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Une étude clinique ouverte, monocentrique et randomisée sur l'UCB (sang de cordon) dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) nouvellement diagnostiquée

9 octobre 2022 mis à jour par: Fuling Zhou, Zhongnan Hospital
Ces dernières années, l'effet curatif de l'AML a été grandement amélioré. Cependant, 20 à 30 % des jeunes patients et 40 à 50 % des patients âgés rechuteront à nouveau. Son taux de réponse de réinduction est faible, la période de survie est courte et le pronostic est très sombre. À l'heure actuelle, il n'y a pas de schéma de traitement standard. Bien qu'un petit nombre de patients puissent bénéficier d'une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo HSCT), la plupart des patients manquent de donneurs appropriés. Le choix d'une chimiothérapie à haute dose est un schéma thérapeutique de secours, mais la toxicité hématologique ou non liée au traitement et la mortalité élevée rendent le schéma controversé, en particulier pour les personnes âgées. Certaines études ont proposé une nouvelle méthode de traitement associant chimiothérapie et perfusion de cellules souches hématopoïétiques du sang périphérique après mobilisation de donneurs HLA incompatibles. Des études cliniques préliminaires ont vérifié qu'après plus de 70 cas de leucémie myéloïde aiguë chez les personnes âgées traités par microtransplantation, le taux de rémission complète a atteint 80 %, le taux de survie sans maladie à 2 ans a atteint 39 %, le taux de mortalité précoce n'était que de 6,7 %, et le temps de récupération médian des neutrophiles et des plaquettes était de 11 et 14,5 jours, respectivement, ce qui était significativement différent du groupe témoin de chimiothérapie seule. Après cela, la technologie de microtransplantation a été étendue au traitement du syndrome myélodysplasique et du lymphome, et de bons résultats ont également été obtenus. Par rapport aux cellules souches hématopoïétiques du sang périphérique / de la moelle osseuse, les cellules souches hématopoïétiques du sang de cordon ombilical (UCB) présentent les avantages d'un accès rapide, d'une source pratique, d'aucun préjudice pour les donneurs et de faibles exigences pour l'appariement HLA. Les cellules immunitaires des cellules souches hématopoïétiques du sang de cordon sont pour la plupart des cellules immunitaires naïves et immatures, de sorte que l'incidence et la gravité de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) après une greffe de sang de cordon non apparenté sont faibles, ce qui non seulement réduit l'échec de la greffe. due à la GVHD, mais évite également une série de complications et de coûts élevés entraînés par des techniques complexes de prévention et de traitement de la GVHD. Parce que le sang de cordon est riche en cellules CD16 + CD56 + NK et en cellules CD3 + T, la greffe de cellules souches hématopoïétiques du sang de cordon joue également un rôle important dans la GVL.

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

57

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430071
        • Recrutement
        • Zhongnan Hospital of Wuhan University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Aucun traitement de transplantation antérieur ;
  • leucémie myéloïde aiguë ;
  • Score de Karnofsky ≥ 60 %, état de la force physique du Eastern Cooperative Oncology Group (ECoG) ≤ 2 ;
  • Sang de cordon avec HLA correspondant 0-3/6 et correspondant au groupe sanguin ;

Critère d'exclusion:

  • Chirurgie de deuxième classe ou supérieure dans les 4 semaines précédant la randomisation ;
  • Actuellement diagnostiqué comme tumeur maligne autre qu'AML ou sous traitement ;
  • Leucémie aiguë promyélocytaire, sarcome myéloïde, phase accélérée de leucémie myéloïde chronique et phase de transformation aiguë ;
  • Un accident vasculaire cérébral ou une hémorragie intracrânienne est survenu dans les 6 mois précédant la randomisation ;
  • Arythmies non contrôlées ou symptomatiques ;
  • Insuffisance cardiaque congestive ; infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant le dépistage ;
  • Toute maladie cardiaque de grade 3 (modéré) ou de grade 4 (sévère) (selon la NYHA);
  • Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou virus de l'hépatite B (VHB) actifs Dépendance aux drogues illicites ;
  • Déficience mentale ou cognitive ;
  • Participer à d'autres essais cliniques 1 mois avant l'inscription ;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Chimiothérapie de base + transplantation UCB

Le régime de chimiothérapie de base était le même que celui du groupe témoin

Schéma de microtransplantation UCB :

Aza 100mg, 75mg/m2/j, IVGTT, J-10 à J-4

Ara-C 1000mg/m2/q12h, IVGTT, J-3 à J-2

Sang de cordon ombilical unique non consanguin (NC > 1,5 * 10 ^ 7 / kg), IVGTT, J0

Le frottis de ponction médullaire, le MRD et le chimérisme médullaire ont été détectés à J14, J30 et J60 après transplantation.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la blaste médullaire en pourcentage à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
blaste médullaire en pourcentage
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Changement par rapport à la routine Sang dans le plasma à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
GB
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Changement par rapport à la routine Sang dans le plasma à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
RBC
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Changement par rapport à la routine Sang dans le plasma à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
PLT
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Modification de la fonction hépatique et rénale à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
ALB
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Modification de la fonction hépatique et rénale à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
GLB
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Modification de la fonction hépatique et rénale à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
DFGe
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Intervalle QT ECG, segment ST, onde P, groupe d'ondes QPS
Délai: Jour 1
Nous enregistrerons cet indice le premier jour
Jour 1
Changement par rapport à la routine Sang dans le plasma à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Hb
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Modification de la fonction hépatique et rénale à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Créatine
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
Modification de la fonction hépatique et rénale à la semaine 18
Délai: Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18
β2-MG
Jour 0, Jour 1, Semaine 1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

10 août 2022

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

25 décembre 2024

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

25 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2022

Première publication (RÉEL)

13 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

13 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • UCBT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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