Anti-CD38 antistof til behandling af Evans syndrom (2023-D-ES)

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde i alderen ≥18 år.
• Før indskrivningen blev der stillet en klinisk diagnose af primært Evans syndrom.
• Blodpladetal < 30×10^9/L eller Hb < 100g/L eller symptomatisk anæmi inden for 48 timer før den første administration af undersøgelseslægemidlet;
• Manglende opnåelse af respons eller tilbagefald efter kortikosteroidbehandling og mindst én andenlinjebehandling eller dem, der ikke kan vælge anden andenlinjebehandling;
• Hvis du modtager akut behandling for ES, skal behandlingen stoppes >2 uger før første dosis.
• DAT positiv (IgG+, med eller uden C3+).
• Patienten skal være i tilstanden af ​​aktiv hæmolyse.
• Med normale lever- og nyrefunktioner.
• ECOG ydeevne status ≤2.
• Hjertefunktion: New York Heart Association funktionsklasse ≤2.
• For patienter, der modtager vedligeholdelsesbehandling, skal kortikosteroider have en stabil dosis mindst 2 uger før den første administration, TPO-receptoragonister og azathioprin, danazol, cyclosporin A, tacrolimus, sirolimus osv. skal stoppes mindst 4 uger før den første administration; Slutningen af ​​anti-CD20-antistofbehandlingen var >6 måneder. Slutningen af ​​behandlingen med alkyleringsmiddel var >2 måneder.
• Forstå undersøgelsesprocedurerne og underskriv frivilligt den informerede samtykkeformular personligt.

Ekskluderingskriterier:

• Sekundært Evans syndrom. Modtog enhver behandling af anti-CD38 antistof lægemiddel
• Ukontrollerbare primære sygdomme i vigtige organer, såsom ondartede tumorer, leversvigt, hjertesvigt, nyresvigt og andre sygdomme;
• HIV-positiv;
• Ledsaget af ukontrollerbar aktiv infektion, herunder hepatitis B, hepatitis C, cytomegalovirus, EB-virus og syfilispositiv;
• Ledsaget af omfattende og alvorlige blødninger, såsom hæmoptyse, øvre gastrointestinale blødninger, intrakraniel blødning osv.;
• På nuværende tidspunkt er der hjertesygdomme, arytmier, der kræver behandling eller hypertension, som forskere vurderer er dårligt kontrolleret;
• Patienter med trombotiske sygdomme såsom lungeemboli, trombose og aterosklerose;
• Dem, der tidligere har modtaget allogen stamcelletransplantation eller organtransplantation;
• Patienter med psykiske lidelser, som normalt ikke kan indhente informeret samtykke og gennemfører forsøg og opfølgning;
• Patienter, hvis toksiske symptomer forårsaget af præ-forsøgsbehandling ikke er forsvundet;
• Andre alvorlige sygdomme, der kan begrænse forsøgspersonens deltagelse i denne test (såsom diabetes; Svær hjerteinsufficiens; Myokardieobstruktion eller ustabil arytmi eller ustabil angina pectoris i de seneste 6 måneder; Mavesår osv.);
• Patienter med septikæmi eller anden uregelmæssig alvorlig blødning;
• Patienter, der tager blodpladehæmmende lægemidler på samme tid;
• Gravide kvinder, mistænkte graviditeter (positiv graviditetstest for humant choriongonadotropin i urinen ved screening) og ammende patienter.