Undersøgelse i ALS med Abatacept & IL-2

Inklusionskriterier:

Patienter vil være berettiget til indledende tilmelding til denne undersøgelse, hvis de opfylder følgende kriterier på screeningstidspunktet:

1. Forudsat informeret samtykke og autoriseret brug af beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale regler for patientbeskyttelse.
2. ALS, der opfylder El Escorial-kriterierne for mulig, sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller sikker ALS.
3. Mindst 18 år gammel.
4. Total bilirubin mindre end eller lig med 1,5 mg/dL
5. Alaninaminotransferaseniveau (ALT) mindre end eller lig med fem gange normalt, albumin større end eller lig med 3,0 gm/dL
6. Serumkreatinin mindre end 1,5 mg/dL
7. I stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer, inklusive proceduren for tilførsel af lægemiddel, efter investigators mening.
8. Et familiemedlem eller vicevært, som forventes at være konsekvent tilgængelig til at administrere både undersøgelseslægemidler af abatacept og IL-2, hvis deltageren ikke er i stand til at gøre det.
9. På et stabilt regime med riluzol i mindst 30 dage på screeningstidspunktet. Hvis ikke på riluzol på tidspunktet for studiestart, villig til at afstå fra påbegyndelse af midlet under forsøgets varighed.
10. Patienter på edaravone, der er villige til at afstå fra at tage edaravone samme dag, som de vil modtage abatacept-injektionen i hele forsøgets varighed. Hvis ikke på edaravone på tidspunktet for studiestart, villig til at afholde sig fra initiering af agenten under forsøgets varighed.
11. Forceret vital kapacitet (FVC) ≥50 % af forudsagt kapacitet for alder, højde og køn ved screening eller modtagelse af behandling med non-invasiv ventilation, hvis FVC < 50 % af forudsagt for alder, højde og køn ved screening.

Ekskluderingskriterier:

Patienter vil ikke være berettiget til at deltage, hvis noget af følgende er sandt på screeningstidspunktet:

1. Alvorlig, aktiv bakteriel, svampe- eller virusinfektion, aktiv eller latent tuberkulose.
2. Trakeostomi.
3. Alvorlig hjertedysfunktion defineret som venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40 %, hvis et ekkokardiogram er medicinsk indiceret for at afklare igangværende symptomer eller EKG-fund.; en anamnese med ikke-kontrollerede hjertearytmier; historie med hjertetamponade; Ustabil angina eller MI i de sidste 3 måneder.
4. Overfølsomhed eller allergi over for IL-2 eller abatacept.
5. Anamnese med tarm-iskæmi/perforation eller GI-blødning, der kræver operation.
6. Anamnese med resistente anfald, anamnese med koma eller toksisk psykose, der varer >48 timer.
7. Blodplader <100.000/mm3; hæmatokrit <30%.
8. Anamnese med kræft inden for de seneste 5 år (undtagen kutant basalcellekarcinom eller pladecellekarcinom).
9. Hx af immunmodulationsterapi inklusive IL-2 eller abatacept administration inden for de seneste 90 dage.
10. Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider efter screening, alt efter hvad der er længst.
11. Hvis kvinden, ammer, som vides at være gravid, planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller uvillig til at bruge effektiv prævention i hele forsøgets varighed og i 90 dage efter behandlingen.
12. Hvis en mand med reproduktionsevne er uvillig til at bruge effektiv prævention i hele forsøgets varighed og i 90 dage efter behandling