Nyílt vizsgálat a diazoxid-kolinról genetikai elhízásban szenvedő betegeknél
2022. szeptember 7. frissítette: Soleno Therapeutics, Inc.
Nyílt vizsgálat a DCCR (diazoxid-kolin) nyújtott hatóanyag-leadású tabletták előzetes hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére genetikai elhízásban szenvedő betegeknél
Ez egy 2. fázisú, nyílt, egykarú klinikai vizsgálat a DCCR (diazoxid-kolin) elnyújtott hatóanyag-leadású tabletták hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 1 éven át tartó kezelés során genetikailag elhízott betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az SH2B1-hiány okozta elhízás, a PCSK1-mutációval (rs6232 variáns) vagy a SIM1-hiány miatti elhízásban szenvedő 5 éves és idősebb betegeket bevonják ebbe a 2. fázisú nyílt klinikai vizsgálatba, egyetlen észak-amerikai klinikai központban.
Minden jogosult résztvevő DCCR (diazoxid kolin) elnyújtott hatóanyag-leadású tablettát kap 1 évig.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Project Manager
- Telefonszám: 650-353-2051
- E-mail: C615ProjectManager@soleno.life
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Önkéntes, írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása (a beteg szülője/törvényes gyámja); önkéntes, írásbeli hozzájárulás megadása (a betegeknek adott esetben)
- SH2B1-hiányos elhízás, PCSK1-mutációval összefüggő elhízás (rs6232 variáns) vagy SIM1-hiányos elhízás genetikailag megerősített diagnózisa
Főbb kizárási kritériumok:
- A szűrést megelőző 60 napon belül intervenciós klinikai vizsgálatban vettek részt (azaz vizsgálati gyógyszer vagy eszköz, jóváhagyott gyógyszer vagy eszköz, amelyet nem jóváhagyott felhasználásra értékeltek)
- Bármilyen ismert betegség és/vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozná a beteget abban, hogy a vizsgálati tervben előírt összes vizsgálati látogatást és értékelést elvégezze.
- Pozitív vizelet terhességi teszt (fogamzóképes nőknél) vagy olyan nőknél, akik terhesek vagy szoptatnak, és/vagy terhességet terveznek vagy szoptatnak a vizsgálatban való részvétel alatt vagy az azt követő 30 napon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nyílt címkés DCCR
75-525 mg DCCR
|
Minden résztvevőnek négyhetes időszak alatt a fenntartó dózisra kell titrálnia.
A résztvevők naponta szedik a DCCR-t 52 hétig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők aránya, akik legalább 5%-os testsúlycsökkenést értek el
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Azon résztvevők aránya, akik legalább 5%-os testsúlycsökkenést értek el
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Leptin
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum leptinben
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
Böjt szérum inzulin
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Az éhomi szérum inzulin változása
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
Testzsír tömeg
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
A testzsírtömeg változása (DXA)
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
Az éhség érzése
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Változás az önbevallott éhségérzetben vizuális analóg skálán (VAS) mérve, 0-tól 100-ig, ahol a 0 nem éhségérzet, a 100 pedig a legszélsőségesebb éhségérzet
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2023. január 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2024. január 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2024. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. szeptember 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. szeptember 7.
Első közzététel (Tényleges)
2022. szeptember 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. szeptember 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. szeptember 7.
Utolsó ellenőrzés
2022. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C615
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .