Registr anti-amyloidní monoklonální protilátky Georgia Memory Net
27. března 2024 aktualizováno: James Lah, Emory University
Georgia Memory Net Center for Medicare and Medicaid Services Registr pro pokrytí anti-amyloidovými monoklonálními protilátkami s vývojem důkazů
Účelem tohoto registru je shromáždit informace o pacientech, kteří dostávají anti-amyloidní mAb schválené FDA v průběhu svých klinických návštěv na klinice kognitivní neurologie Emory a na klinikách pro hodnocení paměti Georgia Memory Net.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Alzheimerova choroba je zničující neurodegenerativní onemocnění postihující miliony Američanů včetně pacientů a pečovatelů. Léčba byla omezena na symptomatické terapie vedoucí k všudypřítomnému pocitu, že „nic se nedá dělat“; nedávné pokroky v této oblasti však vyvolaly vzrušení a naději pro pacienty, rodiny a poskytovatele zdravotní péče. Dne 6. ledna 2023 obdržela anti-amyloidní monoklonální protilátka (mAb) lecanemab urychlené schválení od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Podobný lék, donanemab, také nedávno prokázal pozitivní výsledky ve velké studii. Navzdory pozitivním zkouškám zůstávají otázky týkající se účinnosti anti-amyloidních mAb a také toho, jak budou fungovat v reálném světě. Centra pro Medicare & Medicaid Services (CMS) vydala zprávu National Coverage Analysis (NCA) Memo s rámcem pro nasazení anti-amyloidních mAb způsobem, který zlepšuje pochopení přínosů a škod.
Tento registr bude spravován prostřednictvím Georgia Memory Net (GMN), iniciativy, která byla zahájena v roce 2018 s cílem vybudovat celostátní kapacitu pro včasnou a specifickou diagnostiku Alzheimerovy choroby a souvisejících demencí (ADRD), zlepšit podporu pacientů a pečovatelů a poskytnout přístup k nově vznikajícím nemoci modifikující terapie. GMN podporuje Memory Assessment Clinics (MAC) geograficky rozmístěné na 7 místech po celém státě se společnými datovými prvky modelovanými na základě osvědčených postupů vyvinutých na Emory University kognitivní neurologie Memory Assessment Clinic za posledních 25 let. Model infrastruktury a péče GMN poskytuje optimální testovací půdu v reálném světě pro vývoj důkazů o účinnosti, bezpečnosti a vhodném použití anti-amyloidních mAb v populaci Medicare.
Klinická data pro pacienty léčené anti-amyloidními mAb budou porovnána s historickými klinickými daty od srovnatelných pacientů, kteří byli pozorováni na GMN klinikách před dostupností anti-amyloidních mAb. Pacienti v registru budou sledováni po dobu trvání jejich počáteční léčby, jak je specifikováno FDA pro specifickou anti-amyloidní monoklonální protilátku a následnou udržovací léčbu, která v současnosti není specifikována.
Cílem tohoto registru je:
- Monitorujte klinické použití anti-amyloidních mAb schválených FDA, abyste informovali o zdravotních výsledcích pro pacienty v široké komunitní praxi.
- Pochopte, jak charakteristiky pacientů, ošetřující lékaři a klinické prostředí ovlivňují přínosy a poškození (krvácení do mozku a edém) anti-amyloidních mAb schválených FDA.
- Definujte, jak se v průběhu času mění přínosy a poškození anti-amyloidních mAb schválených FDA.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
735
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: James J Lah, MD, PhD
- Telefonní číslo: 404-727-3509
- E-mail: jlah@emory.edu
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Albany, Georgia, Spojené státy, 31707
- Nábor
- Georgia Memory Net Memory Assessment Clinic - Albany
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Nábor
- Emory Clinic
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
- Nábor
- Georgia Memory Net Memory Assessment Clinic - Atlanta
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Nábor
- Georgia Memory Net Memory Assessment Clinic - Augusta
-
Gainesville, Georgia, Spojené státy, 30501
- Nábor
- Georgia Memory Net Memory Assessment Clinic - Gainesville
-
Macon, Georgia, Spojené státy, 31206
- Nábor
- Georgia Memory Net Memory Assessment Clinic - Macon
-
Savannah, Georgia, Spojené státy, 31406
- Nábor
- Georgia Memory Net Memory Assessment Clinic - Savannah
-
Vidalia, Georgia, Spojené státy, 30474
- Nábor
- Georgia Memory Net Memory Assessment Clinic - Vidalia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Tato studie zahrnuje pacienty, kteří dostávají péči prostřednictvím kliniky Emory Cognitive Neurology Clinic a Georgia Memory Net (GMN), a jejich pečovatele.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 50-90 včetně
- Diagnóza: Mírná kognitivní porucha (MCI) nebo mírná AD demence s pozitivním mozkomíšním mokem (CSF) nebo amyloidním PET
Objektivní měření základní kognice a funkce za poslední 3 měsíce:
- Kognitivní: Mini-Mental State Examination (MMSE) ≥ 22, MoCA ≥ 16
- Funkce: Nezávislost v základních ADL
- Funkce: FAQ ≤ 9 může odůvodnit zařazení s nižším kognitivním skóre, pokud se cítí být ovlivněno výrazným jazykovým postižením nebo jinými faktory ovlivňujícími skóre
- MRI mozku v minulém roce a žádná vylučovací kritéria
- Kompletní krevní obraz (CBC), komplexní metabolický panel (CMP), B12, hormon stimulující štítnou žlázu (TSH), protrombinový čas (PT), parciální tromboplastinový čas (PTT) a mezinárodní normalizovaný poměr (INR) bez klinicky významných abnormalit
- Informátor/pečovatelský partner/rodina je k dispozici k účasti na následných návštěvách s cílem poskytnout informace týkající se kognitivních a funkčních schopností pacienta
- Souhlaste s požadavky na klinickou diagnostiku MRI, PET a testování a doporučeními na štítku léku / FDA, abyste určili způsobilost a vhodnost léku, včetně testování apolipoproteinu E (APOE)
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli kontraindikace k MRI
Kritéria vyloučení MRI:
- Akutní nebo subakutní krvácení
- Předchozí makro hemoragie (>1 cm), subarachnoidální krvácení nebo známé aneuryzma
- >4 mikrohemoragie
- Povrchová sideróza
- Jakýkoli nález, který by mohl být přispívající příčinou demence subjektu, který by mohl představovat riziko pro subjekt nebo by mohl zabránit bezpečnostním MRI.
- Záchvaty během posledních 6 měsíců nebo refrakterní epilepsie v anamnéze.
- Nestabilní závažné psychiatrické onemocnění v posledních 6 měsících
- Poruchy krvácení v anamnéze, srážení krve nebo klinicky významné abnormální výsledky koagulačního profilu (počet krevních destiček < 50 000; INR > 1,5)
- Nekontrolovaný diabetes (HgbA1c > 9 %)
- Nekontrolovaná hypertenze
- Anamnéza nestabilní anginy pectoris, infarktu myokardu (MI), pokročilého srdečního selhání nebo klinicky významných poruch vedení vzruchu během posledního roku.
- Konečné stadium onemocnění ledvin
- Přijímání aktivní léčby rakoviny (např. chemoterapie, biologické nebo radiační terapie) s výjimkami pro udržovací terapie rakoviny v remisi (např. antiestrogen pro rakovinu prsu)
- Systémové onemocnění nebo závažná infekce, např. zápal plic, sepse, koronavirové onemocnění 2029 (COVID-19), za posledních 30 dní
- Imunologické onemocnění vyžadující imunosupresi, imunoglobuliny, monoklonální protilátky nebo plazmaferézu
- Vylučte kojení nebo pacientky ve fertilním věku, které nejsou schopny používat vysoce účinnou antikoncepci
- Závažné alergické nebo anafylaktické reakce v anamnéze nebo přecitlivělost na neaktivní složky (arginin hydrochlorid, histidin, histidin hydrochlorid monohydrát, polysorbát 80)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Anti-amyloidní monoklonální protilátky (mAbs)
Pacienti s mírnou kognitivní poruchou (MCI) nebo mírnou AD demencí, kteří dostávají léčbu anti-amyloidními mAb podle standardní péče.
Pacienti pozorovaní v Emory a GMN MAC jsou hodnoceni standardními nástroji na kognitivní a funkční schopnosti.
|
Infuze lecanemabu se provádějí každé 2 týdny, jak je uvedeno v označení FDA.
Po 18 měsících léčby se provede amyloidní pozitronová emisní tomografie (PET) s radioaktivním indikátorem schváleným FDA, aby se potvrdila clearance amyloidní patologie.
Předpokládá se, že většina jedinců léčených lecanemabem po dobu 18 měsíců již nebude mít pozitivní amyloidní PET skeny.
V těch případech, kdy je pozorována přetrvávající amyloidní patologie, bude každé 2týdenní léčení lecanemabem pokračovat po dobu dalších 6 měsíců s opakovaným amyloidním PET skenem, dokud nebude dosaženo clearance amyloidu.
Pokud jedinec progredoval do středních nebo těžkých stadií AD demence během prvních 18 měsíců léčby a amyloidní PET nevykazuje odstranění amyloidní patologie, léčba bude ukončena.
Frekvence dávkování po 18 měsících (nebo po clearance amyloidu) zůstává nejasná a bude nutné ji určit na základě dalších důkazů.
Ostatní jména:
|
|
Historická srovnávací skupina
Dostupné historické údaje od pacientů s potvrzeným biomarkery s MCI nebo mírnou demencí způsobenou AD, kteří byli sledováni na klinice kognitivní neurologie Emory, budou sloužit jako srovnávací skupina.
Pacienti pozorovaní v Emory a GMN MAC jsou hodnoceni standardními nástroji na kognitivní a funkční schopnosti.
|
Standardní péče, jiná než léčba anti-amyloidními mAb, poskytovaná na studijních klinikách.
|
|
Pečovatelé pacientů, kteří dostávají anti-amyloidní monoklonální protilátky (mAbs)
Pečovatelé pacientů s mírnou kognitivní poruchou (MCI) nebo mírnou AD demencí, kteří dostávají léčbu anti-amyloidními mAb podle standardní péče.
Ošetřovatelé pacientů v Emory a GMN MAC jsou hodnoceni standardními nástroji na kognitivní a funkční schopnosti.
|
Infuze lecanemabu se provádějí každé 2 týdny, jak je uvedeno v označení FDA.
Po 18 měsících léčby se provede amyloidní pozitronová emisní tomografie (PET) s radioaktivním indikátorem schváleným FDA, aby se potvrdila clearance amyloidní patologie.
Předpokládá se, že většina jedinců léčených lecanemabem po dobu 18 měsíců již nebude mít pozitivní amyloidní PET skeny.
V těch případech, kdy je pozorována přetrvávající amyloidní patologie, bude každé 2týdenní léčení lecanemabem pokračovat po dobu dalších 6 měsíců s opakovaným amyloidním PET skenem, dokud nebude dosaženo clearance amyloidu.
Pokud jedinec progredoval do středních nebo těžkých stadií AD demence během prvních 18 měsíců léčby a amyloidní PET nevykazuje odstranění amyloidní patologie, léčba bude ukončena.
Frekvence dávkování po 18 měsících (nebo po clearance amyloidu) zůstává nejasná a bude nutné ji určit na základě dalších důkazů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre systému rychlého hodnocení demence (QDRS).
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
QDRS je 10-položkový dotazník hodnotící kognitivní poruchy.
Položky jsou hodnoceny na 5bodové stupnici, kde žádné problémy = 0, mírné problémy = 0,5, mírné problémy = 1, střední až závažné problémy = 2 a vážné problémy = 3.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30 a vyšší skóre ukazuje na zvýšenou kognitivní poruchu.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
|
Montrealské skóre kognitivního hodnocení (MoCA).
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
MoCA je nástroj pro screening mírné kognitivní dysfunkce, který hodnotí kognitivní oblasti pozornosti a koncentrace, exekutivní funkce, paměť, jazyk, vizuokonstruktivní dovednosti, koncepční myšlení, výpočty a orientaci.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší kognitivní funkce.
Za normální skóre se považuje 26 nebo vyšší.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
|
Změna skóre v dotazníku funkčních činností (FAQ).
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
Instrumentální aktivity každodenního života jsou hodnoceny pomocí dotazníku Functional Activities Questionnaire (FAQ).
FAQ obsahuje 10 položek, které jsou hodnoceny na stupnici od 0 do 3, kde 0 = normální a 3 = závislé.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30 a nižší skóre ukazuje, že respondent je schopen vykonávat každodenní činnosti.
Skóre 9 (kdy je osoba závislá ve 3 činnostech) se používá jako mez označující poruchy fungování.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
|
Změna v Lawton-Brodyho činnostech denního života (ADL) skóre fyzické sebeúdržby (PSMS)
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
Nezávislost na úkolech, jako je chování na toaletě, krmení a péče, se měří pomocí škály fyzické sebeúdržby (PSMS).
PSMS je 6-položkový nástroj s více možnostmi odpovědí, které jsou hodnoceny jako 0 nebo 1. Úplná nezávislost na aktivitě je hodnocena jako 1, a pokud je potřeba jakákoliv pomoc, je skóre 0 .
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 6, přičemž vyšší skóre naznačuje větší nezávislost na úkolech sebeobsluhy.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
|
Změna skóre na stupnici Lawton-Brody Instrumental Activities of Daily Living (IADL).
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
Funkční nezávislost se měří pomocí stupnice Instrumental Activities of Daily Living (IADL).
IADL je 8položkový nástroj, který hodnotí, jak dobře může respondent provádět každodenní úkoly, jako je používání telefonu, nakupování, příprava jídla, úklid, praní, doprava, léky a finance, a to hodnocením odpovědí 0 nebo 1.
Celkové skóre u žen se pohybuje od 0 do 8 a celkové skóre u mužů od 0 do 5, přičemž vyšší skóre naznačuje větší nezávislost.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ve skóre nástroje pro hodnocení potřeb péče (CNAT).
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
CNAT žádá pečovatele, aby uvedli, zda se u příjemce péče v posledním měsíci vyskytlo určité náročné chování (9 položek) nebo potíže s činnostmi každodenního života (4 položky).
U chování a obtíží, které se vyskytly, pečovatelé hodnotí, jak moc jim to vadilo, na 5bodové škále, kde „vůbec ne“ = 0 a „extrémně“ = 4.
Celkové skóre pro tuto sekci se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre ukazuje na zvýšené pocity rozčilení nad chováním a funkčními obtížemi příjemce péče.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
|
Změna skóre rozhovoru se Zaritem Burdenem
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
Nástroj Zarit Burden Interview hodnotí zátěž a potřeby pečovatele.
Měření má 22 položek o pocitech při péči o jinou osobu a každá položka v rozhovoru je vyjádřením, na které je pečovatel dotázán, jak často se tak cítí.
Odpovědi jsou uvedeny na 5bodové škále, kde nikdy – 0 a téměř vždy = 4.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 88 a vyšší skóre ukazuje na větší pocity zátěže.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
|
Změna v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem Globální skóre zdraví (PROMIS 10)
Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
Dotazník PROMIS Global Health se skládá z 10 položek hodnotících obecné oblasti zdraví a fungování.
Položky jsou hodnoceny na 5bodové škále, kde špatné = 1 a vynikající = 5.
Celkové skóre je standardizováno na T-skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10.
Skóre nad 50 znamená lepší zdraví a fungování, zatímco skóre pod 50 znamená fyzické, duševní a sociální zdraví, které je podprůměrné.
|
Výchozí stav a každých 6 měsíců až do konce studia (až 5 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James J Lah, MD, PhD, Emory University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. července 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. srpna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. srpna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
21. srpna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STUDY00006475
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Údaje jednotlivých účastníků týkající se výsledků longitudinálního kognitivního testování a funkčních průzkumů a typu, frekvence a závažnosti nežádoucích příhod budou k dispozici pro sdílení s ostatními výzkumníky.
Časový rámec sdílení IPD
Data budou zpřístupněna veřejnosti po dokončení této studie a první publikaci zjištění z této studie.
Dřívější přístup může být poskytnut Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) nebo jiným skupinám, které prokáží oprávněnou potřebu přístupu k datům.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Údaje mohou být na požádání a podle uvážení PI zpřístupněny CMS, jiným federálním agenturám, akademickým organizacím a dalším legitimním výzkumníkům.
Data budou k dispozici pro sdílení pro účely výsledných studií k vyhodnocení přínosů a rizik spojených s užíváním lecanemabu.
Žádosti lze zasílat společnosti Georgia Memory Net (GMN) a PI.
Formulář žádosti o data bude zpřístupněn na webových stránkách GMN.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .