Avoin, yhden keskuksen, satunnaistettu, kontrolloitu kliininen tutkimus UCB:stä (napanuoraverestä) äskettäin diagnosoidun akuutin myelooisen leukemian (AML) hoidossa

Viime vuosina AML:n parantava vaikutus on parantunut huomattavasti. Kuitenkin 20 % - 30 % nuorista potilaista ja 40 % - 50 % vanhoista potilaista uusiutuu. Sen uudelleen induktiovaste on alhainen, eloonjäämisaika on lyhyt ja ennuste erittäin huono. Tällä hetkellä ei ole olemassa standardihoitojärjestelmää. Vaikka pieni määrä potilaita voi hyötyä allogeenisesta hematopoieettisesta kantasolusiirrosta (allo HSCT), useimmilta potilailta puuttuu sopivia luovuttajia. Suuriannoksisen kemoterapian valinta on pelastushoitosuunnitelma, mutta hoitoon liittyvä hematologinen tai ei-hematologiaan liittyvä toksisuus ja korkea kuolleisuus tekevät järjestelmästä kiistanalaisen erityisesti vanhuksille. Jotkut tutkimukset ovat ehdottaneet uutta hoitomenetelmää, jossa kemoterapia yhdistetään perifeerisen veren hematopoieettisten kantasolujen infuusioon sen jälkeen, kun HLA-luovuttajat on mobilisoitu. Alustavat kliiniset tutkimukset vahvistivat, että kun yli 70 iäkkään akuutin myelooisen leukemian tapausta oli hoidettu mikrotransplantaatiolla, täydellinen remissioaste saavutti 80 %, 2 vuoden taudista vapaa eloonjäämisaste oli 39 %, varhainen kuolleisuus oli vain 6,7 %. ja neutrofiilien ja verihiutaleiden toipumisajan mediaani oli 11 ja 14,5 päivää, vastaavasti, mikä erosi merkittävästi pelkän kemoterapian kontrolliryhmästä. Sen jälkeen mikrosiirtotekniikkaa laajennettiin myelodysplastisen oireyhtymän ja lymfooman hoitoon, ja myös saatiin hyviä tuloksia. Verrattuna ääreisveren/luuytimen hematopoieettisiin kantasoluihin, napanuoraveren (UCB) hematopoieettisten kantasolujen etuna on nopea pääsy, kätevä lähde, ei haittaa luovuttajille ja alhaiset vaatimukset HLA-sovitukselle. Napanuoraveren hematopoieettisten kantasolujen immuunisolut ovat enimmäkseen natiivia ja epäkypsiä immuunisoluja, joten siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) ilmaantuvuus ja vaikeusaste riippumattoman napanuoraverensiirron jälkeen on alhainen, mikä ei pelkästään vähennä siirron epäonnistumista. GVHD:n takia, mutta myös vältetään monimutkaisten GVHD-ehkäisy- ja hoitotekniikoiden aiheuttamat komplikaatiot ja korkeat kustannukset. Koska napanuoraveri sisältää runsaasti CD16 + CD56 + NK- ja CD3 + T-soluja, napanuoraveren hematopoieettisten kantasolujen siirrolla on myös tärkeä rooli GVL:ssä.