- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06352216
Prevalenza della sinovite nei pazienti con emofilia A (SynoPrev)
Prevalenza della sinovite nei pazienti adulti affetti da emofilia A in Germania e Austria
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'emofilia, una malattia emorragica, provoca sanguinamenti spontanei ricorrenti principalmente nelle articolazioni e nei tessuti molli. Il motivo è una mancanza congenita del fattore VIII (emofilia A) o del fattore IX (emofilia B). In Germania, le articolazioni più colpite sono la caviglia, il ginocchio e il gomito. I sanguinamenti articolari sono accompagnati da dolore e da un processo infiammatorio che porta alla sinovite e infine ad alterazioni degenerative delle articolazioni con conseguente artropatia emofilica: il tessuto sinoviale è responsabile della rimozione dei residui di sangue dalla cavità articolare. Tuttavia, i componenti del sangue, in particolare il ferro, inducono numerosi cambiamenti nel tessuto sinoviale. La sinovite risultante porta a danni alla cartilagine, cisti ossee, osteofiti e versamenti articolari. La sinovite può anche diventare un processo indipendente dal sanguinamento, soprattutto dopo sanguinamenti ripetuti. Secondo le conoscenze attuali, non esiste altra soluzione per prevenire la sinovite se non quella di prevenire i sanguinamenti.
In seguito a sanguinamenti articolari ricorrenti si osservano vari cambiamenti nel tessuto sinoviale, nella cartilagine articolare, nell'osso subcondrale e nei vasi sanguigni. Questi cambiamenti sono accompagnati da mobilità articolare limitata e disfunzione muscolo-scheletrica. Oltre a questi cambiamenti strutturali periferici, diversi studi dimostrano che anche l’intero sistema muscolo-scheletrico è interessato da emorragie articolari ricorrenti, poiché si adatta al dolore.
Il miglioramento della terapia negli ultimi decenni ha portato a una riduzione dei tassi di sanguinamento articolare maggiore. Per questo motivo è importante esaminare se ciò ha migliorato lo stato medio delle articolazioni e quanto spesso i pazienti affetti da emofilia (PwH) sono affetti da sinovite. L'ecografia è il metodo di scelta senza radiazioni per la determinazione iniziale della sinovite.
Oltre alle conseguenze strutturali, le emorragie articolari comportano anche dolori e riduzione delle prestazioni fisiche. Se si considera il processo complessivo dei cambiamenti degenerativi delle articolazioni della PwH, diventa evidente che ciò riduce anche la mobilità quotidiana e la forza muscolare. Per quanto ne sappiamo, gli effetti del grado di sinovite sulla percezione del dolore e sulla prestazione fisica non sono stati valutati in studi precedenti.
Per questo motivo verrà indagata la prevalenza della sinovite nella PwH e le conseguenze in relazione alla situazione dolorosa e alla prestazione fisica.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Numero di telefono: +4922828714176
- Email: andreas.strauss@ukbonn.de
Luoghi di studio
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NRW
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Bonn, NRW, Germania, 53113
- Reclutamento
- University Hospital Bonn
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Contatto:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Numero di telefono: 004922828714176
- Email: andreas.strauss@ukbonn.de
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Investigatore principale:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti (≥ 18 anni) affetti da emofilia A moderata o grave, anche con inibitore o sostituzione articolare
- Documentazione completa della gravità dell'emofilia, storia del trattamento (ultimi 12 mesi) ed eventi di sanguinamento (ultimi 12 mesi), stato dell'inibitore (al momento dell'arruolamento e nell'anamnesi passata)
- Consenso scritto presentato per partecipare allo studio
Criteri di esclusione:
- Pazienti affetti da altri disturbi emorragici in conflitto con la domanda di ricerca
- Pazienti coinvolti in studi clinici con farmaci sperimentali
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti affetti da emofilia A
Pazienti con emofilia A grave e moderata (FVIII < 5%, ≥ 18 anni)
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Ogni soggetto viene esaminato per la presenza di sinovite utilizzando la diagnostica sopra menzionata.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Rilevazione precoce dell'artropatia dell'emofilia con gli ultrasuoni (HEAD-US)
Lasso di tempo: 20 minuti
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Il protocollo HEAD-US esamina ecograficamente le articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia e valuta la presenza di sinovite o danno articolare da 0-8 punti per articolazione secondo Martinoli et al. 2013.
È ottenibile un "punteggio totale" da 0 a 48 punti.
Un punteggio più alto indica uno stato articolare peggiore.
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20 minuti
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'Hemophilia Joint Health Score versione 2.1 (HJHS)
Lasso di tempo: 45 minuti
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Esame clinico congiunto secondo De la Corte-Rodriguez et al. 2020.
Il protocollo HJHS esamina entrambe le articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia utilizzando un goniometro per l'ampiezza di movimento e l'allineamento assiale (0-3 punti), scala di valutazione numerica del dolore (0-10 punti), gonfiore (0-3 punti), crepitazione (0- 2 punti) e anomalie dell'andatura (0-4 punti).
È ottenibile un "punteggio totale" da 0 a 124 punti.
Un punteggio più alto indica uno stato articolare peggiore.
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45 minuti
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PROMIS-29 Questionario
Lasso di tempo: 10 minuti
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I risultati riferiti dai pazienti vengono rilevati utilizzando brevi questionari con un numero stabile di elementi provenienti da sette sottoscale PROMIS ("depressione", "ansia", "funzionamento fisico", "compromissione dovuta al dolore", "affaticamento", "disturbi del sonno", “partecipazione a ruoli sociali” e “attività”). Le misure utilizzano una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (SD) di quella popolazione. Per le sottoscale “partecipazione a ruoli e attività sociali” e “funzionamento fisico” un punteggio elevato viene interpretato come un buon risultato e per le sottoscale “ansia”, “depressione”, “affaticamento”, “menomazione dovuta al dolore” e "disturbi del sonno" un punteggio basso è un buon risultato. |
10 minuti
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Elenco delle attività per l'emofilia (HAL)
Lasso di tempo: 10 minuti
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per valutare la prestazione fisica soggettiva. Punteggi più alti rappresentano uno stato funzionale migliore. È possibile calcolare punteggi per ciascuno dei dieci domini dell'HAL e un punteggio sommato ("Sdraiato/seduto/inginocchiato/in piedi" (8-48 punti), "Funzioni delle gambe" (9-54 punti), "Funzioni delle gambe" (9-54 punti), armi" (4-24 punti), "Uso dei mezzi di trasporto" (3-18 punti), "Cura di sé" (5-30 punti), "Lavori domestici" (6-36 punti), "Attività ricreative e sportive" ( 7-42 punti), "Attività degli arti superiori" (9-54 punti), "Attività di base degli arti inferiori" (6-36 punti), "Attività complesse degli arti inferiori" (9-54 punti) e "Punteggio somma" ( 42-252 punti). |
10 minuti
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Caratteristiche di base
Lasso di tempo: 15 minuti
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15 minuti
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Elo-Ger-2023-1642
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