Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af diazoxidcholin hos patienter med genetisk fedme

7. september 2022 opdateret af: Soleno Therapeutics, Inc.

En åben-label undersøgelse for at vurdere den foreløbige effektivitet og sikkerhed af DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release-tabletter hos patienter med genetisk fedme

Dette er et fase 2 åbent, én-arms, klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​DCCR (diazoxid cholin) tabletter med forlænget frigivelse over 1 års behandling hos patienter med genetisk fedme.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter i alderen 5 år og ældre med fedme på grund af SH2B1-mangelfedme, fedme forbundet med PCSK1-mutation (rs6232-variant) eller SIM1-mangelfedme vil blive tilmeldt dette fase 2 åbne kliniske forsøg på et enkelt klinisk center i Nordamerika. Alle kvalificerede deltagere vil modtage DCCR (diazoxide cholin) tabletter med forlænget frigivelse i 1 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Giv frivilligt, skriftligt informeret samtykke (patientens forældre/værge); give frivillige, skriftlige samtykke (patienter, efter behov)
  • Genetisk bekræftet diagnose af SH2B1-mangelfedme, fedme forbundet med PCSK1-mutation (rs6232-variant) eller SIM1-mangelfedme

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har deltaget i en interventionel klinisk undersøgelse (dvs. forsøgslægemiddel eller udstyr, godkendt lægemiddel eller udstyr vurderet til ikke-godkendt brug) inden for 60 dage før screening
  • Enhver kendt sygdom og/eller tilstand, som efter investigatorens mening ville forhindre patienten i at gennemføre alle undersøgelsesbesøg og vurderinger, der kræves i henhold til protokollen
  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinder i den fødedygtige alder) eller kvinder, der er gravide eller ammer og/eller planlægger at blive gravide eller amme under eller inden for 30 dage efter deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Open-label DCCR
75 - 525 mg DCCR
Medicin: DCCR (diazoxide cholin) tabletter med forlænget frigivelse
Alle deltagere vil blive titreret over en fire ugers periode til vedligeholdelsesdosis. Deltagerne vil tage DCCR dagligt i op til 52 uger.
Andre navne:
  • DCCR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår mindst 5 % kropsvægtreduktion
Tidsramme: Baseline til uge 26
Andel af deltagere, der opnår mindst 5 % kropsvægtreduktion
Baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Leptin
Tidsramme: Baseline til uge 26
Ændring fra baseline i serumleptin
Baseline til uge 26
Fastende seruminsulin
Tidsramme: Baseline til uge 26
Ændring i fastende seruminsulin
Baseline til uge 26
Kropsfedtmasse
Tidsramme: Baseline til uge 26
Ændring i kropsfedtmasse (DXA)
Baseline til uge 26
Følelser af sult
Tidsramme: Baseline til uge 26
Ændring i selvrapporterede sultfølelser målt på en visuel analog skala (VAS), 0 - 100, hvor 0 er ingen sultfølelse og 100 er den mest ekstreme følelse af sult
Baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. januar 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2022

Først opslået (Faktiske)

8. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C615

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SH2B1 Mangel Fedme

Kliniske forsøg med DCCR (diazoxide cholin) tabletter med forlænget frigivelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner