Uno studio in aperto sulla colina diazossido in pazienti con obesità genetica
7 settembre 2022 aggiornato da: Soleno Therapeutics, Inc.
Uno studio in aperto per valutare l'efficacia preliminare e la sicurezza delle compresse a rilascio prolungato DCCR (diazossido di colina) in pazienti con obesità genetica
Questo è uno studio clinico di fase 2 in aperto, a braccio singolo, per valutare l'efficacia e la sicurezza delle compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido di colina) nell'arco di 1 anno di trattamento, in pazienti con obesità genetica.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti di età pari o superiore a 5 anni con obesità dovuta a obesità da deficit di SH2B1, obesità associata a mutazione PCSK1 (variante rs6232) o obesità da deficit di SIM1 saranno arruolati in questo studio clinico di fase 2 in aperto presso un singolo centro clinico in Nord America.
Tutti i partecipanti idonei riceveranno compresse a rilascio prolungato DCCR (diazossido colina) per 1 anno.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Project Manager
- Numero di telefono: 650-353-2051
- Email: C615ProjectManager@soleno.life
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Fornire un consenso informato scritto volontario (genitore/i / tutore/i legale/i del paziente); fornire il consenso volontario e scritto (pazienti, a seconda dei casi)
- Diagnosi geneticamente confermata di obesità da deficit di SH2B1, obesità associata a mutazione PCSK1 (variante rs6232) o obesità da deficit di SIM1
Criteri chiave di esclusione:
- Aver partecipato a uno studio clinico interventistico (ad es. farmaco o dispositivo sperimentale, farmaci approvati o dispositivo valutato per uso non approvato) entro 60 giorni prima dello screening
- Qualsiasi malattia e/o condizione nota, che impedirebbe, a giudizio dello Sperimentatore, al paziente di completare tutte le visite e le valutazioni dello studio richieste dal protocollo
- Test di gravidanza sulle urine positivo (nelle donne in età fertile) o donne in gravidanza o allattamento e/o che intendono iniziare una gravidanza o allattare durante o entro 30 giorni dalla partecipazione allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: DCCR in aperto
75 - 525 mg CCCR
|
Tutti i partecipanti saranno titolati per un periodo di quattro settimane alla dose di mantenimento.
I partecipanti prenderanno DCCR ogni giorno per un massimo di 52 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di partecipanti che raggiungono almeno il 5% di riduzione del peso corporeo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Proporzione di partecipanti che raggiungono almeno il 5% di riduzione del peso corporeo
|
Dal basale alla settimana 26
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Leptina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Variazione rispetto al basale della leptina sierica
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Dal basale alla settimana 26
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Insulina sierica a digiuno
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Variazione dell'insulina sierica a digiuno
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Dal basale alla settimana 26
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Massa grassa corporea
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Variazione della massa grassa corporea (DXA)
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Dal basale alla settimana 26
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Sensazioni di fame
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Variazione della sensazione di fame auto-riferita misurata su una scala analogica visiva (VAS), 0 - 100 dove 0 indica nessuna sensazione di fame e 100 rappresenta la sensazione di fame più estrema
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Dal basale alla settimana 26
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 gennaio 2023
Completamento primario (Anticipato)
1 gennaio 2024
Completamento dello studio (Anticipato)
1 marzo 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 settembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 settembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
8 settembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 settembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 settembre 2022
Ultimo verificato
1 settembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Ipernutrizione
- Disturbi della nutrizione
- Sovrappeso
- Peso corporeo
- Obesità
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antipertensivi
- Agenti vasodilatatori
- Antimetaboliti
- Agenti gastrointestinali
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Agenti nootropi
- Agenti lipotropici
- Diazossido
- Colina
Altri numeri di identificazione dello studio
- C615
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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