Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse av diazoksidkolin hos pasienter med genetisk fedme

7. september 2022 oppdatert av: Soleno Therapeutics, Inc.

En åpen studie for å vurdere den foreløpige effekten og sikkerheten til DCCR (Diazoxide Choline) tabletter med forlenget frigivelse hos pasienter med genetisk fedme

Dette er en fase 2 åpen, enarms, klinisk studie for å evaluere effekten og sikkerheten til DCCR (diazoxide cholin) tabletter med forlenget frigivelse over 1 års behandling, hos pasienter med genetisk fedme.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter i alderen 5 år og eldre med fedme på grunn av SH2B1-mangelfedme, fedme assosiert med PCSK1-mutasjon (rs6232-variant), eller SIM1-mangelfedme vil bli registrert i denne fase 2 åpne kliniske studien ved et enkelt klinisk senter i Nord-Amerika. Alle kvalifiserte deltakere vil motta DCCR (diazoxide choline) tabletter med forlenget frigivelse i 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Gi frivillig, skriftlig informert samtykke (foreldre/pasientens verge); gi frivillig, skriftlig samtykke (pasienter, etter behov)
  • Genetisk bekreftet diagnose av SH2B1-mangelfedme, fedme assosiert med PCSK1-mutasjon (rs6232-variant) eller SIM1-mangelfedme

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Har deltatt i en klinisk intervensjonsstudie (dvs. undersøkelsesmedisin eller utstyr, godkjente legemidler eller utstyr evaluert for ikke-godkjent bruk) innen 60 dager før screening
  • Enhver kjent sykdom og/eller tilstand som etter etterforskeren ville hindre pasienten i å fullføre alle studiebesøk og vurderinger som kreves av protokollen
  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinner i fertil alder) eller kvinner som er gravide eller ammer, og/eller planlegger å bli gravide eller amme under eller innen 30 dager etter studiedeltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett DCCR
75 - 525 mg DCCR
Legemiddel: DCCR (diazoxide cholin) tabletter med forlenget frigivelse
Alle deltakerne vil bli titrert over en fire ukers periode til vedlikeholdsdosen. Deltakerne vil ta DCCR daglig i opptil 52 uker.
Andre navn:
  • DCCR

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere som oppnår minst 5 % kroppsvektreduksjon
Tidsramme: Baseline til uke 26
Andel deltakere som oppnår minst 5 % kroppsvektreduksjon
Baseline til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Leptin
Tidsramme: Baseline til uke 26
Endring fra baseline i serumleptin
Baseline til uke 26
Fastende seruminsulin
Tidsramme: Baseline til uke 26
Endring i fastende seruminsulin
Baseline til uke 26
Kroppsfettmasse
Tidsramme: Baseline til uke 26
Endring i kroppsfettmasse (DXA)
Baseline til uke 26
Følelser av sult
Tidsramme: Baseline til uke 26
Endring i selvrapporterte sultfølelser målt på en visuell analog skala (VAS), 0 - 100, hvor 0 er ingen sultfølelse og 100 er den mest ekstreme følelsen av sult
Baseline til uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. januar 2023

Primær fullføring (Forventet)

1. januar 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

8. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C615

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere