Een open, single-center, gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie van UCB (navelstrengbloed) bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML)

De afgelopen jaren is de genezende werking van AML sterk verbeterd. Echter, 20% - 30% van de jonge patiënten en 40% - 50% van de oude patiënten zal opnieuw terugvallen. De re-inductierespons is laag, de overlevingsperiode is kort en de prognose is erg slecht. Op dit moment is er geen standaard behandelplan. Hoewel een klein aantal patiënten baat kan hebben bij allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo HSCT), hebben de meeste patiënten geen geschikte donoren. De keuze voor hooggedoseerde chemotherapie is een reddingsbehandelingsschema, maar de behandelingsgerelateerde hematologie of niet-hematologiegerelateerde toxiciteit en hoge mortaliteit maken het schema controversieel, vooral voor ouderen. Sommige studies hebben een nieuwe behandelingsmethode voorgesteld die chemotherapie combineert met perifere hematopoëtische stamcelinfusie na mobilisatie van HLA-niet-overeenkomende donoren. Voorlopige klinische studies bevestigden dat nadat meer dan 70 gevallen van acute myeloïde leukemie bij ouderen waren behandeld met microtransplantatie, het volledige remissiepercentage 80% bereikte, het 2-jaars ziektevrije overlevingspercentage 39% bereikte, het vroege sterftecijfer slechts 6,7% bedroeg, en de mediane hersteltijd van neutrofielen en bloedplaatjes was respectievelijk 11 en 14,5 dagen, wat significant verschilde van de controlegroep van alleen chemotherapie. Daarna werd de microtransplantatietechnologie uitgebreid naar de behandeling van myelodysplastisch syndroom en lymfoom en werden ook goede resultaten behaald. Vergeleken met hematopoëtische stamcellen uit perifeer bloed / beenmerg, hebben hematopoëtische stamcellen uit navelstrengbloed (UCB) de voordelen van snelle toegang, gemakkelijke bron, geen schade voor donoren en lage vereisten voor HLA-matching. De immuuncellen in hematopoëtische stamcellen uit navelstrengbloed zijn meestal naïeve en onrijpe immuuncellen, dus de incidentie en ernst van graft-versus-host-ziekte (GVHD) na niet-gerelateerde navelstrengbloedtransplantatie is laag, wat niet alleen het falen van transplantatie vermindert als gevolg van GVHD, maar vermijdt ook een reeks complicaties en hoge kosten die worden veroorzaakt door complexe GVHD-preventie- en behandelingstechnieken. Omdat navelstrengbloed rijk is aan CD16+CD56+ NK-cellen en CD3+T-cellen, speelt hematopoëtische stamceltransplantatie uit navelstrengbloed ook een belangrijke rol bij GVL.