Eine offene, randomisierte, kontrollierte klinische Studie an einem einzigen Zentrum zu UCB (Nabelschnurblut) bei der Behandlung von neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML)

In den letzten Jahren wurde die heilende Wirkung von AML stark verbessert. Allerdings erleiden 20 % - 30 % der jungen Patienten und 40 % - 50 % der alten Patienten erneut einen Rückfall. Die Re-Induktions-Ansprechrate ist gering, die Überlebenszeit kurz und die Prognose sehr schlecht. Derzeit gibt es kein Standardbehandlungsschema. Obwohl eine kleine Anzahl von Patienten von einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo HSCT) profitieren kann, fehlt es den meisten Patienten an geeigneten Spendern. Die Wahl einer Hochdosis-Chemotherapie ist ein Notfallbehandlungsschema, aber die behandlungsbedingte Hämatologie oder nicht hämatologiebedingte Toxizität und die hohe Sterblichkeit machen das Schema umstritten, insbesondere für ältere Menschen. Einige Studien haben eine neue Behandlungsmethode vorgeschlagen, die eine Chemotherapie mit einer Infusion von hämatopoetischen Stammzellen aus dem peripheren Blut nach der Mobilisierung von HLA-nicht übereinstimmenden Spendern kombiniert. Vorläufige klinische Studien bestätigten, dass nach mehr als 70 Fällen von älterer akuter myeloischer Leukämie, die mit Mikrotransplantation behandelt wurden, die vollständige Remissionsrate 80 % erreichte, die krankheitsfreie 2-Jahres-Überlebensrate 39 % erreichte, die frühe Sterblichkeitsrate nur 6,7 % betrug, und die mediane Erholungszeit von Neutrophilen und Blutplättchen betrug 11 bzw. 14,5 Tage, was sich signifikant von der Kontrollgruppe mit Chemotherapie allein unterschied. Danach wurde die Mikrotransplantationstechnologie auf die Behandlung des myelodysplastischen Syndroms und des Lymphoms ausgeweitet, und es wurden ebenfalls gute Ergebnisse erzielt. Verglichen mit hämatopoetischen Stammzellen aus peripherem Blut/Knochenmark haben hämatopoetische Stammzellen aus Nabelschnurblut (UCB) die Vorteile eines schnellen Zugangs, einer bequemen Quelle, keiner Schädigung des Spenders und geringer Anforderungen an den HLA-Abgleich. Die Immunzellen in hämatopoetischen Stammzellen aus Nabelschnurblut sind größtenteils naive und unreife Immunzellen, sodass die Inzidenz und der Schweregrad der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) nach einer unabhängigen Nabelschnurbluttransplantation gering sind, was nicht nur das Scheitern der Transplantation verringert aufgrund von GVHD, sondern vermeidet auch eine Reihe von Komplikationen und hohen Kosten, die durch komplexe GVHD-Präventions- und Behandlungstechniken verursacht werden. Da Nabelschnurblut reich an CD16 + CD56 + NK-Zellen und CD3 + T-Zellen ist, spielt die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen aus Nabelschnurblut auch eine wichtige Rolle bei der GVL.