UCB（脐带血）治疗初诊急性髓性白血病（AML）的开放、单中心、随机对照临床研究

近年来，AML的疗效有了很大提高。 但有20%～30%的年轻患者和40%～50%的老年患者会再次复发。 其再诱导反应率低，生存期短，预后极差。 目前尚无标准的治疗方案。 虽然少数患者可以从异基因造血干细胞移植（allo HSCT）中获益，但大多数患者缺乏合适的供体。 选择大剂量化疗是一种挽救性治疗方案，但治疗相关的血液学或非血液学相关毒性和高死亡率使该方案备受争议，尤其是对于老年人。 一些研究提出了HLA错配供者动员后化疗联合外周血造血干细胞输注的新治疗方法。 初步临床研究证实，70余例老年急性髓性白血病经显微移植治疗后，完全缓解率达80%，2年无病生存率达39%，早期死亡率仅为6.7%，中性粒细胞和血小板的中位恢复时间分别为11天和14.5天，与单纯化疗的对照组有显着差异。 之后，将微移植技术推广到骨髓增生异常综合征和淋巴瘤的治疗，也取得了良好的效果。 与外周血/骨髓造血干细胞相比，脐带血（UCB）造血干细胞具有获取迅速、来源方便、对供体无伤害、对HLA配型要求低等优点。 脐带血造血干细胞中的免疫细胞多为Naive和未成熟的免疫细胞，因此无关脐带血移植后移植物抗宿主病（GVHD）的发生率和严重程度较低，不仅减少了移植失败GVHD，同时也避免了复杂的GVHD防治技术带来的一系列并发症和高昂的费用。 由于脐带血富含CD16+CD56+NK细胞和CD3+T细胞，因此脐带血造血干细胞移植在GVL中也起着重要作用。