Anticorpi anti-CD38 che curano la sindrome di Evans (2023-D-ES)

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina di età ≥18 anni.
• Prima dell'arruolamento è stata fatta una diagnosi clinica di sindrome di Evans primaria.
• Conta piastrinica < 30×10^9/L o Hb < 100 g/L o anemia sintomatica entro 48 ore prima della prima somministrazione del farmaco in studio;
• Mancato raggiungimento della risposta o recidiva dopo la terapia con corticosteroidi e almeno una terapia di seconda linea o coloro che non possono scegliere un'altra terapia di seconda linea;
• Se si riceve assistenza di emergenza per ES, il trattamento deve essere interrotto più di 2 settimane prima della prima dose.
• DAT positivo (IgG+, con o senza C3+).
• Il paziente deve essere nello stato di emolisi attiva.
• Con funzionalità epatica e renale normali.
• Stato di prestazione ECOG ≤2.
• Funzione cardiaca: classe funzionale New York Heart Association ≤2.
• Per i pazienti che ricevono un trattamento di mantenimento, i corticosteroidi devono avere una dose stabile almeno 2 settimane prima della prima somministrazione, gli agonisti dei recettori TPO e azatioprina, danazolo, ciclosporina A, tacrolimus, sirolimus, ecc. devono essere interrotti almeno 4 settimane prima della prima somministrazione; La fine del trattamento con l'anticorpo anti-CD20 è stata>6 mesi. La fine del trattamento con l'agente alchilante è stata>2 mesi.
• Comprendere le procedure dello studio e firmare volontariamente di persona il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Sindrome di Evans secondaria. Ha ricevuto qualsiasi trattamento con un farmaco anticorpale anti-CD38
• Malattie primarie incontrollabili di organi importanti, come tumori maligni, insufficienza epatica, insufficienza cardiaca, insufficienza renale e altre malattie;
• HIV positivo;
• Accompagnato da infezione attiva incontrollabile, inclusa l'epatite B, l'epatite C, il citomegalovirus, il virus EB e la sifilide positiva;
• Accompagnato da sanguinamento esteso e grave, come emottisi, emorragia del tratto gastrointestinale superiore, emorragia intracranica, ecc.;
• Attualmente esistono malattie cardiache, aritmie che necessitano di cure o ipertensione che i ricercatori giudicano scarsamente controllata;
• Pazienti con malattie trombotiche come embolia polmonare, trombosi e aterosclerosi;
• Coloro che hanno ricevuto in passato un trapianto di cellule staminali allogeniche o un trapianto di organi;
• Pazienti con disturbi mentali che normalmente non possono ottenere il consenso informato e condurre studi e follow-up;
• I pazienti i cui sintomi tossici causati dal trattamento preliminare non sono scomparsi;
• Altre malattie gravi che possono limitare la partecipazione del soggetto a questo test (come diabete; Grave insufficienza cardiaca; Ostruzione miocardica o aritmia instabile o angina pectoris instabile negli ultimi 6 mesi; Ulcera gastrica, ecc.);
• Pazienti con setticemia o altri sanguinamenti gravi irregolari;
• Pazienti che assumono contemporaneamente farmaci antipiastrinici;
• Donne incinte, gravidanze sospette (test di gravidanza positivo per gonadotropina corionica umana nelle urine allo screening) e pazienti che allattano.