Badanie na temat ALS z abataceptem i IL-2

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci będą kwalifikować się do wstępnego włączenia do tego badania, jeśli w momencie badania przesiewowego spełnią następujące kryteria:

1. Pod warunkiem świadomej zgody i autoryzowanego wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności pacjentów.
2. ALS spełniający kryteria El Escoriala dotyczące ALS możliwego, prawdopodobnego, prawdopodobnego lub pewnego potwierdzonego laboratoryjnie.
3. Co najmniej 18 lat.
4. Całkowita bilirubina mniejsza lub równa 1,5 mg/dl
5. Poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) mniejszy lub równy pięciokrotności normy, albumina większy lub równy 3,0 gm/dl
6. Kreatynina w surowicy poniżej 1,5 mg/dl
7. W opinii Badacza zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badania, w tym procedury dostarczania badanego leku.
8. Członek rodziny lub opiekun, od którego oczekuje się, że będzie stale dostępny do podawania obu badanych leków – abataceptu i IL-2, jeśli uczestnik nie będzie w stanie tego zrobić.
9. W momencie badania przesiewowego przy stałym schemacie riluzolu przez co najmniej 30 dni. Jeśli w momencie rozpoczęcia badania nie stosował riluzolu, jest skłonny powstrzymać się od rozpoczęcia leczenia na czas trwania badania.
10. Pacjenci przyjmujący edarawon, którzy chcą powstrzymać się od przyjmowania edarawonu w tym samym dniu, w którym otrzymają zastrzyk abataceptu, przez cały czas trwania badania. Jeżeli w momencie przystąpienia do badania nie stosowano edaravonu, chęć powstrzymania się od rozpoczęcia leczenia na czas trwania badania.
11. Wymuszona pojemność życiowa (FVC) ≥50% przewidywanej pojemności życiowej dla wieku, wzrostu i płci podczas badania przesiewowego lub leczenie nieinwazyjną wentylacją, jeśli FVC < 50% przewidywanej dla wieku, wzrostu i płci podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci nie będą kwalifikować się do udziału w badaniu, jeśli w momencie badania przesiewowego spełniony zostanie którykolwiek z poniższych warunków:

1. Poważna, aktywna infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa, aktywna lub utajona gruźlica.
2. Tracheostomia.
3. Ciężka dysfunkcja serca definiowana jako frakcja wyrzutowa lewej komory <40%, jeśli wykonanie echokardiogramu jest wskazane z medycznego punktu widzenia w celu wyjaśnienia trwających objawów lub wyników EKG.; niekontrolowane zaburzenia rytmu serca w wywiadzie; historia tamponady serca; Niestabilna dławica piersiowa lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
4. Nadwrażliwość lub alergia na IL-2 lub abatacept.
5. Niedokrwienie/perforacja jelit w wywiadzie lub krwawienie z przewodu pokarmowego wymagające operacji.
6. Historia napadów opornych, śpiączka lub psychoza toksyczna trwająca > 48 godzin.
7. płytki krwi <100 000/mm3; hematokryt <30%.
8. Historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry i raka płaskonabłonkowego).
9. Hx terapii immunomodulacyjnej obejmującej podawanie IL-2 lub abataceptu w ciągu ostatnich 90 dni.
10. Leczenie innym badanym lekiem, czynnikiem biologicznym lub wyrobem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od badania przesiewowego, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy.
11. W przypadku kobiet karmiących piersią, o których wiadomo, że są w ciąży, planujących zajście w ciążę w trakcie badania lub nie chcących stosować skutecznej antykoncepcji przez czas trwania badania i przez 90 dni po leczeniu.
12. Jeśli mężczyzna jest w stanie rozrodczym i nie chce stosować skutecznej antykoncepcji przez czas trwania badania i przez 90 dni po leczeniu