Otevřená studie diazoxid cholinu u pacientů s genetickou obezitou
7. září 2022 aktualizováno: Soleno Therapeutics, Inc.
Otevřená studie k posouzení předběžné účinnosti a bezpečnosti tablet s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin) u pacientů s genetickou obezitou
Toto je otevřená jednoramenná klinická studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tablet s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin) po dobu 1 roku léčby u pacientů s genetickou obezitou.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do této otevřené klinické studie fáze 2 v jediném klinickém centru v Severní Americe budou zařazeni pacienti ve věku 5 let a starší s obezitou způsobenou obezitou s deficitem SH2B1, obezitou spojenou s mutací PCSK1 (varianta rs6232) nebo obezitou s deficitem SIM1.
Všichni způsobilí účastníci obdrží tablety s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin) na 1 rok.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Project Manager
- Telefonní číslo: 650-353-2051
- E-mail: C615ProjectManager@soleno.life
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Poskytněte dobrovolný písemný informovaný souhlas (rodiče / zákonní zástupci pacienta); poskytnout dobrovolný písemný souhlas (pacienti, podle potřeby)
- Geneticky potvrzená diagnóza obezity s nedostatkem SH2B1, obezity spojené s mutací PCSK1 (varianta rs6232) nebo obezity s nedostatkem SIM1
Klíčová kritéria vyloučení:
- Účastnit se intervenční klinické studie (tj. zkoumaný lék nebo zařízení, schválené léky nebo zařízení hodnocené pro neschválené použití) během 60 dnů před screeningem
- Jakékoli známé onemocnění a/nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího zabránil pacientovi dokončit všechny studijní návštěvy a hodnocení vyžadovaná protokolem
- Pozitivní těhotenský test z moči (u žen ve fertilním věku) nebo žen, které jsou těhotné nebo kojící a/nebo plánují otěhotnět nebo kojit během nebo do 30 dnů po účasti ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Otevřená DCCR
75 - 525 mg DCCR
|
Všichni účastníci budou titrováni po dobu čtyř týdnů na udržovací dávku.
Účastníci budou užívat DCCR denně po dobu až 52 týdnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou alespoň 5% snížení tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou alespoň 5% snížení tělesné hmotnosti
|
Výchozí stav do týdne 26
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Leptin
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Změna od výchozí hodnoty v sérovém leptinu
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Sérový inzulín nalačno
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Změna sérového inzulínu nalačno
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Hmotnost tělesného tuku
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Změna hmotnosti tělesného tuku (DXA)
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Pocity hladu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Změna v pocitech hladu měřených na vizuální analogové stupnici (VAS), 0 - 100, přičemž 0 znamená žádné pocity hladu a 100 znamená nejextrémnější pocit hladu
|
Výchozí stav do týdne 26
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. ledna 2023
Primární dokončení (Očekávaný)
1. ledna 2024
Dokončení studie (Očekávaný)
1. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
8. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. září 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. září 2022
Naposledy ověřeno
1. září 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C615
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .