Une étude ouverte sur la diazoxide choline chez des patients atteints d'obésité génétique
7 septembre 2022 mis à jour par: Soleno Therapeutics, Inc.
Une étude ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité préliminaires des comprimés à libération prolongée DCCR (diazoxide choline) chez les patients atteints d'obésité génétique
Il s'agit d'une étude clinique de phase 2 en ouvert, à un bras, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité des comprimés à libération prolongée de DCCR (diazoxide choline) sur 1 an de traitement, chez des patients atteints d'obésité génétique.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients âgés de 5 ans et plus souffrant d'obésité due à une obésité par déficit en SH2B1, à une obésité associée à la mutation PCSK1 (variante rs6232) ou à une obésité par déficit en SIM1 seront inscrits à cet essai clinique ouvert de phase 2 dans un seul centre clinique en Amérique du Nord.
Tous les participants éligibles recevront des comprimés à libération prolongée DCCR (diazoxide choline) pendant 1 an.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Project Manager
- Numéro de téléphone: 650-353-2051
- E-mail: C615ProjectManager@soleno.life
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Fournir un consentement éclairé volontaire et écrit (parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du patient) ; fournir un consentement écrit volontaire (patients, le cas échéant)
- Diagnostic génétiquement confirmé d'obésité par déficit en SH2B1, d'obésité associée à la mutation PCSK1 (variant rs6232) ou d'obésité par déficit en SIM1
Critères d'exclusion clés :
- Avoir participé à une étude clinique interventionnelle (c'est-à-dire, médicament ou dispositif expérimental, médicament ou dispositif approuvé évalué pour une utilisation non approuvée) dans les 60 jours précédant le dépistage
- Toute maladie et / ou condition connue, qui empêcherait, de l'avis de l'investigateur, le patient d'effectuer toutes les visites d'étude et les évaluations requises par le protocole
- Test de grossesse urinaire positif (chez les femmes en âge de procréer) ou les femmes enceintes ou qui allaitent et/ou qui envisagent de devenir enceintes ou d'allaiter pendant ou dans les 30 jours suivant la participation à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: DCCR en ouvert
75 - 525 mg DCCR
|
Tous les participants seront titrés sur une période de quatre semaines jusqu'à la dose d'entretien.
Les participants prendront DCCR quotidiennement pendant 52 semaines maximum.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de participants qui obtiennent au moins 5 % de réduction de poids corporel
Délai: Du départ à la semaine 26
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Proportion de participants qui obtiennent au moins 5 % de réduction de poids corporel
|
Du départ à la semaine 26
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Leptine
Délai: Du départ à la semaine 26
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Changement par rapport à la ligne de base de la leptine sérique
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Du départ à la semaine 26
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Insuline sérique à jeun
Délai: Du départ à la semaine 26
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Modification de l'insuline sérique à jeun
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Du départ à la semaine 26
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Masse grasse corporelle
Délai: Du départ à la semaine 26
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Modification de la masse grasse corporelle (DXA)
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Du départ à la semaine 26
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Sentiments de faim
Délai: Du départ à la semaine 26
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Changement des sensations de faim autodéclarées mesurées sur une échelle visuelle analogique (EVA), 0 à 100, 0 étant aucune sensation de faim et 100 étant la sensation de faim la plus extrême
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Du départ à la semaine 26
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2023
Achèvement primaire (Anticipé)
1 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 mars 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 septembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2022
Première publication (Réel)
8 septembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 septembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2022
Dernière vérification
1 septembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Suralimentation
- Troubles nutritionnels
- En surpoids
- Poids
- Obésité
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antihypertenseurs
- Agents vasodilatateurs
- Antimétabolites
- Agents gastro-intestinaux
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Agents nootropes
- Agents lipotropes
- Diazoxide
- Choline
Autres numéros d'identification d'étude
- C615
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .