En öppen studie av diazoxidkolin hos patienter med genetisk fetma
7 september 2022 uppdaterad av: Soleno Therapeutics, Inc.
En öppen studie för att bedöma den preliminära effektiviteten och säkerheten av DCCR (Diazoxide Choline) tabletter med förlängd frisättning hos patienter med genetisk fetma
Detta är en fas 2 öppen, enarmad, klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av DCCR (diazoxide choline) tabletter med förlängd frisättning under 1 års behandling, hos patienter med genetisk fetma.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Patienter i åldern 5 år och äldre med fetma på grund av SH2B1-bristfetma, fetma associerad med PCSK1-mutation (rs6232-variant) eller SIM1-bristfetma kommer att inkluderas i denna fas 2 öppna kliniska studie vid ett enda kliniskt centrum i Nordamerika.
Alla kvalificerade deltagare kommer att få DCCR (diazoxide choline) tabletter med förlängd frisättning i 1 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Project Manager
- Telefonnummer: 650-353-2051
- E-post: C615ProjectManager@soleno.life
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Ge frivilligt, skriftligt informerat samtycke (patientens föräldrar/vårdnadshavare); ge frivilligt, skriftligt samtycke (patienter, vid behov)
- Genetiskt bekräftad diagnos av SH2B1-bristfetma, fetma associerad med PCSK1-mutation (rs6232-variant) eller SIM1-bristfetma
Viktiga uteslutningskriterier:
- Har deltagit i en interventionell klinisk studie (d.v.s. prövningsläkemedel eller enhet, godkända läkemedel eller enhet som utvärderats för ogodkänd användning) inom 60 dagar före screening
- Alla kända sjukdomar och/eller tillstånd som enligt utredaren skulle förhindra patienten från att genomföra alla studiebesök och bedömningar som krävs enligt protokollet
- Positivt uringraviditetstest (på kvinnor i fertil ålder) eller kvinnor som är gravida eller ammar och/eller planerar att bli gravida eller amma under eller inom 30 dagar efter studiedeltagandet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Open-label DCCR
75 - 525 mg DCCR
|
Alla deltagare kommer att titreras under en fyraveckorsperiod till underhållsdosen.
Deltagarna kommer att ta DCCR dagligen i upp till 52 veckor.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår minst 5 % kroppsviktsminskning
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Andel deltagare som uppnår minst 5 % kroppsviktsminskning
|
Baslinje till vecka 26
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Leptin
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Ändring från Baseline i serumleptin
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Fastande seruminsulin
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Förändring i fastande seruminsulin
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Kroppsfettmassa
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Förändring i kroppsfettmassa (DXA)
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Hungerkänslor
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Förändring i självrapporterade hungerkänslor mätt på en visuell analog skala (VAS), 0 - 100 där 0 är ingen hungerkänsla och 100 är den mest extrema hungerkänslan
|
Baslinje till vecka 26
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 januari 2023
Primärt slutförande (Förväntat)
1 januari 2024
Avslutad studie (Förväntat)
1 mars 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 september 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2022
Första postat (Faktisk)
8 september 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 september 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2022
Senast verifierad
1 september 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- C615
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .