Studie i ALS med Abatacept & IL-2

Inklusjonskriterier:

Pasienter vil være kvalifisert for første innmelding til denne studien hvis de oppfyller følgende kriterier på tidspunktet for screening:

1. Forutsatt informert samtykke og autorisert bruk av beskyttet helseinformasjon (PHI) i samsvar med nasjonale og lokale pasientvernforskrifter.
2. ALS oppfyller El Escorial-kriteriene for mulig, sannsynlig, lab-støttet sannsynlig eller sikker ALS.
3. Minst 18 år gammel.
4. Totalt bilirubin mindre enn eller lik 1,5 mg/dL
5. Alaninaminotransferasenivå (ALT) mindre enn eller lik fem ganger normalt, albumin større enn eller lik 3,0 gm/dL
6. Serumkreatinin mindre enn 1,5 mg/dL
7. I stand til å overholde alle studieprosedyrer, inkludert studiemedikamentleveringsprosedyren, etter etterforskerens mening.
8. Et familiemedlem eller vaktmester som forventes å være konsekvent tilgjengelig for å administrere både studiemedikamenter av abatacept og IL-2 hvis deltakeren ikke er i stand til det.
9. På et stabilt regime med riluzol i minst 30 dager på tidspunktet for screening. Hvis ikke på riluzol på tidspunktet for studiestart, villig til å avstå fra initiering av agenten så lenge forsøket varer.
10. Pasienter på edaravone som er villige til å avstå fra å ta edaravone samme dag som de vil få abatacept-injeksjonen så lenge studien varer. Hvis ikke på edaravone på tidspunktet for studiestart, villig til å avstå fra initiering av agenten i løpet av prøveperioden.
11. Forsert vitalkapasitet (FVC) ≥50 % av predikert kapasitet for alder, høyde og kjønn ved screening, eller mottar behandling med ikke-invasiv ventilasjon hvis FVC < 50 % av predikert for alder, høyde og kjønn ved screening.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter vil ikke være kvalifisert til å delta hvis noe av det følgende er sant på tidspunktet for screening:

1. Alvorlig, aktiv bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon, aktiv eller latent tuberkulose.
2. Trakeostomi.
3. Alvorlig hjertedysfunksjon definert som venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <40 % hvis et ekkokardiogram er medisinsk indisert for å avklare pågående symptomer eller EKG-funn.; en historie med ikke-kontrollerte hjertearytmier; historie med hjertetamponade; Ustabil angina eller MI de siste 3 månedene.
4. Overfølsomhet eller allergi mot IL-2 eller abatacept.
5. Anamnese med tarmiskemi/perforasjon, eller GI-blødning som krever kirurgi.
6. Anamnese med resistente anfall, historie med koma eller toksisk psykose som varer >48 timer.
7. Blodplater <100 000/mm3; hematokrit <30%.
8. Anamnese med kreft de siste 5 årene (unntatt kutant basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom).
9. Hx av immunmodulerende terapi inkludert IL-2 eller abatacept administrering de siste 90 dagene.
10. Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 30 dager eller 5 halveringstider etter screening, avhengig av hva som er lengst.
11. Hvis kvinne, ammer, kjent for å være gravid, planlegger å bli gravid i løpet av studien, eller uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 90 dager etter behandling.
12. Hvis mann med reproduksjonsevne, uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 90 dager etter behandling