Estrogenové náplasti pro dospívající a mladé dospělé ženy s cystickou fibrózou (STURDY)
13. listopadu 2025 aktualizováno: Johns Hopkins University
Transdermální estradiol pro dospívající a mladé dospělé ženy s CF
Cílem této klinické studie je dozvědět se o úloze estrogenu ve vývoji kostí u dospívajících a mladých dospělých žen s cystickou fibrózou (CF) a nízkou hladinou estrogenu. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:
- Je v této skupině proveditelná studie transdermálního estradiolu (estrogenové kožní náplasti)?
- Jak transdermální estradiol ovlivňuje zdraví kostí a kvalitu života?
Účastníci budou aplikovat transdermální estradiolové náplasti (nebo placebo náplasti – náplasti, které vypadají jako estradiolové náplasti, ale neobsahují žádný estradiol) jednou týdně po dobu 12 měsíců, dvakrát za měsíc vyplní krátké dotazníky kvality života a dokončí odběry krve a dotazníky při čtyřech studijních návštěvách (výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců). Účastníkům budou také provedeny rentgenové snímky a DXA (hodnocení kostní denzity) na začátku a na 12měsíčních návštěvách. Výzkumníci budou porovnávat změny v různých měřeních mezi léčenou a placebem, aby určili dopad transdermálního estradiolu.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
75
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Cynthia Wang
- Telefonní číslo: 410-929-3056
- E-mail: cwang202@jh.edu
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Nábor
- Johns Hopkins
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Malinda Wu, MD, MSc
-
Kontakt:
- Cynthia Wang
- Telefonní číslo: 410-929-3056
- E-mail: cwang202@jh.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 30 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika CF
- 16-30 let
- Minimálně 2 roky po prvním menstruačním cyklu
- Nízké hladiny estradiolu v séru (< 50 pg/ml)
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace transdermálního estradiolu
- Současné užívání systémového estrogenu (jako je perorální antikoncepční pilulka obsahující estrogen)
- Předchozí transplantace plic nebo jater
- Užívání chronických systémových glukokortikoidů
- Těžký nedostatek vitaminu D (sérum 25(OH)D < 6 ng/ml)
- Použití antiosteoporózy včetně antiresorpčních látek, jako jsou bisfosfonáty nebo anabolických látek, jako je teriparatid nebo denosumab
- Stavy zvyšující riziko sraženiny: anamnéza předchozího hlubokého žilního trombu nebo plicní embolie, současná imobilita, současný periferně zavedený centrální katétr nebo mediport, známý hyperkoagulační stav
- Návštěva základní studie spadá mezi 1 a 8 týdnů po zahájení modulátoru transmembránového receptoru CF (CFTR)
- V současné době v plicní exacerbaci
- Nedávné užívání antibiotik během posledních 4 týdnů pro akutní plicní exacerbaci
- Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství během studie
- Neochota nebo neschopnost používat metodu antikoncepce neobsahující estrogen, jako je bariérová, abstinenční metoda nebo metoda obsahující pouze progesteron
- Podle názoru týmu péče o CF nebo výzkumných pracovníků studie by se účastník studie neměl účastnit
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas/souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Žádný zásah: Observační studie
Účastníci absolvují tři návštěvy v rámci studie (vstupní, po 6 měsících a po 12 měsících), které zahrnují DXA (vyšetření hustoty kostí), rentgenové snímky, odběry krve a dotazníky.
|
|
|
Experimentální: Transdermální Estradiol/Cyklický Progesteron
Účastníci budou po výchozích studiích aplikovat transdermální náplasti s estradiolem (0,1 mg/den) jednou týdně po dobu 12 měsíců.
Účastníci, kteří již nepoužívají progesteronovou antikoncepci, budou také užívat progesteron (200 mg) po dobu 10 dní v měsíci.
|
Transdermální estradiol 0,1 mg/den, aplikovaný jednou týdně
Ostatní jména:
Progesteron 200 mg denně po dobu 10 dnů/měsíc, pokud účastník neužívá antikoncepci obsahující progesteron
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna minerální hustoty kostí bederní páteře hodnocená pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin sérového prokolagenu typu I intaktního N-terminálního propeptidu (P1NP) (mcg/l)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
P1NP je marker kostního obratu.
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
|
Změna hladin C-terminálního telopeptidu kolagenu typu I (CTX-1) v séru (pg/ml)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
CTX-1 je marker kostního obratu.
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
|
Změna kvality života hodnocená dotazníkem Cystic Fibrosis Respiratory Symptom Diary – Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CFRSD-CRISS)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
CFRSD-CRISS je krátký průzkum k posouzení kvality života lidí s cystickou fibrózou, který budou účastníci absolvovat dvakrát měsíčně.
Dotazník je hodnocen od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na zvýšenou závažnost symptomů.
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra dokončení studijního postupu
Časové okno: Hodnoceno po ukončení studia, přibližně dva roky
|
Procento účastníků zapsaných do studia, kteří dokončí všechny studijní postupy.
|
Hodnoceno po ukončení studia, přibližně dva roky
|
|
Přijatelnost podle zprávy účastníka
Časové okno: V průběhu 12 měsíců studijní účasti na účastníka
|
Přijatelnost během účasti ve studii podle 5bodové Likertovy škály, se skóre 3 nebo vyšším se považuje za přijatelné.
|
V průběhu 12 měsíců studijní účasti na účastníka
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Malinda Wu, MD, MSc, Johns Hopkins University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. května 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. ledna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. ledna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
30. ledna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
14. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Osteoporóza
- Cystická fibróza
- Nemoci kostí
- Nemoci kostí, Metabolické
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Polycyklické sloučeniny
- Těhotenství
- Steroidy
- Sloučeniny roztaveného kruhu
- Estreny
- Estranes
- Estradiolové kongenery
- Gonadal steroidní hormony
- Gonadální hormony
- Těhotenství
- Těhotenství
- Hormony Corpus luteum
- Kongenery progesteronu
- Estradiol
- Progesteron
Další identifikační čísla studie
- IRB00307525
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .