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Estudio en ELA con abatacept e IL-2

21 de abril de 2026 actualizado por: The Methodist Hospital Research Institute

Un ensayo de fase I para evaluar la seguridad y tolerabilidad del abatacept seguido de la administración subcutánea de interleucina-2 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

En la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la reducción del número de linfocitos T reguladores (Treg) y la función supresora se correlaciona con la rápida progresión de la enfermedad. El investigador completó un estudio de fase 1 de infusiones de Tregs autólogas expandidas en combinación con inyecciones subcutáneas de IL-2 en pacientes con ELA, que mostraron una mejora en el número de Tregs y la función supresora in vivo. La función supresora mejorada de Treg se correlacionó fuertemente con la desaceleración y estabilización de la progresión de la enfermedad. Los fármacos que mejoran el número de Treg endógenos y la función supresora también pueden estabilizar la enfermedad en la ELA. Este estudio de fase 1 tiene como objetivo determinar si la terapia combinada de IL-2 subcutánea y abatacept (Orencia®) es segura y bien tolerada en 6 pacientes con ELA, y si la terapia mejora los números de Treg y la función supresora in vivo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes serán elegibles para la inscripción inicial en este estudio si cumplen con los siguientes criterios en el momento de la selección:

  1. Proporcionó consentimiento informado y uso autorizado de información de salud protegida (PHI) de acuerdo con las regulaciones nacionales y locales de privacidad del paciente.
  2. ELA que cumple con los criterios de El Escorial de ELA posible, probable, probable respaldada por laboratorio o definitiva.
  3. Al menos 18 años.
  4. Bilirrubina total menor o igual a 1,5 mg/dL
  5. Nivel de alanina aminotransferasa (ALT) menor o igual a cinco veces lo normal, albúmina mayor o igual a 3,0 g/dL
  6. Creatinina sérica inferior a 1,5 mg/dL
  7. Capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio, incluido el procedimiento de administración del fármaco del estudio, en opinión del Investigador.
  8. Un miembro de la familia o cuidador que se espera que esté constantemente disponible para administrar ambos fármacos del estudio, abatacept e IL-2, si el participante no puede hacerlo.
  9. En régimen estable de riluzol durante al menos 30 días en el momento de la selección. Si no toma riluzol en el momento del ingreso al estudio, estar dispuesto a abstenerse de iniciar el tratamiento con el agente durante la duración del ensayo.
  10. Pacientes que toman edaravone y deseen abstenerse de tomar edaravone el mismo día en que recibirán la inyección de abatacept durante la duración del ensayo. Si no toma edaravona en el momento del ingreso al estudio, estar dispuesto a abstenerse de iniciar el tratamiento con el agente durante la duración del ensayo.
  11. Capacidad vital forzada (FVC) ≥50% de la capacidad prevista para edad, altura y sexo en el momento de la selección, o recibir tratamiento con ventilación no invasiva si FVC <50% de la capacidad prevista para edad, altura y sexo en el momento de la selección.

Criterio de exclusión:

Los pacientes no serán elegibles para participar si se cumple alguna de las siguientes condiciones en el momento de la evaluación:

  1. Infección bacteriana, fúngica o viral activa grave, tuberculosis activa o latente.
  2. Traqueotomía.
  3. Disfunción cardíaca grave definida como una fracción de eyección del ventrículo izquierdo <40 % si está médicamente indicado un ecocardiograma para aclarar los síntomas actuales o los hallazgos del electrocardiograma. antecedentes de arritmias cardíacas no controladas; antecedentes de taponamiento cardíaco; Angina inestable o IM en los últimos 3 meses.
  4. Hipersensibilidad o alergia a IL-2 o abatacept.
  5. Antecedentes de isquemia/perforación intestinal o hemorragia gastrointestinal que requiera cirugía.
  6. Antecedentes de convulsiones resistentes, antecedentes de coma o psicosis tóxica que duren más de 48 horas.
  7. Plaquetas <100.000/mm3; hematocrito <30%.
  8. Historia de cáncer en los últimos 5 años (excepto carcinoma cutáneo de células basales o carcinoma de células escamosas).
  9. Antecedentes de terapia de inmunomodulación, incluida la administración de IL-2 o abatacept en los últimos 90 días.
  10. Tratamiento con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias posteriores a la selección, lo que sea más largo.
  11. Si es mujer, amamanta, se sabe que está embarazada, planea quedar embarazada durante el estudio o no desea utilizar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante los 90 días posteriores al tratamiento.
  12. Si es hombre con capacidad reproductiva, no está dispuesto a utilizar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante los 90 días posteriores al tratamiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Estudio de fase I en ELA con Abatacept e IL-2

Objetivo primario:

1. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de abatacept seguido de la administración de IL-2 en pacientes con ELA

Objetivos secundarios:

  1. Investigar los efectos inmunomoduladores del abatacept seguido de IL-2, mediante el seguimiento del cambio en el número de Tregs.
  2. Investigar los efectos inmunomoduladores del abatacept seguido de IL-2, mediante el seguimiento del cambio en la actividad supresora de Tregs sobre la proliferación de efectores T.
  3. Investigar los efectos inmunomoduladores del abatacept seguido de la IL-2, mediante el seguimiento del nivel de citocinas secretadas por las PBMC durante el transcurso del estudio.

Objetivo exploratorio:

1. Caracterizar los efectos del abatacept seguido de IL-2 en las medidas de resultados clínicos de la ELA, incluidas las puntuaciones de la Escala de calificación de ELA de Appel (AALS) y la Escala de calificación funcional de ELA revisada (ALSFRS-R), y la capacidad vital forzada (FVC ) y presión inspiratoria máxima (PIM).
Droga: Inyección de abatacept [Orencia] y Proleukin (aldesleukin)
Abatacept (Orencia®) e IL-2 humana recombinante (aldesleucina). Los pacientes recibirán una dosis fija de abatacept subcutáneo (125 mg/ml) el día 1. Dos semanas después (día 15), los pacientes recibirán la segunda dosis de abatacept subcutáneo (125 mg/ml). Además, los pacientes recibirán IL-2 subcutánea (1x106 unidades/día) durante 5 días (días 15-19). Si se tolera este régimen de tratamiento, los pacientes recibirán 28 ciclos de tratamiento similares adicionales de abatacept e IL-2 cada dos semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar eventos adversos y anomalías de laboratorio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de abatacept seguido de la administración de interleucina 2 (IL-2) en pacientes con ELA.
Periodo de tiempo: 24 meses

Incidencia y gravedad de los EA, incluidos cambios en los valores de laboratorio y los signos vitales.

El investigador determinará si la seguridad y tolerabilidad de abatacept seguida de la administración de IL-2 son aceptables para poder continuar con la siguiente fase. La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán durante todo el estudio.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el número de células T reguladoras (Tregs) en la sangre desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 15

El cambio en el número de Tregs.will ser monitoreado

El investigador plantea la hipótesis de que el aumento del número de Treg y la función supresora ralentizará la progresión de la ELA, y el investigador determinará si estos marcadores aumentan en respuesta a la administración de Abatacept/IL-2.
Línea de base hasta la semana 15
Cambio en la función supresora de las células T reguladoras (Tregs) en la sangre desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 15

Se controlará el cambio en la actividad supresora de las Treg sobre la proliferación de células T respondedoras.

El investigador plantea la hipótesis de que el aumento del número de Treg y la función supresora ralentizará la progresión de la ELA, y el investigador determinará si estos marcadores aumentan en respuesta a la administración de Abatacept/IL-2.
Línea de base hasta la semana 15
Cambios en el nivel de citoquinas secretadas por PBMC desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 15

El nivel de citoquinas secretadas por PBMC durante el transcurso del estudio.

El investigador plantea la hipótesis de que la modulación de las citocinas inflamatorias periféricas ralentizará la progresión de la ELA, y el investigador determinará si estos marcadores disminuyen en respuesta a la administración de Abatacept/IL2.
Línea de base hasta la semana 15

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la pendiente de la escala de calificación de la esclerosis lateral amiotrófica de Appel (AALS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16

Medidas de resultados clínicos de la ELA, incluida la escala de calificación de Appel para la ELA (AALS)

Puntuación de Appel ALS, rango de 30 a 164; 30 es normal y 164 es deterioro máximo

Se eligieron medidas validadas de la progresión de la ELA para comenzar a recopilar datos sobre la eficacia del tratamiento.
Línea de base hasta la semana 16
Cambios en la pendiente de la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16

Medidas de resultados clínicos de la ELA, incluidas las puntuaciones de la Escala de calificación funcional de la ELA revisada (ALSFRS-R)

Escala de calificación funcional de ALS revisada, rango de 0 a 48; 48 es normal y 0 es deterioro máximo

Se eligieron medidas validadas de la progresión de la ELA para comenzar a recopilar datos sobre la eficacia del tratamiento.
Línea de base hasta la semana 16
Cambios en las puntuaciones de capacidad vital forzada (FVC) y presión inspiratoria máxima (MIP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16

Medidas de resultado clínico de ELA, incluida la capacidad vital forzada (FVC) medida en porcentaje de capacidad prevista.

Capacidad Vital Forzada, rango 0 a 100 %; Las puntuaciones más altas representan una mejor función.

Se eligieron medidas validadas de la progresión de la ELA para comenzar a recopilar datos sobre la eficacia del tratamiento.
Línea de base hasta la semana 16
Cambios en las puntuaciones de presión inspiratoria máxima (MIP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16

Medidas de resultado clínico de la ELA, incluida la presión inspiratoria máxima (PIM)

Presión inspiratoria máxima, rango de 0 a 120 cm H2O; puntuaciones más altas representan una mejor función

Se eligieron medidas validadas de la progresión de la ELA para comenzar a recopilar datos sobre la eficacia del tratamiento.
Línea de base hasta la semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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The Methodist Hospital Research Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Jason Thonhoff, MD, PhD, The Methodist Hospital Research Institute

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

12 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PRO00031998

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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