Um estudo aberto de diazóxido de colina em pacientes com obesidade genética
7 de setembro de 2022 atualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.
Um estudo aberto para avaliar a eficácia e a segurança preliminares dos comprimidos de liberação prolongada DCCR (diazóxido de colina) em pacientes com obesidade genética
Este é um estudo clínico fase 2 aberto, de um braço, para avaliar a eficácia e a segurança de DCCR (diazóxido colina) comprimidos de liberação prolongada durante 1 ano de tratamento, em pacientes com obesidade genética.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Pacientes com 5 anos ou mais com obesidade devido à obesidade por deficiência de SH2B1, obesidade associada à mutação PCSK1 (variante rs6232) ou obesidade por deficiência de SIM1 serão incluídos neste ensaio clínico aberto de fase 2 em um único centro clínico na América do Norte.
Todos os participantes qualificados receberão comprimidos de liberação prolongada de DCCR (diazóxido de colina) por 1 ano.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Project Manager
- Número de telefone: 650-353-2051
- E-mail: C615ProjectManager@soleno.life
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Forneça consentimento informado voluntário e por escrito (pais/responsáveis legais do paciente); fornecer consentimento voluntário por escrito (pacientes, conforme apropriado)
- Diagnóstico geneticamente confirmado de obesidade por deficiência de SH2B1, obesidade associada à mutação PCSK1 (variante rs6232) ou obesidade por deficiência de SIM1
Principais Critérios de Exclusão:
- Ter participado de um estudo clínico intervencional (ou seja, medicamento ou dispositivo experimental, medicamentos aprovados ou dispositivo avaliado para uso não aprovado) dentro de 60 dias antes da triagem
- Qualquer doença e/ou condição conhecida que impeça, na opinião do investigador, o paciente de concluir todas as consultas e avaliações do estudo exigidas pelo protocolo
- Teste de gravidez de urina positivo (em mulheres com potencial para engravidar) ou mulheres que estão grávidas ou amamentando e/ou planejam engravidar ou amamentar durante ou dentro de 30 dias após a participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: DCCR de rótulo aberto
75 - 525 mg DCCR
|
Todos os participantes serão titulados durante um período de quatro semanas para a dose de manutenção.
Os participantes tomarão DCCR diariamente por até 52 semanas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes que atingem pelo menos 5% de redução de peso corporal
Prazo: Linha de base até a semana 26
|
Proporção de participantes que atingem pelo menos 5% de redução de peso corporal
|
Linha de base até a semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Leptina
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Mudança da linha de base na leptina sérica
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Linha de base até a semana 26
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Insulina sérica em jejum
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Alteração na insulina sérica em jejum
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Linha de base até a semana 26
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Massa de gordura corporal
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Mudança na massa de gordura corporal (DXA)
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Linha de base até a semana 26
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Sensação de fome
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Mudança nos sentimentos de fome auto-relatados medidos em uma escala analógica visual (VAS), 0 - 100 com 0 sendo nenhum sentimento de fome e 100 sendo a sensação mais extrema de fome
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Linha de base até a semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de setembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de setembro de 2022
Primeira postagem (Real)
8 de setembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Excesso de peso
- Peso corporal
- Obesidade
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Anti-hipertensivos
- Agentes Vasodilatadores
- Antimetabólitos
- Agentes gastrointestinais
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Agentes Nootrópicos
- Agentes Lipotrópicos
- Diazóxido
- Colina
Outros números de identificação do estudo
- C615
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .