Nyílt, egyközpontú, randomizált, kontrollált klinikai vizsgálat az UCB-ről (köldökzsinórvérről) az újonnan diagnosztizált akut myeloid leukémia (AML) kezelésében

Az elmúlt években az AML gyógyító hatása jelentősen javult. A fiatal betegek 20-30%-a, az idős betegek 40-50%-a azonban ismét kiújul. Re-indukciós válaszaránya alacsony, túlélési ideje rövid, prognózisa nagyon rossz. Jelenleg nincs szabványos kezelési séma. Bár kevés beteg számára előnyös az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (allo HSCT), a legtöbb betegnek nincs megfelelő donora. A nagy dózisú kemoterápia választása mentőkezelési séma, de a kezeléssel kapcsolatos hematológiai vagy nem hematológiai toxicitás és a magas mortalitás ellentmondásossá teszi a sémát, különösen az idősek esetében. Egyes tanulmányok olyan új kezelési módszert javasoltak, amely a kemoterápiát kombinálja a perifériás vér hematopoetikus őssejt-infúziójával, a nem megfelelő HLA donorok mobilizálása után. Az előzetes klinikai vizsgálatok igazolták, hogy több mint 70 időskori akut myeloid leukémia mikrotranszplantációval történő kezelése után a teljes remissziós arány elérte a 80%-ot, a 2 éves betegségmentes túlélési arány elérte a 39%-ot, a korai halálozási arány mindössze 6,7%. a neutrofilek és a vérlemezkék medián felépülési ideje 11, illetve 14,5 nap volt, ami szignifikánsan különbözött a csak kemoterápia kontrollcsoportjától. Ezt követően a mikrotranszplantációs technológiát kiterjesztették a myelodysplasiás szindróma és limfóma kezelésére is, és szintén jó eredmények születtek. A perifériás vér/csontvelő hematopoietikus őssejtekkel összehasonlítva a köldökzsinórvér (UCB) hematopoetikus őssejtek előnye, hogy gyors hozzáférést biztosítanak, kényelmes forrásból származnak, nem károsítják a donorokat, és alacsony a HLA-egyeztetés követelménye. A köldökzsinórvér hematopoetikus őssejtekben található immunsejtek többnyire naï ve és éretlen immunsejtek, így a nem kapcsolódó köldökzsinórvér-transzplantációt követően a graft-versus-host betegség (GVHD) előfordulása és súlyossága alacsony, ami nemcsak a transzplantáció sikertelenségét csökkenti. a GVHD miatt, hanem elkerüli a komplex GVHD megelőzési és kezelési technikák által okozott szövődmények és magas költségek sorozatát. Mivel a köldökzsinórvér gazdag CD16 + CD56 + NK sejtekben és CD3 + T sejtekben, a köldökzsinórvér hematopoetikus őssejt-transzplantációja is fontos szerepet játszik a GVL-ben.