Studie ALS s Abataceptem a IL-2

Kritéria pro zařazení:

Pacienti budou způsobilí pro první zařazení do této studie, pokud v době screeningu splňují následující kritéria:

1. Poskytnutý informovaný souhlas a oprávněné použití chráněných zdravotních informací (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí pacientů.
2. ALS splňující kritéria El Escorial pro možnou, pravděpodobnou, pravděpodobnou nebo definitivní ALS podporovanou laboratoří.
3. Minimálně 18 let.
4. Celkový bilirubin nižší nebo rovný 1,5 mg/dl
5. Hladina alaninaminotransferázy (ALT) nižší nebo rovna pětinásobku normálu, albumin vyšší nebo rovna 3,0 gm/dl
6. Sérový kreatinin méně než 1,5 mg/dl
7. Podle názoru zkoušejícího je schopen dodržet všechny postupy studie, včetně postupu podávání studovaného léku.
8. Člen rodiny nebo opatrovník, od kterého se očekává, že bude trvale k dispozici pro podávání jak studovaných léků abataceptu, tak IL-2, pokud toho účastník není schopen.
9. Na stabilním režimu riluzolu po dobu nejméně 30 dnů v době screeningu. Pokud v době vstupu do studie neužíval riluzol, ochotni zdržet se zahájení léčby po dobu trvání studie.
10. Pacienti užívající edaravon, kteří jsou ochotni upustit od užívání edaravonu ve stejný den, kdy dostanou injekci abataceptu po dobu trvání studie. Pokud v době vstupu do studie neužíval edaravon, ochotni zdržet se zahájení léčby po dobu trvání studie.
11. Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 50 % předpokládané kapacity pro věk, výšku a pohlaví při screeningu nebo při léčbě neinvazivní ventilací, pokud FVC < 50 % předpokládané pro věk, výšku a pohlaví při screeningu.

Kritéria vyloučení:

Pacienti se nebudou moci zúčastnit, pokud v době screeningu platí některá z následujících skutečností:

1. Závažná, aktivní bakteriální, plísňová nebo virová infekce, aktivní nebo latentní tuberkulóza.
2. Tracheostomie.
3. Těžká srdeční dysfunkce definovaná jako ejekční frakce levé komory < 40 %, pokud je lékařsky indikován echokardiogram k objasnění probíhajících symptomů nebo nálezů na EKG.; nekontrolované srdeční arytmie v anamnéze; anamnéza srdeční tamponády; Nestabilní angina pectoris nebo IM v posledních 3 měsících.
4. Hypersenzitivita nebo alergie na IL-2 nebo abatacept.
5. Střevní ischemie/perforace v anamnéze nebo GI krvácení vyžadující chirurgický zákrok.
6. Anamnéza rezistentních záchvatů, anamnéza kómatu nebo toxické psychózy trvající > 48 hodin.
7. Krevní destičky <100 000/mm3; hematokrit <30 %.
8. Anamnéza rakoviny v posledních 5 letech (kromě kožního bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu).
9. Hx imunomodulační terapie včetně podávání IL-2 nebo abataceptu v posledních 90 dnech.
10. Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 30 dnů nebo 5 poločasů screeningu, podle toho, co je delší.
11. Pokud žena, kojící žena, o které je známo, že je těhotná, plánuje otěhotnět během studie nebo není ochotna používat účinnou antikoncepci po dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po léčbě.
12. Pokud muž s reprodukční schopností, neochotný používat účinnou antikoncepci po dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po léčbě