Un estudio abierto de diazóxido de colina en pacientes con obesidad genética
7 de septiembre de 2022 actualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.
Un estudio abierto para evaluar la eficacia preliminar y la seguridad de las tabletas de liberación prolongada de DCCR (diazóxido de colina) en pacientes con obesidad genética
Este es un estudio clínico de fase 2, abierto, de un solo brazo, para evaluar la eficacia y seguridad de las tabletas de liberación prolongada de DCCR (diazóxido de colina) durante 1 año de tratamiento, en pacientes con obesidad genética.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes de 5 años o más con obesidad debido a la deficiencia de SH2B1, la obesidad asociada con la mutación PCSK1 (variante rs6232) o la obesidad por deficiencia de SIM1 se inscribirán en este ensayo clínico abierto de fase 2 en un solo centro clínico en América del Norte.
Todos los participantes elegibles recibirán tabletas de liberación prolongada de DCCR (diazóxido de colina) durante 1 año.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Project Manager
- Número de teléfono: 650-353-2051
- Correo electrónico: C615ProjectManager@soleno.life
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito (padre(s)/tutor(es) legal(es) del paciente); proporcionar consentimiento voluntario por escrito (pacientes, según corresponda)
- Diagnóstico confirmado genéticamente de obesidad por deficiencia de SH2B1, obesidad asociada con la mutación PCSK1 (variante rs6232) u obesidad por deficiencia de SIM1
Criterios clave de exclusión:
- Haber participado en un estudio clínico de intervención (es decir, un fármaco o dispositivo en investigación, un fármaco o dispositivo aprobado evaluado para uso no aprobado) dentro de los 60 días anteriores a la Selección
- Cualquier enfermedad y/o afección conocida que impida, en opinión del investigador, que el paciente complete todas las visitas del estudio y las evaluaciones requeridas por el protocolo.
- Prueba de embarazo en orina positiva (en mujeres en edad fértil) o mujeres que están embarazadas o amamantando, y/o planean quedar embarazadas o amamantar durante o dentro de los 30 días posteriores a la participación en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: DCCR de etiqueta abierta
75 - 525 mg DCCR
|
A todos los participantes se les ajustará la dosis de mantenimiento durante un período de cuatro semanas.
Los participantes tomarán DCCR diariamente hasta por 52 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes que logran al menos una reducción del 5 % del peso corporal
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
|
Proporción de participantes que logran al menos una reducción del 5 % del peso corporal
|
Línea de base a la semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Leptina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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Cambio desde el inicio en la leptina sérica
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Línea de base a la semana 26
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Insulina sérica en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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Cambio en la insulina sérica en ayunas
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Línea de base a la semana 26
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Masa de grasa corporal
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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Cambio en la masa grasa corporal (DXA)
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Línea de base a la semana 26
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Sentimientos de hambre
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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Cambio en la sensación de hambre autoinformada medida en una escala analógica visual (VAS), 0 - 100, siendo 0 ninguna sensación de hambre y 100 la sensación de hambre más extrema
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Línea de base a la semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2023
Finalización primaria (Anticipado)
1 de enero de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de marzo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de septiembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
8 de septiembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2022
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Exceso de peso
- Peso corporal
- Obesidad
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antihipertensivos
- Agentes vasodilatadores
- Antimetabolitos
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Agentes nootrópicos
- Agentes lipotrópicos
- Diazóxido
- Colina
Otros números de identificación del estudio
- C615
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .