Otevřená, jednocentrová, randomizovaná kontrolovaná klinická studie UCB (pupečníková krev) v léčbě nově diagnostikované akutní myeloidní leukémie (AML)

V posledních letech se léčebný účinek AML výrazně zlepšil. U 20 % - 30 % mladých pacientů a 40 % - 50 % starých pacientů však dojde k opětovnému relapsu. Míra jeho reindukční odpovědi je nízká, doba přežití je krátká a prognóza je velmi špatná. V současné době neexistuje standardní schéma léčby. Přestože z alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo HSCT) může profitovat malý počet pacientů, většině pacientů chybí vhodní dárci. Volba vysokodávkové chemoterapie je záchranným léčebným schématem, ale kvůli hematologii související s léčbou nebo toxicitě nesouvisející s hematologií a vysoká mortalita je toto schéma kontroverzní, zejména u starších osob. Některé studie navrhly novou léčebnou metodu kombinující chemoterapii s infuzí periferních krvetvorných kmenových buněk po mobilizaci HLA neshodných dárců. Předběžné klinické studie potvrdily, že po více než 70 případech starších akutní myeloidní leukémie léčených mikrotransplantací dosáhla míra kompletní remise 80 %, 2leté přežití bez onemocnění dosáhlo 39 %, časná mortalita pouze 6,7 %, a střední doba zotavení neutrofilů a krevních destiček byla 11 a 14,5 dne, v daném pořadí, což bylo významně odlišné od kontrolní skupiny samotné chemoterapie. Poté byla technologie mikrotransplantací rozšířena i na léčbu myelodysplastického syndromu a lymfomu a bylo dosaženo i dobrých výsledků. Ve srovnání s hematopoetickými kmenovými buňkami z periferní krve / kostní dřeně mají hematopoetické kmenové buňky z pupečníkové krve (UCB) výhody rychlého přístupu, pohodlného zdroje, nepoškozují dárce a mají nízké požadavky na párování HLA. Imunitní buňky v hematopoetických kmenových buňkách pupečníkové krve jsou většinou naivní a nezralé imunitní buňky, takže výskyt a závažnost reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) po nesouvisející transplantaci pupečníkové krve jsou nízké, což nejen snižuje selhání transplantace kvůli GVHD, ale také se vyhne řadě komplikací a vysokým nákladům, které přináší složité techniky prevence a léčby GVHD. Protože pupečníková krev je bohatá na CD16 + CD56 + NK buňky a CD3 + T buňky, hraje transplantace pupečníkových krvetvorných kmenových buněk také důležitou roli v GVL.