Werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze efzofitimod bij patiënten met pulmonale sarcoïdose
2 juni 2026 bijgewerkt door: aTyr Pharma, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze efzofitimod bij patiënten met pulmonale sarcoïdose te evalueren
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van intraveneus (IV) efzofitimod 3 mg/kg en 5 mg/kg vergeleken wordt met placebo na 48 weken behandeling.
Deze studie zal volwassenen inschrijven met histologisch bevestigde pulmonale sarcoïdose die een stabiele behandeling krijgen met orale corticosteroïden (OCS), met of zonder immunosuppressieve therapie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
268
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
São Bernardo do Campo, Brazilië, 09780-000
- aTyr Investigative Site
-
São Paulo, Brazilië, 04039-901
- aTyr Investigative Site
-
São Paulo, Brazilië, 05403-900
- aTyr Investigative Site
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 40220-005
- aTyr Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90020-090
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45122
- aTyr Investigative Site
-
Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
- aTyr Investigative Site
-
Hanover, Duitsland, 30625
- aTyr Investigative Site
-
Heidelberg, Duitsland, 69126
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Bobigny, Frankrijk, 93000
- aTyr Investigative Site
-
La Tronche, Frankrijk, 38700
- aTyr Investigative Site
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- aTyr Investigative Site
-
Paris, Frankrijk, 75015
- aTyr Investigative Site
-
Toulouse, Frankrijk, 31000
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Italië, 95124
- aTyr Investigative Site
-
Florence, Italië, 50134
- aTyr Investigative Site
-
Forlì, Italië, 47121
- aTyr Investigative Site
-
Milan, Italië, 20123
- aTyr Investigative Site
-
Naples, Italië, 80131
- aTyr Investigative Site
-
Padua, Italië, 35128
- aTyr Investigative Site
-
Rome, Italië, 00168
- aTyr Investigative Site
-
Siena, Italië, 53100
- aTyr Investigative Site
-
Trieste, Italië, 34149
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Aomori, Japan, 036-8563
- Kyorin Investigative Site
-
Fukuoka, Japan, 814-0180
- Kyorin Investigative Site
-
Fukushima, Japan, 960-1295
- Kyorin Investigative Site
-
Hokkaido, Japan, 060-0033
- Kyorin Investigative Site
-
Hokkaido, Japan, 060-8648
- Kyorin Investigative Site
-
Hyōgo, Japan, 653-0013
- Kyorin Investigative Site
-
Kanagawa, Japan, 236-0004
- Kyorin Investigative Site
-
Kanagawa, Japan, 236-0051
- Kyorin Investigative Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- aTyr Investigative Site
-
Miyagi, Japan, 980-8574
- Kyorin Investigative Site
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Kyorin Investigative Site
-
Osaka, Japan, 591-8025
- Kyorin Investigative Site
-
Shimane, Japan, 693-8501
- Kyorin Investigative Site
-
Shizuoka, Japan, 431-3192
- Kyorin Investigative Site
-
Tokyo, Japan, 150-8935
- Kyorin Investigative Site
-
Tokyo, Japan, 151-8528
- Kyorin Investigative Site
-
-
-
-
-
Nieuwegein, Nederland, 3435CM
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- aTyr Investigative Site
-
Barcelona, Spanje, 08907
- aTyr Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28006
- aTyr Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28031
- aTyr Investigative Site
-
Santander, Spanje, 39008
- aTyr Investigative Site
-
Valencia, Spanje, 46010
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- aTyr Investigative Site
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB233RE
- aTyr Investigative Site
-
Cottingham, Verenigd Koninkrijk, HU16 5JQ
- aTyr Investigative Site
-
Coventry, Verenigd Koninkrijk, CV2 2DX
- aTyr Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE59RS
- aTyr Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
- aTyr Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- aTyr Investigative Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85027
- aTyr Investigative Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- aTyr Investigative Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- aTyr Investigative Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- aTyr Investigative Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
- aTyr Investigative Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- aTyr Investigative Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- aTyr Investigative Site
-
Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
- aTyr Investigative Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
- aTyr Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- aTyr Investigative Site
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- aTyr Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- aTyr Investigative Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70115
- aTyr Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
- aTyr Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- aTyr Investigative Site
-
-
Michigan
-
Ada, Michigan, Verenigde Staten, 49301
- aTyr Investigative Site
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- aTyr Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- aTyr Investigative Site
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- aTyr Investigative Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- aTyr Investigative Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- aTyr Investigative Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
- aTyr Investigative Site
-
Middletown, New York, Verenigde Staten, 10941
- aTyr Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- aTyr Investigative Site
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- aTyr Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- aTyr Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- aTyr Investigative Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- aTyr Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97220
- aTyr Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
- aTyr Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-0630
- aTyr Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Dickson, Tennessee, Verenigde Staten, 37055
- aTyr Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- aTyr Investigative Site
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- aTyr Investigative Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- aTyr Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- aTyr Investigative Site
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
- aTyr Investigative Site
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- aTyr Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van pulmonale sarcoïdose gedurende ten minste 6 maanden, gedefinieerd door de volgende criteria: gedocumenteerde histologisch bewezen diagnose van sarcoïdose door weefselbiopsie en gedocumenteerd bewijs van parenchymale longbetrokkenheid door historisch radiologisch bewijs
- Bewijs van symptomatische pulmonale sarcoïdose, zoals aangetoond door de volgende criteria: Modified Medical Research Council (MRC) dyspnoeschaalgraad van ten minste 1 en KSQ-Lung-score ≤70
- Patiënten moeten een behandeling met OCS krijgen van ≥ 3 maanden met een startdosis tussen ≥ 7,5 en ≤ 25 mg/dag.
- Lichaamsgewicht ≥ 40 kg en < 160 kg
Uitsluitingscriteria:
- Behandeling met > 1 orale immunosuppressieve therapie
- Behandeling met biologische immunomodulatoren, zoals tumornecrosefactor-alfa (TNF-α)-remmers of antifibrotica of interleukineremmers
- Waarschijnlijkheid van significante longfibrose zoals blijkt uit een of meer van de volgende: Hoge resolutie CT-fibrose > 20% bij screening; FVC % voorspeld < 50% en KSQ-Lung-score < 30
- Klinisch significante pulmonale hypertensie die behandeling met vasodilatatoren vereist
- Patiënten met cardiale sarcoïdose, neurosarcoïdose of niersarcoïdose
- Klinisch significante cutane en oculaire sarcoïdose
- Geschiedenis van Addison-symptomen die eerdere OCS-afbouwpogingen onmogelijk maakten
- Is een actieve, zware roker van tabaks-/nicotinebevattende producten
- Voorgeschiedenis van antisynthetasesyndroom of Jo-1-positief bij baseline
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Placebo IV-infusie elke 4 weken voor in totaal 12 doses
|
|
Experimenteel: Efzofitimod 3 mg/kg
|
Efzofitimod IV infusion every 4 weeks for a total of 12 doses
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Efzofitimod 5 mg/kg
|
Efzofitimod IV infusion every 4 weeks for a total of 12 doses
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse orale corticosteroid (OCS) dosis in week 48
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
|
Basislijn naar week 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van de basislijn in de KSQ-longscore in week 48
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
|
Basislijn naar week 48
|
|
Steroïde intrekkingspercentage
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
|
Basislijn naar week 48
|
|
Verandering van de basislijn in absolute waarde van FVC in week 48
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
|
Basislijn naar week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 september 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
25 juni 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 juli 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Overgevoeligheid
- Lymfatische ziekten
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Overgevoeligheid, vertraagd
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Ontsteking
- Fibrose
- Longziekten, interstitieel
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Sarcoïdose, pulmonaal
- Sarcoïdose
- Granuloom
Andere studie-ID-nummers
- ATYR1923-C-004
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .