investigative Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
- aTyr Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- aTyr Investigative Site
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- aTyr Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- aTyr Investigative Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115
- aTyr Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- aTyr Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- aTyr Investigative Site
-
-
Michigan
-
Ada, Michigan, Spojené státy, 49301
- aTyr Investigative Site
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- aTyr Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- aTyr Investigative Site
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- aTyr Investigative Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- aTyr Investigative Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- aTyr Investigative Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
- aTyr Investigative Site
-
Middletown, New York, Spojené státy, 10941
- aTyr Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- aTyr Investigative Site
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- aTyr Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- aTyr Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- aTyr Investigative Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- aTyr Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97220
- aTyr Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- aTyr Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-0630
- aTyr Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Dickson, Tennessee, Spojené státy, 37055
- aTyr Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- aTyr Investigative Site
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- aTyr Investigative Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- aTyr Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- aTyr Investigative Site
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
- aTyr Investigative Site
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- aTyr Investigative Site
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- aTyr Investigative Site
-
Madrid, Španělsko, 28006
- aTyr Investigative Site
-
Madrid, Španělsko, 28031
- aTyr Investigative Site
-
Santander, Španělsko, 39008
- aTyr Investigative Site
-
Valencia, Španělsko, 46010
- aTyr Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza plicní sarkoidózy po dobu nejméně 6 měsíců, definovaná následujícími kritérii: dokumentovaná histologicky prokázaná diagnóza sarkoidózy biopsií tkáně a dokumentovaný důkaz parenchymálního postižení plic historickými radiologickými důkazy
- Důkazy o symptomatické plicní sarkoidóze, jak je prokázáno následujícími kritérii: Stupeň dušnosti Modified Medical Research Council (MRC) stupeň alespoň 1 a skóre KSQ-Lung ≤70
- Pacienti musí být léčeni OCS po dobu ≥ 3 měsíců s počáteční dávkou mezi ≥ 7,5 a ≤ 25 mg/den.
- Tělesná hmotnost ≥ 40 kg a < 160 kg
Kritéria vyloučení:
- Léčba > 1 perorální imunosupresivní terapií
- Léčba biologickými imunomodulátory, jako jsou inhibitory tumor nekrotizujícího faktoru alfa (TNF-α) nebo antifibrotika či inhibitory interleukinu
- Pravděpodobnost signifikantní plicní fibrózy, jak je ukázáno 1 nebo více z následujících: CT fibróza s vysokým rozlišením > 20 % při screeningu; Předpokládané % FVC < 50 % a skóre KSQ-Lung < 30
- Klinicky významná plicní hypertenze vyžadující léčbu vazodilatancií
- Pacienti se sarkoidózou srdce, neurosarkoidózou nebo sarkoidózou ledvin
- Klinicky významná kožní a oční sarkoidóza
- Anamnéza Addisonových příznaků, které vylučovaly předchozí pokusy o zúžení OCS
- Je aktivním, těžkým kuřákem tabáku/produktů obsahujících nikotin
- Anamnéza antisyntetázového syndromu nebo Jo-1 pozitivní na začátku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Infuze placeba každé 4 týdny, celkem 12 dávek
|
|
Experimentální: Efzofitimod 3 mg/kg
|
Efzofitimod IV infusion every 4 weeks for a total of 12 doses
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Efzofitimod 5 mg/kg
|
Efzofitimod IV infusion every 4 weeks for a total of 12 doses
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v průměrné dávce denního orálního kortikosteroidu (OCS) ve 48. týdnu
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
|
Základní linie do 48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v skóre KSQ-Lung v týdnu 48
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
|
Základní linie do 48 týdnů
|
|
Míra odběru steroidů
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
|
Základní linie do 48 týdnů
|
|
Změna z výchozí hodnoty v absolutní hodnotě FVC v 48. týdnu
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
|
Základní linie do 48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. září 2022
Primární dokončení (Aktuální)
25. června 2025
Dokončení studie (Aktuální)
14. července 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
10. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění imunitního systému
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Přecitlivělost
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Přecitlivělost, zpoždění
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Zánět
- Fibróza
- Onemocnění plic, intersticiální
- Lymfoproliferativní poruchy
- Sarkoidóza, plicní
- Sarkoidóza
- Granulom
Další identifikační čísla studie
- ATYR1923-C-004
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .