Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Częstość występowania zapalenia błony maziowej u pacjentów z hemofilią A (SynoPrev)

15 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: PD Dr. Andreas Strauß, University Hospital, Bonn

Częstość występowania zapalenia błony maziowej u dorosłych pacjentów z hemofilią A w Niemczech i Austrii

Celem tego badania jest ocena częstości występowania zapalenia błony maziowej u dorosłych pacjentów chorych na hemofilię A.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemofilia związana z zaburzeniem krwawienia powoduje nawracające samoistne krwawienia, głównie do stawów i tkanek miękkich. Powodem jest wrodzony brak czynnika VIII (hemofilia A) lub czynnika IX (hemofilia B). W Niemczech najbardziej dotkniętymi stawami są stawy skokowe, kolanowe i łokciowe. Krwawieniom do stawów towarzyszy ból i proces zapalny, który prowadzi do zapalenia błony maziowej i ostatecznie do zmian zwyrodnieniowych stawów prowadzących do artropatii hemofilnej: Tkanka maziowa jest odpowiedzialna za usuwanie resztek krwi z jamy stawowej. Jednakże składniki krwi, zwłaszcza żelazo, powodują szereg zmian w tkance maziowej. Powstałe zapalenie błony maziowej prowadzi do uszkodzenia chrząstki, torbieli kości, osteofitów i wysięków stawowych. Zapalenie błony maziowej może nawet stać się procesem niezależnym od krwawienia, szczególnie po powtarzającym się krwawieniu. Według aktualnej wiedzy nie ma innej możliwości zapobiegania zapaleniu błony maziowej, z wyjątkiem zapobiegania krwawieniom.

W następstwie nawracających krwawień do stawów obserwuje się różne zmiany w tkance maziowej, chrząstce stawowej, kości podchrzęstnej i naczyniach krwionośnych. Zmianom tym towarzyszy ograniczenie ruchomości stawów i dysfunkcja układu mięśniowo-szkieletowego. Oprócz tych obwodowych zmian strukturalnych różne badania pokazują, że nawracające krwawienia do stawów wpływają również na cały układ mięśniowo-szkieletowy, ponieważ przystosowuje się on do bólu.

Ulepszona terapia w ciągu ostatnich dziesięcioleci doprowadziła do zmniejszenia częstości występowania poważnych krwawień do stawów. Z tego powodu ważne jest zbadanie, czy poprawiło to średni stan stawów i jak często u pacjentów z hemofilią (PwH) w ogóle występuje zapalenie błony maziowej. Sonografia jest wolną od promieniowania metodą z wyboru do wstępnego określenia zapalenia błony maziowej.

Oprócz konsekwencji strukturalnych, krwawienia do stawów prowadzą również do bólu i zmniejszenia wydolności fizycznej. Rozważając ogólny proces zmian zwyrodnieniowych stawów PwH, staje się oczywiste, że powoduje to również zmniejszenie codziennej mobilności i siły mięśni. Zgodnie z naszą najlepszą wiedzą, w poprzednich badaniach nie oceniano wpływu stopnia zapalenia błony maziowej na odczuwanie bólu i wydolność fizyczną.

Z tego powodu zbadana zostanie częstość występowania zapalenia błony maziowej u pacjentów z PwH oraz jego konsekwencje w odniesieniu do bólu i sprawności fizycznej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • NRW
      • Bonn, NRW, Niemcy, 53113
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Bonn
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andreas C. Strauss, PD Dr. med.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli pacjenci (w wieku ≥ 18 lat) cierpiący na umiarkowaną (FVIII 1-5%) lub ciężką (FVIII <1%) hemofilię A.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy (≥ 18 lat) cierpiący na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A, również z inhibitorem lub endoprotezoplastyką stawu
  • Pełna dokumentacja dotycząca ciężkości hemofilii, historii leczenia (ostatnie 12 miesięcy) i zdarzeń krwawień (ostatnie 12 miesięcy), statusu inhibitora (w momencie włączenia do badania i w przeszłości)
  • Złożono pisemną zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci cierpiący na inne zaburzenia krzepnięcia sprzeczne z pytaniem badawczym
  • Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych z lekami eksperymentalnymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z hemofilią A
Pacjenci z ciężką i umiarkowaną hemofilią A (FVIII < 5%, ≥ 18 lat)
Test diagnostyczny: Wczesne wykrywanie artropatii hemofilii za pomocą ultradźwięków (HEAD-US); Ocena stanu zdrowia stawów w przypadku hemofilii (HJHS)
Każdy pacjent jest badany pod kątem obecności zapalenia błony maziowej, stosując powyższą diagnostykę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wczesne wykrywanie hemofilii za pomocą ultradźwięków (HEAD-US)
Ramy czasowe: 20 minut
Protokół HEAD-US bada ultrasonograficznie stawy łokciowe, kolanowe i skokowe i ocenia obecność zapalenia błony maziowej lub uszkodzenia stawów w zakresie 0-8 punktów na staw według Martinoli i wsp. 2013. Można uzyskać „łączny wynik” od 0 do 48 punktów. Wyższy wynik oznacza gorszy stan stawów.
20 minut

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zdrowia stawów w zakresie hemofilii, wersja 2.1 (HJHS)
Ramy czasowe: 45 minut
Kliniczne badanie stawów wg De la Corte-Rodriguez i wsp. 2020. Protokół HJHS bada stawy łokciowe, kolanowe i skokowe za pomocą goniometru pod kątem zakresu ruchu i ustawienia osiowego (0-3 punkty), numerycznej skali oceny bólu (0-10 punktów), obrzęku (0-3 punktów), trzeszczenia (0-3 punktów) 2 punkty) i zaburzenia chodu (0-4 punkty). Można uzyskać „łączny wynik” od 0 do 124 punktów. Wyższy wynik oznacza gorszy stan stawów.
45 minut
Kwestionariusz PROMIS-29
Ramy czasowe: 10 minut

Wyniki zgłaszane przez pacjentów badane są za pomocą krótkich kwestionariuszy ze stałą liczbą pozycji z siedmiu podskal PROMIS („depresja”, „lęk”, „funkcjonowanie fizyczne”, „upośledzenie spowodowane bólem”, „zmęczenie”, „zaburzenia snu”, „uczestnictwo w rolach społecznych” i „aktywności”). W miarach wykorzystuje się metrykę T-score, w której 50 to średnia odpowiedniej populacji referencyjnej, a 10 to odchylenie standardowe (SD) tej populacji.

W przypadku podskal „uczestniczenie w rolach i działaniach społecznych” oraz „funkcjonowanie fizyczne” wysoki wynik jest interpretowany jako wynik dobry, a dla podskal „lęk”, „depresja”, „zmęczenie”, „upośledzenie spowodowane bólem” , a „zaburzenia snu” – niski wynik to dobry wynik.
10 minut
Lista działań związanych z hemofilią (HAL)
Ramy czasowe: 10 minut

ocenić subiektywną wydajność fizyczną. Wyższe wyniki oznaczają lepszy stan funkcjonalny.

Wyniki można obliczyć dla każdej z dziesięciu dziedzin HAL i uzyskać wynik sumaryczny („Leżenie / siedzenie / klęczenie / stanie” (8–48 punktów), „Funkcje nóg” (9–54 punktów), „Funkcje broń” (4-24 punkty), „Korzystanie z transportu” (3-18 punktów), „Samodzielna pielęgnacja” (5-30 punktów), „Zadania domowe” (6-36 punktów), „Rekreacja i sport” ( 7–42 punkty), „Ćwiczenia kończyn górnych” (9–54 punkty), „Podstawowe ćwiczenia kończyn dolnych” (6–36 punktów), „Złożone ćwiczenia kończyn dolnych” (9–54 punkty) i „Suma wyników” ( 42-252 punkty).
10 minut

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyki poziomu bazowego
Ramy czasowe: 15 minut
  1. Kwestionariusz wywiadu ogólnego (choroby, leki przeciwbólowe, operacje, dane kliniczne dotyczące hemofilii, data urodzenia, waga w kilogramach, wzrost w centymetrach).
  2. Leczenie hemofilii przez ostatnie dwanaście miesięcy (na żądanie/profilaktyka/terapia nieczynnikowa/terapia EHL lub SHL)
  3. Krwawienia w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy (traumatyczne lub samoistne)
15 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Bonn

Współpracownicy

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Główny śledczy: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Elo-Ger-2023-1642

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Publikacja anonimowych danych pacjenta nie jest dozwolona za świadomą zgodą.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj