Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALS-tutkimus Abataseptin ja IL-2:n kanssa

tiistai 21. huhtikuuta 2026 päivittänyt: The Methodist Hospital Research Institute

Vaiheen I koe abataseptin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi, mitä seuraa ihonalainen interleukiini-2:n antaminen potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS) säätelevien T-lymfosyyttien (Treg) määrän ja suppressiivisen toiminnan väheneminen korreloi taudin nopean etenemisen kanssa. Tutkija sai päätökseen vaiheen 1 tutkimuksen laajennettujen autologisten Tregien infuusioista yhdessä ihonalaisten IL-2-injektioiden kanssa ALS-potilailla, mikä osoitti Treg-lukujen ja suppressiivisen toiminnan lisääntymistä in vivo. Parannettu Treg-suppressiivinen toiminto korreloi voimakkaasti taudin etenemisen hidastumiseen ja stabiloitumiseen. Lääkkeet, jotka lisäävät endogeenisiä Treg-lukuja ja suppressoivaa toimintaa, voivat myös vakauttaa sairauden ALS:ssa. Tämän vaiheen 1 tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko ihonalaisen IL-2:n ja abataseptin (Orencia®) yhdistelmähoito turvallinen ja hyvin siedetty kuudella ALS-potilaalla, ja parantaako hoito Treg-lukuja ja suppressiivisuutta in vivo.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat voivat osallistua tähän tutkimukseen, jos he täyttävät seuraavat kriteerit seulonnan aikana:

  1. Annettu tietoinen suostumus ja suojattujen terveystietojen (PHI) käyttö kansallisten ja paikallisten potilaiden tietosuojamääräysten mukaisesti.
  2. ALS, joka täyttää El Escorial -kriteerit mahdolliselle, todennäköiselle, laboratoriossa tuetulle todennäköiselle tai selvälle ALS:lle.
  3. Vähintään 18-vuotias.
  4. Kokonaisbilirubiini pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 mg/dl
  5. Alaniiniaminotransferaasitaso (ALT) pienempi tai yhtä suuri kuin viisi kertaa normaali, albumiini suurempi tai yhtä suuri kuin 3,0 gm/dl
  6. Seerumin kreatiniini alle 1,5 mg/dl
  7. Pystyy noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien tutkimuslääkkeen antomenettely, tutkijan mielestä.
  8. Perheenjäsen tai huoltaja, jonka odotetaan olevan jatkuvasti käytettävissä antamaan sekä abataseptin että IL-2:n tutkimuslääkkeitä, jos osallistuja ei pysty siihen.
  9. Vakaa rilutsolihoito vähintään 30 päivän ajan seulonnan aikana. Jos ei käytetä rilutsolia tutkimukseen tullessa, hän on valmis pidättymään lääkkeen aloittamisesta tutkimuksen ajan.
  10. Edaravonia saavat potilaat, jotka ovat valmiita pidättäytymään edaravonin ottamisesta samana päivänä, jona he saavat abatasepti-injektion koko tutkimuksen ajan. Jos ei edaravonea tutkimukseen tullessa, hän on valmis pidättymään lääkkeen aloittamisesta kokeen ajan.
  11. Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥ 50 % ennustetusta iän, pituuden ja sukupuolen kapasiteetista seulonnassa tai noninvasiivisella ventilaatiohoidolla, jos FVC < 50 % ennustetusta iän, pituuden ja sukupuolen osalta seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat eivät ole oikeutettuja osallistumaan, jos jokin seuraavista pitää paikkansa seulonnan aikana:

  1. Vakava, aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio, aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi.
  2. Trakeostomia.
  3. Vakava sydämen vajaatoiminta, joka määritellään vasemman kammion ejektiofraktioksi <40 %, jos kaikukardiogrammi on lääketieteellisesti aiheellinen meneillään olevien oireiden tai EKG-löydösten selvittämiseksi. anamneesissa hallitsemattomia sydämen rytmihäiriöitä; sydämen tamponadin historia; Epästabiili angina pectoris tai MI viimeisen 3 kuukauden aikana.
  4. Yliherkkyys tai allergia IL-2:lle tai abataseptille.
  5. Aiempi suolen iskemia/perforaatio tai leikkausta vaativa GI-verenvuoto.
  6. Aiempi resistentti kohtaus, kooma tai toksinen psykoosi, joka kestää yli 48 tuntia.
  7. Verihiutaleet <100 000/mm3; hematokriitti <30 %.
  8. Syövän historia viimeisen 5 vuoden aikana (paitsi ihon tyvisolusyöpä tai levyepiteelisyöpä).
  9. Hx immunomodulaatiohoidosta, mukaan lukien IL-2:n tai abataseptin antaminen viimeisten 90 päivän aikana.
  10. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa seulonnasta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  11. Jos nainen, imetys, tiedetään olevan raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai ei halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 90 päivää hoidon jälkeen.
  12. Jos mies on lisääntymiskykyinen, ei halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 90 päivää hoidon jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaiheen I tutkimus ALS:ssä Abataseptilla ja IL-2:lla

Ensisijainen tavoite:

1. Arvioida abataseptin ja sen jälkeen IL-2:n annon turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS-potilailla

Toissijaiset tavoitteet:

  1. Abataseptin ja sen jälkeen IL-2:n immunomoduloivien vaikutusten tutkiminen seuraamalla Tregien lukumäärän muutosta
  2. Abataseptin ja sen jälkeen IL-2:n immunomoduloivien vaikutusten tutkiminen seuraamalla muutosta Tregien suppressiivisessa aktiivisuudessa T-effektorin proliferaatiossa.
  3. Abataseptin ja sen jälkeen IL-2:n immunomoduloivien vaikutusten tutkiminen seuraamalla PBMC:iden erittämien sytokiinien tasoa koko tutkimuksen ajan

Tutkimustavoite:

1. Karakterisoida abataseptin ja sen jälkeen IL-2:n vaikutuksia ALS:n kliinisiin tulosmittauksiin, mukaan lukien Appel ALS Rating Scale (AALS) ja ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -pisteet sekä pakotettu elinkyky (FVC) ) ja suurin sisäänhengityspaine (MIP).
Lääke: Abatasepti-injektio [Orencia] ja proleukiini (aldesleukiini)
Abatasepti (Orencia®) ja rekombinantti ihmisen IL-2 (aldesleukiini). Potilaat saavat kiinteän annoksen ihonalaista abataseptia (125 mg/ml) ensimmäisenä päivänä. Kaksi viikkoa myöhemmin (päivä 15) potilaat saavat toisen annoksen ihonalaista abataseptia (125 mg/ml). Lisäksi potilaat saavat ihonalaista IL-2:ta (1 x 106 yksikköä/vrk) 5 päivän ajan (päivät 15-19). Jos tämä hoito-ohjelma on siedetty, potilaat saavat 28 muuta samanlaista abatasepti- ja IL-2-hoitojaksoa kahden viikon välein.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ja laboratorioarvojen poikkeavuuksien arvioimiseksi abataseptin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ja sen jälkeen interleukiini 2:n (IL-2) antamisen jälkeen ALS-potilailla
Aikaikkuna: 24 kuukautta

AE-tapausten ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien muutokset laboratorioarvoissa ja elintoiminnoissa.

Tutkija määrittää, ovatko abataseptin ja sen jälkeen IL-2:n antamisen turvallisuus ja siedettävyys hyväksyttäviä, jotta voidaan jatkaa seuraavaan vaiheeseen. Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan koko tutkimuksen ajan.
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos säätelevien T-solujen (Tregs) määrässä veressä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 15

Tregs.will:n lukumäärän muutos seurata

Tutkija olettaa, että lisääntyvät Treg-luvut ja suppressiivinen toiminta hidastavat ALS:n etenemistä, ja tutkija määrittää, lisääntyvätkö nämä markkerit vasteena abataseptin/IL-2:n antamiselle.
Lähtötilanne viikkoon 15
Muutos säätelevien T-solujen (Tregs) suppressiivisessa toiminnassa veressä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 15

Muutosta Tregien suppressiivisessa aktiivisuudessa reagoivien T-solujen lisääntymiseen seurataan

Tutkija olettaa, että lisääntyvät Treg-luvut ja suppressiivinen toiminta hidastavat ALS:n etenemistä, ja tutkija määrittää, lisääntyvätkö nämä markkerit vasteena abataseptin/IL-2:n antamiselle.
Lähtötilanne viikkoon 15
Muutokset PBMC:iden erittämien sytokiinien tasossa lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 15

PBMC:iden erittämien sytokiinien taso koko tutkimuksen ajan

Tutkija olettaa, että perifeeristen tulehdussytokiinien moduloiminen hidastaa ALS:n etenemistä, ja tutkija määrittää, vähenevätkö nämä markkerit vasteena Abatacept/IL2-antoon.
Lähtötilanne viikkoon 15

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset Appelin amyotrofisen lateraaliskleroosin arviointiasteikon (AALS) kaltevuuskulmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16

ALS:n kliiniset tulosmittaukset, mukaan lukien Appel ALS Rating Scale (AALS)

Appel ALS -pisteet, vaihteluväli 30–164; 30 on normaalia ja 164 maksimi vamma

Validoidut ALS:n etenemismitat valittiin hoidon tehokkuutta koskevien tietojen keräämisen aloittamiseksi.
Lähtötilanne viikkoon 16
Muutokset amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisessa arvosana-asteikkotarkistuksessa (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16

ALS:n kliiniset tulosmittaukset, mukaan lukien ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -pisteet

ALS toiminnallinen luokitusasteikko - tarkistettu, alue 0 - 48; 48 on normaalia ja 0 on suurin häiriö

Validoidut ALS:n etenemismitat valittiin hoidon tehokkuutta koskevien tietojen keräämisen aloittamiseksi.
Lähtötilanne viikkoon 16
Muutokset pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC) ja maksimaalisen sisäänhengityspaineen (MIP) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16

ALS:n kliiniset tulosmittaukset, mukaan lukien pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) mitattuna prosentteina ennakoidusta kapasiteetista.

Pakotettu vitaalikapasiteetti, alue 0 - 100 %; korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa.

Validoidut ALS:n etenemismitat valittiin hoidon tehokkuutta koskevien tietojen keräämisen aloittamiseksi.
Lähtötilanne viikkoon 16
Muutokset maksimaalisen sisäänhengityspaineen (MIP) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16

ALS:n kliiniset tulosmittaukset, mukaan lukien suurin sisäänhengityspaine (MIP)

Suurin sisäänhengityspaine, vaihteluväli 0 - 120 cm H2O; korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa

Validoidut ALS:n etenemismitat valittiin hoidon tehokkuutta koskevien tietojen keräämisen aloittamiseksi.
Lähtötilanne viikkoon 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Methodist Hospital Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Jason Thonhoff, MD, PhD, The Methodist Hospital Research Institute

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO00031998

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa