Исследование при БАС с абатацептом и IL-2

Критерии включения:

Пациенты будут иметь право на первоначальное участие в этом исследовании, если на момент скрининга они соответствуют следующим критериям:

1. Предоставлено информированное согласие и разрешенное использование защищенной медицинской информации (PHI) в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности пациентов.
2. БАС, соответствующий критериям Эль-Эскориала для возможного, вероятного, вероятного, подтвержденного лабораторными исследованиями, или определенного БАС.
3. Не менее 18 лет.
4. Общий билирубин менее или равен 1,5 мг/дл.
5. Уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ) ниже или равен норме в пять раз, альбумин больше или равен 3,0 г/дл.
6. Креатинин сыворотки менее 1,5 мг/дл
7. По мнению исследователя, способен соблюдать все процедуры исследования, включая процедуру доставки исследуемого препарата.
8. Член семьи или лицо, осуществляющее уход, который, как ожидается, будет постоянно готов вводить оба исследуемых препарата — абатацепт и IL-2, если участник не может это сделать.
9. На стабильном режиме приема рилузола в течение не менее 30 дней на момент скрининга. Если на момент включения в исследование не принимался рилузол, готовы воздержаться от начала приема препарата на время исследования.
10. Пациенты, принимающие эдаравон, готовы воздержаться от приема эдаравона в тот же день, когда они получат инъекцию абатацепта на время исследования. Если на момент включения в исследование не принимали эдаравон, готовы воздержаться от начала приема препарата на время исследования.
11. Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) ≥50% прогнозируемой емкости легких для возраста, роста и пола при скрининге или получение лечения с помощью неинвазивной вентиляции, если ФЖЕЛ < 50% прогнозируемой для возраста, роста и пола при скрининге.

Критерий исключения:

Пациенты не будут иметь права участвовать в скрининге, если на момент скрининга будет выполнено любое из следующих условий:

1. Серьезная активная бактериальная, грибковая или вирусная инфекция, активный или латентный туберкулез.
2. Трахеостомия.
3. Тяжелая сердечная дисфункция, определяемая как фракция выброса левого желудочка <40%, если эхокардиограмма показана по медицинским показаниям для уточнения текущих симптомов или результатов ЭКГ. история неконтролируемых сердечных аритмий; Тампонада сердца в анамнезе; Нестабильная стенокардия или ИМ за последние 3 месяца.
4. Гиперчувствительность или аллергия на IL-2 или абатацепт.
5. В анамнезе ишемия/перфорация кишечника или желудочно-кишечное кровотечение, требующее хирургического вмешательства.
6. Устойчивые судороги в анамнезе, кома или токсический психоз в анамнезе длительностью >48 часов.
7. Тромбоциты <100 000/мм3; гематокрит <30%.
8. Рак в анамнезе за последние 5 лет (за исключением базальноклеточного рака кожи или плоскоклеточного рака).
9. Hx иммуномодулирующей терапии, включая введение IL-2 или абатацепта в течение последних 90 дней.
10. Лечение другим исследуемым препаратом, биологическим агентом или устройством в течение 30 дней или 5 периодов полураспада с момента скрининга, в зависимости от того, что дольше.
11. Женщины, кормящие грудью, беременные, планирующие забеременеть во время исследования или не желающие использовать эффективные методы контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 90 дней после лечения.
12. Если мужчина репродуктивной способности не желает использовать эффективную контрацепцию на протяжении всего исследования и в течение 90 дней после лечения.