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Prevalenza della sinovite nei pazienti con emofilia A (SynoPrev)

15 aprile 2024 aggiornato da: PD Dr. Andreas Strauß, University Hospital, Bonn

Prevalenza della sinovite nei pazienti adulti affetti da emofilia A in Germania e Austria

Lo scopo di questo studio è valutare la prevalenza della sinovite nei pazienti adulti affetti da emofilia A.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'emofilia, una malattia emorragica, provoca sanguinamenti spontanei ricorrenti principalmente nelle articolazioni e nei tessuti molli. Il motivo è una mancanza congenita del fattore VIII (emofilia A) o del fattore IX (emofilia B). In Germania, le articolazioni più colpite sono la caviglia, il ginocchio e il gomito. I sanguinamenti articolari sono accompagnati da dolore e da un processo infiammatorio che porta alla sinovite e infine ad alterazioni degenerative delle articolazioni con conseguente artropatia emofilica: il tessuto sinoviale è responsabile della rimozione dei residui di sangue dalla cavità articolare. Tuttavia, i componenti del sangue, in particolare il ferro, inducono numerosi cambiamenti nel tessuto sinoviale. La sinovite risultante porta a danni alla cartilagine, cisti ossee, osteofiti e versamenti articolari. La sinovite può anche diventare un processo indipendente dal sanguinamento, soprattutto dopo sanguinamenti ripetuti. Secondo le conoscenze attuali, non esiste altra soluzione per prevenire la sinovite se non quella di prevenire i sanguinamenti.

In seguito a sanguinamenti articolari ricorrenti si osservano vari cambiamenti nel tessuto sinoviale, nella cartilagine articolare, nell'osso subcondrale e nei vasi sanguigni. Questi cambiamenti sono accompagnati da mobilità articolare limitata e disfunzione muscolo-scheletrica. Oltre a questi cambiamenti strutturali periferici, diversi studi dimostrano che anche l’intero sistema muscolo-scheletrico è interessato da emorragie articolari ricorrenti, poiché si adatta al dolore.

Il miglioramento della terapia negli ultimi decenni ha portato a una riduzione dei tassi di sanguinamento articolare maggiore. Per questo motivo è importante esaminare se ciò ha migliorato lo stato medio delle articolazioni e quanto spesso i pazienti affetti da emofilia (PwH) sono affetti da sinovite. L'ecografia è il metodo di scelta senza radiazioni per la determinazione iniziale della sinovite.

Oltre alle conseguenze strutturali, le emorragie articolari comportano anche dolori e riduzione delle prestazioni fisiche. Se si considera il processo complessivo dei cambiamenti degenerativi delle articolazioni della PwH, diventa evidente che ciò riduce anche la mobilità quotidiana e la forza muscolare. Per quanto ne sappiamo, gli effetti del grado di sinovite sulla percezione del dolore e sulla prestazione fisica non sono stati valutati in studi precedenti.

Per questo motivo verrà indagata la prevalenza della sinovite nella PwH e le conseguenze in relazione alla situazione dolorosa e alla prestazione fisica.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • NRW
      • Bonn, NRW, Germania, 53113
        • Reclutamento
        • University Hospital Bonn
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andreas C. Strauss, PD Dr. med.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti (≥ 18 anni di età) affetti da emofilia A moderata (FVIII 1-5%) o grave (FVIII <1%).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti (≥ 18 anni) affetti da emofilia A moderata o grave, anche con inibitore o sostituzione articolare
  • Documentazione completa della gravità dell'emofilia, storia del trattamento (ultimi 12 mesi) ed eventi di sanguinamento (ultimi 12 mesi), stato dell'inibitore (al momento dell'arruolamento e nell'anamnesi passata)
  • Consenso scritto presentato per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Pazienti affetti da altri disturbi emorragici in conflitto con la domanda di ricerca
  • Pazienti coinvolti in studi clinici con farmaci sperimentali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti affetti da emofilia A
Pazienti con emofilia A grave e moderata (FVIII < 5%, ≥ 18 anni)
Ogni soggetto viene esaminato per la presenza di sinovite utilizzando la diagnostica sopra menzionata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rilevazione precoce dell'artropatia dell'emofilia con gli ultrasuoni (HEAD-US)
Lasso di tempo: 20 minuti
Il protocollo HEAD-US esamina ecograficamente le articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia e valuta la presenza di sinovite o danno articolare da 0-8 punti per articolazione secondo Martinoli et al. 2013. È ottenibile un "punteggio totale" da 0 a 48 punti. Un punteggio più alto indica uno stato articolare peggiore.
20 minuti

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'Hemophilia Joint Health Score versione 2.1 (HJHS)
Lasso di tempo: 45 minuti
Esame clinico congiunto secondo De la Corte-Rodriguez et al. 2020. Il protocollo HJHS esamina entrambe le articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia utilizzando un goniometro per l'ampiezza di movimento e l'allineamento assiale (0-3 punti), scala di valutazione numerica del dolore (0-10 punti), gonfiore (0-3 punti), crepitazione (0- 2 punti) e anomalie dell'andatura (0-4 punti). È ottenibile un "punteggio totale" da 0 a 124 punti. Un punteggio più alto indica uno stato articolare peggiore.
45 minuti
PROMIS-29 Questionario
Lasso di tempo: 10 minuti

I risultati riferiti dai pazienti vengono rilevati utilizzando brevi questionari con un numero stabile di elementi provenienti da sette sottoscale PROMIS ("depressione", "ansia", "funzionamento fisico", "compromissione dovuta al dolore", "affaticamento", "disturbi del sonno", “partecipazione a ruoli sociali” e “attività”). Le misure utilizzano una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (SD) di quella popolazione.

Per le sottoscale “partecipazione a ruoli e attività sociali” e “funzionamento fisico” un punteggio elevato viene interpretato come un buon risultato e per le sottoscale “ansia”, “depressione”, “affaticamento”, “menomazione dovuta al dolore” e "disturbi del sonno" un punteggio basso è un buon risultato.

10 minuti
Elenco delle attività per l'emofilia (HAL)
Lasso di tempo: 10 minuti

per valutare la prestazione fisica soggettiva. Punteggi più alti rappresentano uno stato funzionale migliore.

È possibile calcolare punteggi per ciascuno dei dieci domini dell'HAL e un punteggio sommato ("Sdraiato/seduto/inginocchiato/in piedi" (8-48 punti), "Funzioni delle gambe" (9-54 punti), "Funzioni delle gambe" (9-54 punti), armi" (4-24 punti), "Uso dei mezzi di trasporto" (3-18 punti), "Cura di sé" (5-30 punti), "Lavori domestici" (6-36 punti), "Attività ricreative e sportive" ( 7-42 punti), "Attività degli arti superiori" (9-54 punti), "Attività di base degli arti inferiori" (6-36 punti), "Attività complesse degli arti inferiori" (9-54 punti) e "Punteggio somma" ( 42-252 punti).

10 minuti

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratteristiche di base
Lasso di tempo: 15 minuti
  1. Questionario anamnestico generale (patologie, antidolorifici, interventi chirurgici, dati clinici relativi all'emofilia, data di nascita, peso in chilogrammi, altezza in centimetri.
  2. Trattamento dell'emofilia negli ultimi dodici mesi (su richiesta/profilassi/terapia non fattoriale/terapia EHL o SHL)
  3. Eventi di sanguinamento negli ultimi dodici mesi (traumatici o spontanei)
15 minuti

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

La pubblicazione dei dati anonimi dei pazienti non è consentita previo consenso informato.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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