Otwarte badanie diazoksydu choliny u pacjentów z genetyczną otyłością
7 września 2022 zaktualizowane przez: Soleno Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie oceniające wstępną skuteczność i bezpieczeństwo tabletek o przedłużonym uwalnianiu DCCR (diazoksyd choliny) u pacjentów z otyłością genetyczną
Jest to jednoramienne, otwarte badanie kliniczne fazy 2, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa tabletek o przedłużonym uwalnianiu DCCR (diazoksyd choliny) w ciągu 1 roku leczenia u pacjentów z otyłością genetyczną.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci w wieku 5 lat i starsi z otyłością spowodowaną niedoborem SH2B1, otyłością związaną z mutacją PCSK1 (wariant rs6232) lub otyłością z niedoborem SIM1 zostaną włączeni do tego otwartego badania klinicznego fazy 2 w jednym ośrodku klinicznym w Ameryce Północnej.
Wszyscy kwalifikujący się uczestnicy otrzymają tabletki o przedłużonym uwalnianiu DCCR (diazoksyd choliny) przez 1 rok.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
30
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Project Manager
- Numer telefonu: 650-353-2051
- E-mail: C615ProjectManager@soleno.life
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Wyrażenie dobrowolnej, pisemnej świadomej zgody (rodzice/opiekunowie prawni pacjenta); zapewnić dobrowolną, pisemną zgodę (pacjenci, w stosownych przypadkach)
- Genetycznie potwierdzona diagnoza otyłości z niedoborem SH2B1, otyłości związanej z mutacją PCSK1 (wariant rs6232) lub otyłości z niedoborem SIM1
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Uczestniczyć w interwencyjnym badaniu klinicznym (tj. badany lek lub urządzenie, zatwierdzone leki lub urządzenie ocenione pod kątem niezatwierdzonego użytku) w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
- Jakakolwiek znana choroba i/lub stan, który w opinii badacza uniemożliwiłby pacjentowi ukończenie wszystkich wizyt badawczych i ocen wymaganych protokołem
- Dodatni wynik testu ciążowego z moczu (u kobiet w wieku rozrodczym) lub kobiet w ciąży lub karmiących piersią i/lub planujących zajście w ciążę lub karmienie piersią w trakcie lub w ciągu 30 dni po wzięciu udziału w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: DCCR z otwartą etykietą
75 - 525 mg DCCR
|
Wszyscy uczestnicy będą miareczkowani przez okres czterech tygodni do dawki podtrzymującej.
Uczestnicy będą przyjmować DCCR codziennie przez okres do 52 tygodni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 5% redukcję masy ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 5% redukcję masy ciała
|
Linia bazowa do tygodnia 26
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Leptyna
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
|
Zmiana stężenia leptyny w surowicy w stosunku do wartości początkowej
|
Linia bazowa do tygodnia 26
|
|
Insulina w surowicy na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
|
Zmiana stężenia insuliny w surowicy na czczo
|
Linia bazowa do tygodnia 26
|
|
Masa tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
|
Zmiana masy tkanki tłuszczowej (DXA)
|
Linia bazowa do tygodnia 26
|
|
Uczucia głodu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
|
Zmiana zgłaszanego przez siebie uczucia głodu mierzonego na wizualnej skali analogowej (VAS), od 0 do 100, gdzie 0 oznacza brak uczucia głodu, a 100 najbardziej skrajne uczucie głodu
|
Linia bazowa do tygodnia 26
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 września 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 września 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 września 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 września 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 września 2022
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Przekarmienie
- Zaburzenia odżywiania
- Nadwaga
- Masy ciała
- Otyłość
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwnadciśnieniowe
- Środki rozszerzające naczynia krwionośne
- Antymetabolity
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Środki hipolipidemiczne
- Środki regulujące lipidy
- Środki nootropowe
- Środki lipotropowe
- Diazoksyd
- Cholina
Inne numery identyfikacyjne badania
- C615
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .