En åben, enkeltcenter, randomiseret kontrolleret klinisk undersøgelse af UCB (navlestrengsblod) i behandling af nyligt diagnosticeret akut myeloid leukæmi (AML)

I de senere år er den helbredende effekt af AML blevet væsentligt forbedret. Dog vil 20% - 30% af unge patienter og 40% - 50% af gamle patienter få tilbagefald igen. Dets re-induktionsrespons er lav, overlevelsesperioden er kort, og prognosen er meget dårlig. På nuværende tidspunkt er der ingen standardbehandlingsordning. Selvom et lille antal patienter kan drage fordel af allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo HSCT), mangler de fleste patienter egnede donorer. Valget af højdosis kemoterapi er en redningsbehandlingsordning, men den behandlingsrelaterede hæmatologiske eller ikke-hæmatologiske relaterede toksicitet og høje dødelighed gør ordningen kontroversiel, især for ældre. Nogle undersøgelser har foreslået en ny behandlingsmetode, der kombinerer kemoterapi med hæmatopoietisk stamcelleinfusion af perifert blod efter mobilisering af HLA-mismatchede donorer. Foreløbige kliniske undersøgelser bekræftede, at efter mere end 70 tilfælde af ældre akut myeloid leukæmi blev behandlet med mikrotransplantation, nåede den fuldstændige remissionsrate 80%, den 2-årige sygdomsfri overlevelse nåede 39%, den tidlige dødelighed var kun 6,7%, og den gennemsnitlige restitutionstid for neutrofiler og blodplader var henholdsvis 11 og 14,5 dage, hvilket var signifikant forskelligt fra kontrolgruppen med kemoterapi alene. Herefter blev mikrotransplantationsteknologien udvidet til behandling af myelodysplastisk syndrom og lymfom, og der blev også opnået gode resultater. Sammenlignet med hæmatopoietiske stamceller fra perifert blod/knoglemarv har hæmatopoietiske stamceller fra navlestrengsblod (UCB) fordelene ved hurtig adgang, bekvem kilde, ingen skade på donorer og lave krav til HLA-matchning. Immuncellerne i hæmatopoietiske stamceller fra navlestrengsblod er for det meste Naïve og umodne immunceller, så forekomsten og sværhedsgraden af ​​graft-versus-host-sygdom (GVHD) efter ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation er lav, hvilket ikke kun reducerer svigt af transplantation på grund af GVHD, men undgår også en række komplikationer og høje omkostninger forbundet med komplekse GVHD forebyggelses- og behandlingsteknikker. Fordi navlestrengsblod er rig på CD16 + CD56 + NK-celler og CD3 + T-celler, spiller hæmatopoietisk stamcelletransplantation også en vigtig rolle i GVL.