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Studio sulla SLA con Abatacept e IL-2

21 aprile 2026 aggiornato da: The Methodist Hospital Research Institute

Uno studio di fase I per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Abatacept seguita dalla somministrazione sottocutanea di interleuchina-2 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

Nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la riduzione del numero dei linfociti T regolatori (Treg) e della funzione soppressiva è correlata alla rapida progressione della malattia. Il ricercatore ha completato uno studio di fase 1 sulle infusioni di Treg autologhe espanse in combinazione con iniezioni sottocutanee di IL-2 in pazienti affetti da SLA, che ha mostrato un miglioramento del numero di Treg e della funzione soppressiva in vivo. La maggiore funzione soppressiva delle Treg era fortemente correlata al rallentamento e alla stabilizzazione della progressione della malattia. I farmaci che aumentano il numero di Treg endogene e la funzione soppressiva possono anche stabilizzare la malattia nella SLA. Questo studio di fase 1 mira a determinare se la terapia di combinazione di IL-2 sottocutanea e abatacept (Orencia®) è sicura e ben tollerata in 6 pazienti affetti da SLA e se la terapia migliora il numero di Treg e la funzione soppressiva in vivo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti saranno idonei per l'arruolamento iniziale in questo studio se soddisfano i seguenti criteri al momento dello screening:

  1. Fornito consenso informato e uso autorizzato delle informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy dei pazienti.
  2. SLA che soddisfa i criteri El Escorial per SLA possibile, probabile, probabile supportata da laboratorio o definita.
  3. Almeno 18 anni.
  4. Bilirubina totale inferiore o uguale a 1,5 mg/dl
  5. Livello di alanina aminotransferasi (ALT) inferiore o uguale a cinque volte normale, albumina maggiore o uguale a 3,0 gm/dL
  6. Creatinina sierica inferiore a 1,5 mg/dl
  7. In grado di rispettare tutte le procedure dello studio, inclusa la procedura di somministrazione del farmaco in studio, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  8. Un membro della famiglia o un assistente che dovrebbe essere costantemente disponibile a somministrare entrambi i farmaci in studio di abatacept e IL-2 se il partecipante non è in grado di farlo.
  9. In regime stabile di riluzolo per almeno 30 giorni al momento dello screening. Se non in terapia con riluzolo al momento dell'ingresso nello studio, disposti ad astenersi dall'iniziare l'agente per tutta la durata dello studio.
  10. I pazienti in trattamento con edaravone disposti ad astenersi dall'assumere edaravone lo stesso giorno in cui riceveranno l'iniezione di abatacept per la durata dello studio. Se non in terapia con edaravone al momento dell'ingresso nello studio, disposto ad astenersi dall'iniziare l'agente per tutta la durata dello studio.
  11. Capacità vitale forzata (FVC) ≥ 50% della capacità prevista per età, altezza e sesso allo screening o trattamento con ventilazione non invasiva se FVC < 50% del previsto per età, altezza e sesso allo screening.

Criteri di esclusione:

I pazienti non saranno idonei a partecipare se una qualsiasi delle seguenti condizioni è vera al momento dello screening:

  1. Infezione batterica, fungina o virale grave e attiva, tubercolosi attiva o latente.
  2. Tracheotomia.
  3. Grave disfunzione cardiaca definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra <40% se un ecocardiogramma è indicato dal punto di vista medico per chiarire i sintomi in corso o i risultati dell'ECG.; una storia di aritmie cardiache non controllate; storia di tamponamento cardiaco; Angina instabile o infarto del miocardio negli ultimi 3 mesi.
  4. Ipersensibilità o allergia a IL-2 o abatacept.
  5. Storia di ischemia/perforazione intestinale o sanguinamento gastrointestinale che richiede un intervento chirurgico.
  6. Storia di convulsioni resistenti, storia di coma o psicosi tossica della durata superiore a 48 ore.
  7. Piastrine <100.000/mm3; ematocrito <30%.
  8. Storia di cancro negli ultimi 5 anni (eccetto carcinoma cutaneo a cellule basali o carcinoma a cellule squamose).
  9. Hx della terapia immunomodulante inclusa la somministrazione di IL-2 o abatacept negli ultimi 90 giorni.
  10. Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 30 giorni o 5 emivite dallo screening, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  11. Se donne, che allattano, che sono note per essere incinte, che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio o che non sono disposte a utilizzare contraccettivi efficaci per la durata dello studio e per 90 giorni dopo il trattamento.
  12. Se maschio con capacità riproduttiva, non disposto a utilizzare contraccettivi efficaci per la durata dello studio e per 90 giorni dopo il trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Studio di Fase I sulla SLA con Abatacept e IL-2

Obiettivo primario:

1. Valutare la sicurezza e la tollerabilità di abatacept seguito dalla somministrazione di IL-2 in pazienti con SLA

Obiettivi secondari:

  1. Studiare gli effetti immunomodulatori di abatacept seguito da IL-2, monitorando la variazione del numero di Treg
  2. Studiare gli effetti immunomodulatori di abatacept seguito da IL-2, monitorando il cambiamento nell'attività soppressiva delle Treg sulla proliferazione degli effettrici T.
  3. Studiare gli effetti immunomodulatori di abatacept seguito da IL-2, monitorando il livello di citochine secrete dalle PBMC durante il corso dello studio

Obiettivo esplorativo:

1. Caratterizzare gli effetti di abatacept seguito da IL-2 sulle misure di esito clinico della SLA, inclusi i punteggi Appel ALS Rating Scale (AALS) e ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), e la capacità vitale forzata (FVC) ) e la pressione inspiratoria massima (MIP).
Droga: Abatacept Iniezione [Orencia] e Proleukin (aldesleuchina)
Abatacept (Orencia®) e IL-2 umana ricombinante (aldesleuchina). I pazienti riceveranno una dose fissa di abatacept sottocutaneo (125 mg/mL) al giorno 1. Due settimane dopo (giorno 15), i pazienti riceveranno la seconda dose di abatacept sottocutaneo (125 mg/mL). Inoltre, i pazienti riceveranno IL-2 sottocutanea (1x106 unità/giorno) per 5 giorni (giorni 15-19). Se questo regime di trattamento è tollerato, i pazienti riceveranno altri 28 cicli di trattamento simili di abatacept e IL-2 ogni due settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare gli eventi avversi e le anomalie di laboratorio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di abatacept seguito dalla somministrazione di interleuchina 2 (IL-2) nei pazienti con SLA
Lasso di tempo: 24 mesi

Incidenza e gravità degli eventi avversi, comprese le variazioni dei valori di laboratorio e dei segni vitali.

Lo sperimentatore determinerà se la sicurezza e la tollerabilità di abatacept seguito dalla somministrazione di IL-2 sono accettabili al fine di procedere con la fase successiva. La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate durante lo studio.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del numero di cellule T regolatorie (Tregs) nel sangue rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 15

La variazione del numero di Tregs.will essere monitorato

Lo sperimentatore ipotizza che l'aumento del numero di Treg e della funzione soppressiva rallenterà la progressione della SLA e determinerà se questi marcatori aumentano in risposta alla somministrazione di Abatacept/IL-2.
Riferimento alla settimana 15
Modifica della funzione soppressiva delle cellule T regolatorie (Tregs) nel sangue rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 15

Verrà monitorata la variazione dell'attività soppressiva delle Treg sulla proliferazione delle cellule T rispondenti

Lo sperimentatore ipotizza che l'aumento del numero di Treg e della funzione soppressiva rallenterà la progressione della SLA e determinerà se questi marcatori aumentano in risposta alla somministrazione di Abatacept/IL-2.
Riferimento alla settimana 15
Cambiamenti nel livello di citochine secrete dalle PBMC rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 15

Il livello di citochine secrete dalle PBMC durante il corso dello studio

Lo sperimentatore ipotizza che la modulazione delle citochine infiammatorie periferiche rallenterà la progressione della SLA e lo sperimentatore determinerà se questi marcatori diminuiscono in risposta alla somministrazione di Abatacept/IL2.
Riferimento alla settimana 15

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella pendenza della scala di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica Appel (AALS).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 16

Misure di esito clinico della SLA, inclusa la Appel ALS Rating Scale (AALS)

Punteggio Appel ALS, compreso tra 30 e 164; 30 è normale e 164 è il massimo danno

Sono state scelte misure validate della progressione della SLA per iniziare a raccogliere dati sull’efficacia del trattamento.
Riferimento alla settimana 16
Cambiamenti nella pendenza della scala di valutazione funzionale rivista della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 16

Misure di esito clinico della SLA, inclusi i punteggi della ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

Scala di valutazione funzionale ALS rivista, intervallo da 0 a 48; 48 è normale e 0 è il massimo danno

Sono state scelte misure validate della progressione della SLA per iniziare a raccogliere dati sull’efficacia del trattamento.
Riferimento alla settimana 16
Cambiamenti nei punteggi della capacità vitale forzata (FVC) e della pressione inspiratoria massima (MIP).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 16

Misure di esito clinico della SLA, inclusa la capacità vitale forzata (FVC) misurata in percentuale della capacità prevista.

Capacità Vitale Forzata, intervallo da 0 a 100%; punteggi più alti rappresentano una migliore funzionalità.

Sono state scelte misure validate della progressione della SLA per iniziare a raccogliere dati sull’efficacia del trattamento.
Riferimento alla settimana 16
Variazioni nei punteggi della pressione inspiratoria massima (MIP).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 16

Misure di esito clinico della SLA, inclusa la pressione inspiratoria massima (MIP)

Pressione inspiratoria massima, intervallo da 0 a 120 cm H2O; punteggi più alti rappresentano una migliore funzionalità

Sono state scelte misure validate della progressione della SLA per iniziare a raccogliere dati sull’efficacia del trattamento.
Riferimento alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Methodist Hospital Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Jason Thonhoff, MD, PhD, The Methodist Hospital Research Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO00031998

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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