Prevalentie van synovitis bij patiënten met hemofilie A (SynoPrev)
Prevalentie van synovitis bij volwassen patiënten met hemofilie A in Duitsland en Oostenrijk
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
De bloedingsstoornis hemofilie veroorzaakt recidiverende spontane bloedingen, voornamelijk in de gewrichten en zachte weefsels. De reden is een aangeboren tekort aan factor VIII (hemofilie A) of factor IX (hemofilie B). In Duitsland zijn de meest getroffen gewrichten de enkel, knie en elleboog. De gewrichtsbloedingen gaan gepaard met pijn en een ontstekingsproces dat leidt tot synovitis en uiteindelijk tot degeneratieve gewrichtsveranderingen resulterend in hemofiele arthropathie: Het synoviale weefsel is verantwoordelijk voor het verwijderen van bloedresten uit de gewrichtsholte. Bloedcomponenten, vooral ijzer, veroorzaken echter verschillende veranderingen in het synoviale weefsel. De resulterende synovitis leidt tot schade aan kraakbeen, botcysten, osteofyten en gewrichtseffusies. Synovitis kan zelfs een bloedingsonafhankelijk proces worden, vooral na herhaalde bloedingen. Volgens de huidige kennis is er geen andere optie om synovitis te voorkomen dan het voorkomen van bloedingen.
In de nasleep van terugkerende gewrichtsbloedingen worden verschillende veranderingen in het synoviale weefsel, het gewrichtskraakbeen en het subchondrale bot en de bloedvaten waargenomen. Deze veranderingen gaan gepaard met beperkte gewrichtsmobiliteit en musculoskeletale dysfunctie. Naast deze perifere structurele veranderingen tonen verschillende onderzoeken aan dat het gehele bewegingsapparaat ook wordt beïnvloed door terugkerende gewrichtsbloedingen, omdat het zich aanpast aan pijn.
Verbeterde therapie in de afgelopen decennia heeft geleid tot een vermindering van het aantal ernstige gewrichtsbloedingen. Om deze reden is het belangrijk om te onderzoeken of dit de gemiddelde gewrichtsstatus heeft verbeterd en hoe vaak patiënten met hemofilie (PwH) überhaupt last hebben van synovitis. Echografie is de stralingsvrije methode bij uitstek voor de initiële vaststelling van synovitis.
Naast de structurele gevolgen leiden gewrichtsbloedingen ook tot pijn en vermindering van de fysieke prestaties. Wanneer we het algehele proces van degeneratieve gewrichtsveranderingen van PwH in ogenschouw nemen, wordt het duidelijk dat dit ook de dagelijkse mobiliteit en spierkracht vermindert. Voor zover ons bekend zijn de effecten van de mate van synovitis op pijnperceptie en fysieke prestaties niet in eerdere onderzoeken geëvalueerd.
Om deze reden zal de prevalentie van synovitis bij PwH en de gevolgen in relatie tot de pijnsituatie en fysieke prestaties worden onderzocht.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefoonnummer: +4922828714176
- E-mail: andreas.strauss@ukbonn.de
Studie Locaties
-
-
NRW
-
Bonn, NRW, Duitsland, 53113
- Werving
- University Hospital Bonn
-
Contact:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefoonnummer: 004922828714176
- E-mail: andreas.strauss@ukbonn.de
-
Hoofdonderzoeker:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers (≥ 18 jaar oud) die lijden aan matige of ernstige hemofilie A, ook met remmer of gewrichtsvervanging
- Volledige documentatie van de ernst van de hemofilie, behandelgeschiedenis (afgelopen 12 maanden) en bloedingen (afgelopen 12 maanden), remmerstatus (op het moment van inschrijving en in het verleden van de medische geschiedenis)
- Schriftelijke toestemming voor deelname aan het onderzoek ingediend
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die lijden aan andere bloedingsstoornissen die in strijd zijn met de onderzoeksvraag
- Patiënten in klinische onderzoeken met onderzoeksgeneesmiddelen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met hemofilie A
Patiënten met ernstige en matige hemofilie A (FVIII < 5%, ≥ 18 jaar oud)
|
Elke proefpersoon wordt onderzocht op de aanwezigheid van synovitis met behulp van de bovengenoemde diagnostiek.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemofilie vroege artropathiedetectie met echografie (HEAD-US)
Tijdsspanne: 20 minuten
|
Het HEAD-US-protocol onderzoekt zowel elleboog-, knie- als enkelgewrichten echografisch en beoordeelt de aanwezigheid van synovitis of gewrichtsschade van 0-8 punten per gewricht volgens Martinoli et al. 2013.
Een "totaalscore" van 0 tot 48 punten is haalbaar.
Een hogere score betekent een slechtere gewrichtsstatus.
|
20 minuten
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De Hemophilia Joint Health Score versie 2.1 (HJHS)
Tijdsspanne: 45 minuten
|
Klinisch gewrichtsonderzoek volgens De la Corte-Rodriguez et al. 2020.
Het HJHS-protocol onderzoekt zowel elleboog-, knie- als enkelgewrichten met behulp van een goniometer voor bewegingsbereik en axiale uitlijning (0-3 punten), numerieke pijnbeoordelingsschaal (0-10 punten), zwelling (0-3 punten), crepitatie (0-3 punten), 2 punten) en loopafwijkingen (0-4 punten).
Een "totaalscore" van 0 tot 124 punten is haalbaar.
Een hogere score betekent een slechtere gewrichtsstatus.
|
45 minuten
|
|
PROMIS-29 Vragenlijst
Tijdsspanne: 10 minuten
|
Door de patiënt gerapporteerde uitkomsten worden onderzocht met behulp van korte vragenlijsten met een stabiel aantal items uit zeven PROMIS-subschalen ("depressie", "angst", "fysiek functioneren", "stoornis als gevolg van pijn", "vermoeidheid", "slaapstoornis", "deelname aan sociale rollen" en "activiteiten"). De metingen maken gebruik van een T-score-metriek waarbij 50 het gemiddelde is van een relevante referentiepopulatie en 10 de standaardafwijking (SD) van die populatie. Voor de subschalen ‘deelname aan sociale rollen en activiteiten’ en ‘fysiek functioneren’ wordt een hoge score geïnterpreteerd als een goed resultaat en voor de subschalen ‘angst’, ‘depressie’, ‘vermoeidheid’, ‘stoornis door pijn’ , en "slaapstoornis" is een lage score een goed resultaat. |
10 minuten
|
|
Hemofilie-activiteitenlijst (HAL)
Tijdsspanne: 10 minuten
|
om te evalueren naar subjectieve fysieke prestaties. Een hogere score vertegenwoordigt een betere functionele status. Voor elk van de tien domeinen van de HAL kunnen scores worden berekend en een somscore ("Liggen / zitten / knielen / staan" (8-48 punten), "Functies van de benen" (9-54 punten), "Functies van de armen" (4-24 punten), "Gebruik van vervoer" (3-18 punten), "Zelfzorg" (5-30 punten), "Huishoudelijke taken" (6-36 punten), "Recreatieve activiteiten en sport" ( 7-42 punten), "Activiteiten van de bovenste extremiteiten" (9-54 punten), "Basisactiviteiten van de onderste extremiteiten" (6-36 punten), "Complexe activiteiten van de onderste extremiteiten" (9-54 punten) en "Somscore" ( 42-252 punten). |
10 minuten
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Basiskenmerken
Tijdsspanne: 15 minuten
|
|
15 minuten
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Elo-Ger-2023-1642
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .