En åpen, enkeltsenter, randomisert kontrollert klinisk studie av UCB (Navlestrengsblod) i behandling av nylig diagnostisert akutt myeloid leukemi (AML)

De siste årene har den kurative effekten av AML blitt kraftig forbedret. Imidlertid vil 20 % - 30 % av unge pasienter og 40 % - 50 % av gamle pasienter få tilbakefall igjen. Re-induksjonsresponsraten er lav, overlevelsesperioden er kort og prognosen er svært dårlig. Foreløpig finnes det ingen standard behandlingsordning. Selv om et lite antall pasienter kan ha nytte av allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (allo HSCT), mangler de fleste pasienter egnede donorer. Valget av høydose kjemoterapi er en redningsbehandlingsordning, men den behandlingsrelaterte hematologien eller ikke-hematologirelaterte toksisiteten og høy dødelighet gjør ordningen kontroversiell, spesielt for eldre. Noen studier har foreslått en ny behandlingsmetode som kombinerer kjemoterapi med perifert blod hematopoietisk stamcelleinfusjon etter mobilisering av HLA-mismatchede donorer. Foreløpige kliniske studier bekreftet at etter at mer enn 70 tilfeller av eldre akutt myeloid leukemi ble behandlet med mikrotransplantasjon, nådde den fullstendige remisjonsraten 80 %, den 2-årige sykdomsfrie overlevelsen nådde 39 %, den tidlige dødeligheten var bare 6,7 %, og median restitusjonstid for nøytrofiler og blodplater var henholdsvis 11 og 14,5 dager, noe som var signifikant forskjellig fra kontrollgruppen for kjemoterapi alene. Deretter ble mikrotransplantasjonsteknologien utvidet til behandling av myelodysplastisk syndrom og lymfom, og det ble også oppnådd gode resultater. Sammenlignet med hematopoietiske stamceller fra perifert blod/benmarg, har hematopoietiske stamceller fra navlestrengsblod (UCB) fordelene med rask tilgang, praktisk kilde, ingen skade på givere og lave krav til HLA-matching. Immuncellene i hematopoietiske stamceller fra navlestrengsblod er for det meste Naïve og umodne immunceller, så forekomsten og alvorlighetsgraden av graft-versus-host-sykdom (GVHD) etter urelatert navlestrengsblodtransplantasjon er lav, noe som ikke bare reduserer transplantasjonssvikt. på grunn av GVHD, men unngår også en rekke komplikasjoner og høye kostnader forårsaket av komplekse GVHD-forebyggings- og behandlingsteknikker. Fordi navlestrengsblod er rik på CD16 + CD56 + NK-celler og CD3 + T-celler, spiller hematopoietisk stamcelletransplantasjon også en viktig rolle i GVL.