Anti-CD38 protilátka léčící Evansův syndrom (2023-D-ES)

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
• Před zařazením do studie byla stanovena klinická diagnóza primárního Evansova syndromu.
• počet krevních destiček < 30×10^9/l nebo Hb < 100 g/l nebo symptomatická anémie během 48 hodin před prvním podáním studovaného léku;
• Nedosažení odpovědi nebo relapsu po léčbě kortikosteroidy a alespoň jedné terapii druhé linie nebo těm, kteří si nemohou vybrat jinou terapii druhé linie;
• Pokud dostáváte pohotovostní péči pro ES, léčba by měla být ukončena > 2 týdny před první dávkou.
• DAT pozitivní (IgG+, s nebo bez C3+).
• Pacient musí být ve stavu aktivní hemolýzy.
• S normální funkcí jater a ledvin.
• Stav výkonu ECOG ≤2.
• Srdeční funkce: Funkční třída New York Heart Association ≤2.
• U pacientů užívajících udržovací léčbu musí mít kortikosteroidy stabilní dávku alespoň 2 týdny před prvním podáním, agonisté TPO receptorů a azathioprin, danazol, cyklosporin A, takrolimus, sirolimus atd. musí být vysazeny alespoň 4 týdny před prvním podáním; Konec léčby anti-CD20 protilátkami byl > 6 měsíců. Konec léčby alkylačním činidlem byl > 2 měsíce.
• Pochopte postupy studie a dobrovolně osobně podepište formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

• Sekundární Evansův syndrom. Podstoupil jakoukoli léčbu anti-CD38 protilátkovým lékem
• Nekontrolovatelná primární onemocnění důležitých orgánů, jako jsou zhoubné nádory, selhání jater, srdeční selhání, selhání ledvin a další onemocnění;
• HIV pozitivní;
• Doprovázeno nekontrolovatelnou aktivní infekcí, včetně hepatitidy B, hepatitidy C, cytomegaloviru, EB viru a syfilis pozitivní;
• Provázené rozsáhlým a závažným krvácením, jako je hemoptýza, krvácení do horní části gastrointestinálního traktu, intrakraniální krvácení atd.;
• V současné době existují onemocnění srdce, arytmie, které vyžadují léčbu, nebo hypertenze, o které vědci soudí, že je špatně kontrolována;
• Pacienti s trombotickými onemocněními, jako je plicní embolie, trombóza a ateroskleróza;
• Ti, kteří v minulosti podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk nebo transplantaci orgánů;
• Pacienti s duševními poruchami, kteří za normálních okolností nemohou získat informovaný souhlas a provádět zkoušky a sledování;
• Pacienti, jejichž toxické příznaky způsobené přípravnou léčbou nezmizely;
• Jiná závažná onemocnění, která mohou omezovat účast subjektu v tomto testu (jako je diabetes; těžká srdeční insuficience; obstrukce myokardu nebo nestabilní arytmie nebo nestabilní angina pectoris v posledních 6 měsících; žaludeční vřed atd.);
• Pacienti se septikémií nebo jiným nepravidelným závažným krvácením;
• Pacienti, kteří současně užívají protidestičkové léky;
• Těhotné ženy, suspektní těhotenství (pozitivní těhotenský test na lidský choriový gonadotropin v moči při screeningu) a kojící pacientky.