Efficacia e sicurezza dell'efzofitimod per via endovenosa nei pazienti con sarcoidosi polmonare
2 giugno 2026 aggiornato da: aTyr Pharma, Inc.
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'efzofitimod per via endovenosa nei pazienti con sarcoidosi polmonare
Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che confronta l'efficacia e la sicurezza di efzofitimod per via endovenosa (IV) 3 mg/kg e 5 mg/kg rispetto al placebo dopo 48 settimane di trattamento.
Questo studio arruolerà adulti con sarcoidosi polmonare confermata istologicamente che ricevono un trattamento stabile con corticosteroidi orali (OCS), con o senza terapia immunosoppressiva.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
268
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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São Bernardo do Campo, Brasile, 09780-000
- aTyr Investigative Site
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São Paulo, Brasile, 04039-901
- aTyr Investigative Site
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São Paulo, Brasile, 05403-900
- aTyr Investigative Site
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 40220-005
- aTyr Investigative Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90020-090
- aTyr Investigative Site
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Bobigny, Francia, 93000
- aTyr Investigative Site
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La Tronche, Francia, 38700
- aTyr Investigative Site
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Montpellier, Francia, 34295
- aTyr Investigative Site
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Paris, Francia, 75015
- aTyr Investigative Site
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Toulouse, Francia, 31000
- aTyr Investigative Site
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Essen, Germania, 45122
- aTyr Investigative Site
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Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
- aTyr Investigative Site
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Hanover, Germania, 30625
- aTyr Investigative Site
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Heidelberg, Germania, 69126
- aTyr Investigative Site
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Aomori, Giappone, 036-8563
- Kyorin Investigative Site
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Fukuoka, Giappone, 814-0180
- Kyorin Investigative Site
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Fukushima, Giappone, 960-1295
- Kyorin Investigative Site
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Hokkaido, Giappone, 060-0033
- Kyorin Investigative Site
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Hokkaido, Giappone, 060-8648
- Kyorin Investigative Site
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Hyōgo, Giappone, 653-0013
- Kyorin Investigative Site
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Kanagawa, Giappone, 236-0004
- Kyorin Investigative Site
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Kanagawa, Giappone, 236-0051
- Kyorin Investigative Site
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Kumamoto, Giappone, 860-8556
- aTyr Investigative Site
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Miyagi, Giappone, 980-8574
- Kyorin Investigative Site
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Okayama, Giappone, 700-8558
- Kyorin Investigative Site
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Osaka, Giappone, 591-8025
- Kyorin Investigative Site
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Shimane, Giappone, 693-8501
- Kyorin Investigative Site
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Shizuoka, Giappone, 431-3192
- Kyorin Investigative Site
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Tokyo, Giappone, 150-8935
- Kyorin Investigative Site
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Tokyo, Giappone, 151-8528
- Kyorin Investigative Site
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Catania, Italia, 95124
- aTyr Investigative Site
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Florence, Italia, 50134
- aTyr Investigative Site
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Forlì, Italia, 47121
- aTyr Investigative Site
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Milan, Italia, 20123
- aTyr Investigative Site
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Naples, Italia, 80131
- aTyr Investigative Site
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Padua, Italia, 35128
- aTyr Investigative Site
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Rome, Italia, 00168
- aTyr Investigative Site
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Siena, Italia, 53100
- aTyr Investigative Site
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Trieste, Italia, 34149
- aTyr Investigative Site
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Nieuwegein, Olanda, 3435CM
- aTyr Investigative Site
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Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
- aTyr Investigative Site
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Cambridge, Regno Unito, CB233RE
- aTyr Investigative Site
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Cottingham, Regno Unito, HU16 5JQ
- aTyr Investigative Site
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Coventry, Regno Unito, CV2 2DX
- aTyr Investigative Site
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London, Regno Unito, SE59RS
- aTyr Investigative Site
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London, Regno Unito, SW3 6NP
- aTyr Investigative Site
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Barcelona, Spagna, 08036
- aTyr Investigative Site
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Barcelona, Spagna, 08907
- aTyr Investigative Site
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Madrid, Spagna, 28006
- aTyr Investigative Site
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Madrid, Spagna, 28031
- aTyr Investigative Site
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Santander, Spagna, 39008
- aTyr Investigative Site
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Valencia, Spagna, 46010
- aTyr Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- aTyr Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85027
- aTyr Investigative Site
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- aTyr Investigative Site
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- aTyr Investigative Site
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- aTyr Investigative Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20060
- aTyr Investigative Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- aTyr Investigative Site
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- aTyr Investigative Site
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Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
- aTyr Investigative Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30308
- aTyr Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- aTyr Investigative Site
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- aTyr Investigative Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- aTyr Investigative Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
- aTyr Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
- aTyr Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- aTyr Investigative Site
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Michigan
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Ada, Michigan, Stati Uniti, 49301
- aTyr Investigative Site
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- aTyr Investigative Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- aTyr Investigative Site
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- aTyr Investigative Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- aTyr Investigative Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- aTyr Investigative Site
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New York
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Albany, New York, Stati Uniti, 12208
- aTyr Investigative Site
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Middletown, New York, Stati Uniti, 10941
- aTyr Investigative Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- aTyr Investigative Site
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Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- aTyr Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- aTyr Investigative Site
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- aTyr Investigative Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- aTyr Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97220
- aTyr Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- aTyr Investigative Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425-0630
- aTyr Investigative Site
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Tennessee
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Dickson, Tennessee, Stati Uniti, 37055
- aTyr Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- aTyr Investigative Site
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- aTyr Investigative Site
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- aTyr Investigative Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- aTyr Investigative Site
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
- aTyr Investigative Site
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- aTyr Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di sarcoidosi polmonare da almeno 6 mesi, definita dai seguenti criteri: diagnosi documentata istologicamente provata di sarcoidosi mediante biopsia tissutale e evidenza documentata di coinvolgimento polmonare parenchimale mediante evidenza radiologica storica
- Evidenza di sarcoidosi polmonare sintomatica, come dimostrato dai seguenti criteri: Grado di dispnea della scala del Medical Research Council (MRC) modificato di almeno 1 e punteggio KSQ-Lung ≤70
- I pazienti devono ricevere un trattamento con OCS di ≥ 3 mesi con una dose iniziale compresa tra ≥ 7,5 e ≤ 25 mg/die.
- Peso corporeo ≥ 40 kg e < 160 kg
Criteri di esclusione:
- Trattamento con > 1 terapia immunosoppressiva orale
- Trattamento con immunomodulatori biologici, come inibitori del fattore di necrosi tumorale alfa (TNF-α) o antifibrotici o inibitori dell'interleuchina
- Probabilità di fibrosi polmonare significativa come dimostrato da 1 o più dei seguenti criteri: fibrosi TC ad alta risoluzione > 20% allo screening; FVC % predetta < 50% e punteggio KSQ-Lung < 30
- Ipertensione polmonare clinicamente significativa che richiede trattamento con vasodilatatori
- Pazienti con sarcoidosi cardiaca, neurosarcoidosi o sarcoidosi renale
- Sarcoidosi cutanea e oculare clinicamente significativa
- Storia di sintomi addisoniani che hanno precluso precedenti tentativi di riduzione dell'OCS
- È un fumatore attivo e accanito di prodotti contenenti tabacco/nicotina
- Storia di sindrome anti-sintetasi o Jo-1 positiva al basale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Infusione IV di placebo ogni 4 settimane per un totale di 12 dosi
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Sperimentale: Efzofitimod 3 mg/kg
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Efzofitimod IV infusion every 4 weeks for a total of 12 doses
Altri nomi:
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Sperimentale: Efzofitimod 5 mg/kg
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Efzofitimod IV infusion every 4 weeks for a total of 12 doses
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Modifica dalla linea di base nella dose media del corticosteroide orale (OCS) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
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Basale alla settimana 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Modifica dal basale nel punteggio del polmone KSQ alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
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Basale alla settimana 48
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Tasso di astinenza da steroidi
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
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Basale alla settimana 48
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Modifica dal basale nel valore assoluto di FVC alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
|
Basale alla settimana 48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 settembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
25 giugno 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
14 luglio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 giugno 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 giugno 2022
Primo Inserito (Effettivo)
10 giugno 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Ipersensibilità
- Malattie linfatiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Ipersensibilità, ritardata
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie emiche e linfatiche
- Infiammazione
- Fibrosi
- Malattie polmonari, interstiziale
- Malattie linfoproliferative
- Sarcoidosi, polmonare
- Sarcoidosi
- Granulomi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ATYR1923-C-004
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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