Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti injekce neurálních progenitorových buněk lidského předního mozku (hNPC01) u subjektů s chronickou ischemickou mrtvicí

5. března 2024 aktualizováno: Hopstem Biotechnology Inc.

Fáze 1 s eskalací dávky, jednocentrová, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti lidské injekce pluripotentních kmenových buněk derivovaných z lidských předních progenitorových buněk (hNPC01) u chronické ischemické mrtvice

Hlavní cíle klinického výzkumu zahrnují posouzení bezpečnostního profilu a MTD lidských nervových progenitorových buněk předního mozku (hNPC01) podávaných ve eskalovaných dávkách prostřednictvím jednorázové intracerebrální injekce subjektům se stabilní chronickou ischemickou cévní mozkovou příhodou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této otevřené jednoramenné studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost až 4 kohort eskalujících dávek hNPC01 podávaných v jedné dávce prostřednictvím intracerebrální injekce subjektům s chronickou mozkovou ischemickou cévní mozkovou příhodou a stanovit MTD. Průzkumným cílem je prozkoumat nástroje hodnocení s předběžným hodnocením účinnosti a potenciálu hNPC01 zmírnit symptomy, zejména motorické symptomy spojené s chronickou cévní mozkovou příhodou. Způsobilými účastníky pro tuto studii jsou jedinci, kteří prodělali jednu ischemickou cévní mozkovou příhodu 6 až 60 měsíců před zařazením a nevykazovali žádné významné zlepšení po standardních fyzioterapeutických intervencích.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

21

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína
        • Nábor
        • Xiangya Hospital
        • Kontakt:
          • Dan Li
          • Telefonní číslo: 15074875481
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zhiquan Yang, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt nebo jeho zákonný zástupce musí před provedením jakéhokoli hodnocení/postupu souvisejícího se studií porozumět a dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF);
  2. Věk 30-65 let, muž nebo žena; v době podpisu ICF;
  3. Pacientky s negativním krevním těhotenským testem a ženy v reprodukčním období musí používat účinné metody antikoncepce; Nebo se stal neplodným (v menopauze po dobu nejméně 2 let nebo podstoupil hysterektomii, ooforektomii nebo sterilizační operaci); Pacienti mužského pohlaví, kteří neplánují darovat sperma nebo mají děti do 30 dnů před zahájením studie a šest měsíců po ukončení studie, musí přijmout účinné metody antikoncepce;
  4. Dokumentovaná anamnéza dokončené ischemické cévní mozkové příhody v subkortikálních a/nebo kortikálních oblastech střední mozkové tepny (MCA) nebo lentikulostriátních tepen potvrzená CT hlavy nebo zobrazením magnetickou rezonancí;
  5. 6 - 60 měsíců od akutního nástupu ischemické cévní mozkové příhody, doprovázené jednostrannou motorickou dysfunkcí končetiny, s/bez afázie;
  6. Modifikované Rankin skóre 3 nebo 4 body v době screeningu;
  7. FMMS skóre nižší než 55 a změny skóre ne větší než 5 bodů ve dvou hodnoceních s odstupem alespoň 3 týdnů před operací;
  8. Změna skóre NIHSS není větší než 4 body ve dvou hodnoceních s odstupem alespoň 3 týdnů před operací;
  9. Subjekt musí mít pravidelnou fyzikální terapii a rehabilitaci před zařazením a být schopen pokračovat ve fyzické terapii a rehabilitaci po léčbě.

Kritéria vyloučení:

  1. Má jakýkoli psychologický nebo psychiatrický stav, který by významně narušoval studium;
  2. Anamnéza více než jedné symptomatické cévní mozkové příhody [přechodné ischemické ataky (TIA) nejsou vylučující];
  3. Má známky a příznaky intracerebrální kýly nebo zvýšeného intracerebrálního tlaku;
  4. Anamnéza epilepsie nebo současné užívání antiepileptik, včetně jakýchkoli záchvatů během 3 měsíců před screeningem;
  5. Intracerebrální aneuryzma nebo arteriovenózní malformace; hemoragická transformace ischemických ložisek do 2 týdnů po screeningu; moyamoya nemoc (MMD); autozomálně dominantní cerebrovaskulární onemocnění se subkortikálním infarktem a leukoencefalopatií; pacienti s obřím mozkovým infarktem (MRI potvrzuje, že velikost infarktu je větší než 150 cm^3); CT angiografie (CTA) ukazuje závažnou stenózu vitálních cév v hlavě nebo krku;
  6. Pacienti s těžce narušenou motorickou funkcí jedné končetiny způsobenou předchozími neurologickými onemocněními (jako je PD, onemocnění motorických neuronů, artritida nebo anatomická deformita atd.); Pacienti, kteří podstoupili jakoukoli větší operaci 8 týdnů před screeningem;
  7. Těžká svalová atrofie nebo svalová dystrofie;
  8. Pacienti se závažnými kardiovaskulárními onemocněními do 3 měsíců od provedení screeningu, jako je maligní arytmie, fibrilace síní, akutní infarkt myokardu, městnavé srdeční selhání atd. (srdeční funkce stupně III-IV podle klasifikace srdečního selhání New York Heart Association (NYHA)) ;
  9. Pacienti účastnící se jiných klinických studií léčiva nebo zařízení během posledních 3 měsíců nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší;
  10. Přijímání jiných buněčných transfuzí nebo podobných transfuzí jiných než transfuze v posledních 5 letech;
  11. Jakákoli z následujících nemocí nebo stavů:

    1. Těžká koagulopatie, předoperační INR (International Normalized Ratio)>1,4;
    2. Pacienti s pozitivním HLA (Human Leukocyte Antigen) před operací;
    3. Závažná aktivní infekce se špatnou kontrolou léků před operací;
    4. Těžká dermatitida nebo vážné poškození kůže v oblasti operace;
    5. Nádory jiné než benigní v anamnéze; anamnéza mozkových nádorů, včetně meningeomů;
    6. Laboratorní hodnoty splňující kterékoli z následujících kritérií (druhý opakovaný test lze provést u pacientů s prvním výsledkem testu mimo specifikovaný rozsah a pacienti mohou být zařazeni do studie, pokud zkoušející vyhodnotí výsledky druhého testu jako normální):

      • Hemoglobin <90 g/l
      • Počet bílých krvinek (WBC) <3,5×10^9/l
      • Počet neutrofilů <1,5×10^9/l
      • Počet krevních destiček <100×10^9/l
      • Sérová alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) 2násobek horní hranice normálu (ULN)
      • Sérový kreatinin > 1,2 × ULN
    7. Nekontrolovaná nebo špatně kontrolovaná hypertenze navzdory lékům (systolický krevní tlak >160 mmHg nebo diastolický krevní tlak >100 mmHg) nebo hypotenze vyžadující presorickou terapii;
    8. Nekontrolovaný nebo špatně kontrolovaný diabetes navzdory lékům (glykosylovaný hemoglobin A1c > 8 %);
    9. Aktivní gastrointestinální krvácení;
    10. Pozitivní aktivní plicní tuberkulóza (pokud je pozitivní test uvolňování γ-interferonu ve screeningovém období a bezpečnostní riziko je po vyhodnocení zkoušejícím v kontrolovatelném rozsahu, účastník může být zařazen);
    11. Pacienti s aktivní hepatitidou B, včetně pozitivních povrchových antigenů hepatitidy B (HBsAg), a pacienti, kteří měli v minulosti infekci virem hepatitidy B (HBV) a jejichž infekce HBV vymizela (definováno jako pozitivní protilátka proti hepatitidě B [HBcAb] a negativní na HBsAg) splňovat kritéria pro zařazení;
    12. Pozitivní protilátky proti viru hepatitidy C;
    13. Subjekty infikované syfilidou (subjekty s pozitivním sérologickým testem na Treponema pallidum musí podstoupit další sérologické testy bez Treponema pallidum. Pokud je výsledek testu negativní, vyšetřovatelé určí, že pacienti, kteří byli dříve infikováni syfilis, ale uzdravili se, splňují kritéria pro zařazení);
    14. HIV pozitivní protilátky
  12. Primární nebo sekundární imunodeficience; nebo jakýkoli zdravotní stav zahrnující příjem imunosupresiv;
  13. Přetrvávající artefakty MRI, před nebo po operaci nelze získat jasné snímky MRI; pacienti s kontraindikacemi k vyšetření MRI nebo PET;
  14. Kontraindikace cyklosporinu nebo methylprednison sukcinátu sodného nebo prednisonu;
  15. není schopen nebo ochotný zúčastnit se fyzické a/nebo odborné terapie podle plánu, ani se vrátit do nemocnice včas na plánované návštěvy;
  16. Neschopnost vysadit antiagregační nebo antikoagulační léky v perioperačním období;
  17. Existence nedávného zneužívání drog nebo alkoholu nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušit výsledky klinické studie nebo ohrozit klinický stav subjektu, nebo který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit procesní komplikace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: terapie hNPC01
1,5 x 10^7 buněk hNPC01; 3,0 x 10^7 buněk hNPC01; 6,0 x 10^7 buněk hNPC01
hNPC01, produkt neurálních progenitorových buněk lidského předního mozku, intracerebrální injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vznikajících při léčbě podle fyziologických parametrů během 6 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
Časové okno: během 6 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
během 6 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vznikajících při léčbě podle fyziologických parametrů během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
Časové okno: během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zlepšením motorických funkcí hodnocených hodnotícími stupnicemi Modified Rankin Scale (mRS) během 12 měsíců léčby
Časové okno: během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
mRS se pohybuje v rozmezí 0~6 bodů, vyšší skóre znamená horší výsledek
během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
Počet účastníků se zlepšením motorických funkcí podle hodnotících škál Fugl-Meyerovy motorické škály (FMMS) během 12 měsíců léčby
Časové okno: během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
FMMS se pohybuje v rozmezí 0~100 bodů, vyšší skóre znamená lepší výsledek
během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
Počet účastníků se zlepšením motorických funkcí hodnocených hodnotícími stupnicemi NIH Stroke Scale (NIHSS) během 12 měsíců léčby
Časové okno: během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
NIHSS se pohybuje v rozmezí 0~42 bodů, vyšší skóre znamená horší výsledek
během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
Počet účastníků se zlepšením motorických funkcí hodnocený hodnotícími stupnicemi Barthelova indexu (BI) během 12 měsíců léčby
Časové okno: během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01
BI se pohybuje v rozmezí 0~100 bodů, vyšší skóre znamená lepší výsledek
během 12 měsíců po intracerebrální injekci hNPC01

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit