Prevalence synovitidy u pacientů s hemofilií A (SynoPrev)
Prevalence synovitidy u dospělých pacientů s hemofilií A v Německu a Rakousku
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Krvácevostní porucha hemofilie způsobuje recidivující spontánní krvácení především do kloubů a měkkých tkání. Důvodem je vrozený nedostatek faktoru VIII (hemofilie A) nebo faktoru IX (hemofilie B). V Německu jsou nejvíce postiženými klouby kotník, koleno a loket. Krvácení do kloubů je doprovázeno bolestí a zánětlivým procesem, který vede k synovitidě a nakonec k degenerativním kloubním změnám vedoucím k hemofilní artropatii: Synoviální tkáň je zodpovědná za odstranění zbytků krve z kloubní dutiny. Krevní složky, zejména železo, však vyvolávají několik změn v synoviální tkáni. Výsledná synovitida vede k poškození chrupavky, kostních cyst, osteofytů a kloubních výpotků. Synovitida se může dokonce stát procesem nezávislým na krvácení, zvláště po opakovaném krvácení. Podle současných znalostí neexistuje žádná možnost prevence synovitidy kromě prevence krvácení.
Po opakovaných kloubních krváceních jsou pozorovány různé změny v synoviální tkáni, kloubní chrupavce a subchondrální kosti a krevních cévách. Tyto změny jsou doprovázeny omezením pohyblivosti kloubů a muskuloskeletální dysfunkcí. Kromě těchto periferních strukturálních změn různé studie ukazují, že opakovanými krváceními do kloubů je postižen i celý pohybový aparát, který se přizpůsobuje bolesti.
Zlepšená terapie v posledních desetiletích vedla ke snížení četnosti velkých kloubních krvácení. Z tohoto důvodu je důležité zkoumat, zda se tím zlepšil průměrný stav kloubů a jak často jsou pacienti s hemofilií (PwH) vůbec postiženi synovitidou. Sonografie je bezradiační metodou volby pro počáteční stanovení synovitidy.
Kromě strukturálních následků vedou kloubní krvácení také k bolesti a snížení fyzické výkonnosti. Při zvažování celkového procesu degenerativních kloubních změn PwH se ukazuje, že to také snižuje denní pohyblivost a svalovou sílu. Podle našich nejlepších znalostí nebyly účinky stupně synovitidy na vnímání bolesti a fyzickou výkonnost v předchozích studiích hodnoceny.
Z tohoto důvodu bude zkoumána prevalence synovitidy u PwH a důsledky ve vztahu k bolestivým situacím a fyzické výkonnosti.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefonní číslo: +4922828714176
- E-mail: andreas.strauss@ukbonn.de
Studijní místa
-
-
NRW
-
Bonn, NRW, Německo, 53113
- Nábor
- University Hospital Bonn
-
Kontakt:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefonní číslo: 004922828714176
- E-mail: andreas.strauss@ukbonn.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci (≥ 18 let) trpící středně těžkou nebo těžkou hemofilií A, také s inhibitorem nebo kloubní náhradou
- Kompletní dokumentace závažnosti hemofilie, historie léčby (posledních 12 měsíců) a krvácivých příhod (posledních 12 měsíců), stavu inhibitorů (v době zařazení do studie a v anamnéze)
- Předán písemný souhlas s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- Pacienti trpící jinými krvácivými poruchami v konfliktu s výzkumnou otázkou
- Pacienti v klinických studiích s hodnocenými léky
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s hemofilií A
Pacienti s těžkou a středně těžkou hemofilií A (FVIII < 5 %, ≥ 18 let)
|
Každý subjekt je vyšetřen na přítomnost synovitidy pomocí výše uvedené diagnostiky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemofilie časná detekce artropatie ultrazvukem (HEAD-US)
Časové okno: 20 minut
|
Protokol HEAD-US vyšetřuje sonograficky oba loketní, kolenní a hlezenní klouby a hodnotí přítomnost synovitidy nebo poškození kloubu od 0-8 bodů na kloub podle Martinoli et al. 2013.
"Celkové skóre" je 0 až 48 bodů.
Vyšší skóre znamená horší stav kloubu.
|
20 minut
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemophilia Joint Health Score verze 2.1 (HJHS)
Časové okno: 45 minut
|
Klinické kloubní vyšetření podle De la Corte-Rodrigueze et al. 2020.
Protokol HJHS vyšetřuje loketní, kolenní a hlezenní klouby pomocí goniometru pro rozsah pohybu a axiální vyrovnání (0-3 body), numerickou hodnotící stupnici bolesti (0-10 bodů), otok (0-3 body), krepitaci (0- 2 body) a abnormality chůze (0-4 body).
"Celkové skóre" je 0 až 124 bodů.
Vyšší skóre znamená horší stav kloubu.
|
45 minut
|
|
Dotazník PROMIS-29
Časové okno: 10 minut
|
Výsledky uváděné pacienty jsou zjišťovány pomocí krátkých dotazníků se stabilním počtem položek ze sedmi subškál PROMIS („deprese“, „úzkost“, „fyzické fungování“, „porucha způsobená bolestí“, „únava“, „porucha spánku“, „účast na sociálních rolích“ a „aktivitách“). Měření používají metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. U subškál „účast na sociálních rolích a aktivitách“ a „fyzické fungování“ je vysoké skóre interpretováno jako dobrý výsledek a u subškál „úzkost“, „deprese“, „únava“, „zhoršení v důsledku bolesti“ a "zhoršení spánku" nízké skóre je dobrý výsledek. |
10 minut
|
|
Seznam aktivit souvisejících s hemofilií (HAL)
Časové okno: 10 minut
|
hodnotit na subjektivní fyzickou výkonnost. Vyšší skóre představuje lepší funkční stav. Skóre lze vypočítat pro každou z deseti domén HAL a celkové skóre ("Leh / sezení / klečení / stání" (8-48 bodů), "Funkce nohou" (9-54 bodů), "Funkce zbraně“ (4–24 bodů), „Využití dopravy“ (3–18 bodů), „Péče o sebe“ (5–30 bodů), „Úkoly v domácnosti“ (6–36 bodů), „Volnočasové aktivity a sport“ ( 7–42 bodů), „Aktivity horních končetin“ (9–54 bodů), „Základní aktivity dolních končetin“ (6–36 bodů), „Komplexní aktivity dolních končetin“ (9–54 bodů) a „Součet skóre“ ( 42-252 bodů). |
10 minut
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Základní charakteristiky
Časové okno: 15 minut
|
|
15 minut
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Elo-Ger-2023-1642
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .