Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus diatsoksidikoliinista potilailla, joilla on geneettinen lihavuus

keskiviikko 7. syyskuuta 2022 päivittänyt: Soleno Therapeutics, Inc.

Avoin tutkimus DCCR- (diatsoksidikoliini) pitkitetysti vapauttavien tablettien alustavan tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on geneettinen liikalihavuus

Tämä on vaiheen 2 avoin, yksihaarainen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan DCCR- (diatsoksidikoliini) pitkitetysti vapauttavien tablettien tehoa ja turvallisuutta yhden vuoden hoidon aikana potilailla, joilla on geneettinen liikalihavuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

5-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on liikalihavuus SH2B1-puutoksen aiheuttaman liikalihavuuden, PCSK1-mutaatioon liittyvän liikalihavuuden (rs6232-variantti) tai SIM1-puutoksen aiheuttaman liikalihavuuden vuoksi, otetaan mukaan tähän vaiheen 2 avoimeen kliiniseen tutkimukseen yhdessä kliinisessä keskustassa Pohjois-Amerikassa. Kaikki osallistujat saavat DCCR- (diatsoksidikoliini) pitkitetysti vapauttavia tabletteja 1 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (potilaan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (potilaat tapauksen mukaan)
  • Geneettisesti vahvistettu diagnoosi SH2B1-puutoksen liikalihavuudesta, PCSK1-mutaatioon liittyvästä lihavuudesta (rs6232-variantti) tai SIM1-puutoslihavuudesta

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

  • on osallistunut interventiokliiniseen tutkimukseen (eli tutkimuslääke tai -laite, hyväksytty lääke tai laite, joka on arvioitu ei-hyväksyttävään käyttöön) 60 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Mikä tahansa tunnettu sairaus ja/tai tila, joka estäisi tutkijan näkemyksen mukaan potilasta suorittamasta kaikkia tutkimussuunnitelman edellyttämiä tutkimuskäyntejä ja arviointeja
  • Positiivinen virtsan raskaustesti (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla) tai naisilla, jotka ovat raskaana tai imettävät ja/tai suunnittelevat raskautta tai imetystä tutkimukseen osallistumisen aikana tai 30 päivän sisällä sen jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin DCCR
75 - 525 mg DCCR
Lääke: DCCR (diatsoksidikoliini) pitkitetysti vapauttavat tabletit
Kaikki osallistujat titrataan neljän viikon aikana ylläpitoannokseen. Osallistujat ottavat DCCR:n päivittäin jopa 52 viikon ajan.
Muut nimet:
  • DCCR

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat vähintään 5 % painonpudotuksen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat vähintään 5 % painonpudotuksen
Lähtötilanne viikkoon 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Leptiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Seerumin leptiinin muutos lähtötasosta
Lähtötilanne viikkoon 26
Seerumin insuliini paasto
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Paasto-seerumin insuliinin muutos
Lähtötilanne viikkoon 26
Kehon rasvamassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Kehon rasvamassan muutos (DXA)
Lähtötilanne viikkoon 26
Nälän tunteita
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Muutos itse ilmoittamissa näläntunteissa mitattuna visuaalisella analogisella asteikolla (VAS), 0 - 100, jossa 0 ei ole nälän tunnetta ja 100 on äärimmäisin näläntunne
Lähtötilanne viikkoon 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Soleno Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 4. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C615

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa