Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forekomst af synovitis hos patienter med hæmofili A (SynoPrev)

15. april 2024 opdateret af: PD Dr. Andreas Strauß, University Hospital, Bonn

Forekomst af synovitis hos voksne patienter med hæmofili A i Tyskland og Østrig

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere forekomsten af ​​synovitis hos voksne patienter med hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Blødningsforstyrrelsen hæmofili forårsager tilbagevendende spontane blødninger primært i led og blødt væv. Årsagen er en medfødt mangel på faktor VIII (hæmofili A) eller faktor IX (hæmofili B). I Tyskland er de mest berørte led ankel, knæ og albue. Ledblødningerne er ledsaget af smerter og en inflammatorisk proces, der fører til synovitis og i sidste ende til degenerative ledforandringer, der resulterer i hæmofil artropati: Synovialvævet er ansvarligt for at fjerne blodrester fra ledhulen. Imidlertid inducerer blodkomponenter, især jern, adskillige ændringer i synovialvævet. Den resulterende synovitis fører til beskadigelse af brusk, knoglecyster, osteofytter og ledeffusioner. Synovitis kan endda blive en blødningsuafhængig proces, især efter gentagen blødning. Ifølge den nuværende viden er der ingen mulighed for at forebygge synovitis bortset fra at forebygge blødninger.

I kølvandet på tilbagevendende ledblødninger observeres forskellige ændringer i synovialvævet, ledbrusken og den subchondrale knogle og blodkar. Disse ændringer er ledsaget af begrænset ledmobilitet og muskuloskeletal dysfunktion. Ud over disse perifere strukturelle ændringer viser forskellige undersøgelser, at hele bevægeapparatet også påvirkes af tilbagevendende ledblødninger, da det tilpasser sig smerter.

Forbedret behandling i løbet af de seneste årtier har ført til en reduktion i hyppigheden af ​​større ledblødninger. Af denne grund er det vigtigt at undersøge, om dette har forbedret den gennemsnitlige ledstatus, og hvor ofte patienter med hæmofili (PwH) overhovedet rammes af synovitis. Sonografi er den foretrukne strålingsfri metode til den indledende bestemmelse af synovitis.

Ud over de strukturelle konsekvenser fører ledblødninger også til smerter og nedsat fysisk ydeevne. Når man overvejer den overordnede proces med degenerative ledforandringer af PwH, bliver det tydeligt, at dette også reducerer den daglige mobilitet og muskelstyrke. Så vidt vi ved, er virkningerne af graden af ​​synovitis på smerteopfattelse og fysisk ydeevne ikke blevet evalueret i tidligere undersøgelser.

Af denne grund vil forekomsten af ​​synovitis i PwH og konsekvenserne i forhold til smertesituationen og den fysiske præstation blive undersøgt.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Tyskland
    • NRW
      • Bonn, NRW, Tyskland, 53113
        • Rekruttering
        • University Hospital Bonn
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andreas C. Strauss, PD Dr. med.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter (≥ 18 år), der lider af moderat (FVIII 1-5 %) eller svær (FVIII <1 %) hæmofili A.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere (≥ 18 år), der lider af moderat eller svær hæmofili A, også med inhibitor eller ledudskiftning
  • Fuldstændig dokumentation af sværhedsgraden af ​​hæmofili, behandlingshistorie (seneste 12 måneder) og blødningshændelser (seneste 12 måneder), hæmmerstatus (på tidspunktet for indskrivning og tidligere sygehistorie)
  • Indsendt skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der lider af andre blødningsforstyrrelser, der er i konflikt med forskningsspørgsmålet
  • Patienter i kliniske studier med forsøgsmedicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med hæmofili A
Patienter med svær og moderat hæmofili A (FVIII < 5 %, ≥ 18 år)
Diagnostisk test: Hæmofili Tidlig Arthropati Detektion med Ultralyd (HEAD-US); Hæmophilia joint health score (HJHS)
Hvert individ undersøges for tilstedeværelsen af ​​synovitis ved hjælp af førnævnte diagnostik.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Påvisning af hæmofili tidlig artropati med ultralyd (HEAD-US)
Tidsramme: 20 minutter
HEAD-US protokol undersøger både albue-, knæ- og ankelled sonografisk og vurderer tilstedeværelsen af ​​synovitis eller ledskader fra 0-8 point pr. led ifølge Martinoli et al. 2013. En "samlet score" på 0 til 48 point er opnåelig. En højere score betyder en dårligere fælles status.
20 minutter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmophilia Joint Health Score version 2.1 (HJHS)
Tidsramme: 45 minutter
Klinisk ledundersøgelse ifølge De la Corte-Rodriguez et al. 2020. HJHS-protokollen undersøger både albue-, knæ- og ankelled ved hjælp af et goniometer for bevægelsesområde og aksial justering (0-3 point), numerisk smerteskala (0-10 point), hævelse (0-3 point), krepitation (0- 2 point) og gangabnormiteter (0-4 point). En "samlet score" på 0 til 124 point er opnåelig. En højere score betyder en dårligere fælles status.
45 minutter
PROMIS-29 Spørgeskema
Tidsramme: 10 minutter

Patientrapporterede resultater kortlægges ved hjælp af korte spørgeskemaer med et stabilt antal emner fra syv PROMIS-underskalaer ("depression", "angst", "fysisk funktionsevne", "svækkelse på grund af smerter", "træthed", "søvnsvækkelse", "deltagelse i sociale roller" og "aktiviteter"). Målingerne bruger en T-score-metrik, hvor 50 er gennemsnittet af en relevant referencepopulation, og 10 er standardafvigelsen (SD) for denne population.

For underskalaerne "deltagelse i sociale roller og aktiviteter" og "fysisk funktionsevne" tolkes en høj score som et godt resultat og for underskalaerne "angst", "depression", "træthed", "svækkelse på grund af smerte" , og "søvnsvækkelse" en lav score er et godt resultat.
10 minutter
Hæmofiliaktivitetsliste (HAL)
Tidsramme: 10 minutter

at vurdere til subjektiv fysisk præstation. En højere score repræsenterer en bedre funktionel status.

Scoringer kan beregnes for hvert af ti domæner i HAL og en sumscore ("Liggende / siddende / knælende / stående" (8-48 point), "Funktioner af benene" (9-54 point), "Funktioner af den arme" (4-24 point), "Brug af transport" (3-18 point), "selvpleje" (5-30 point), "husholdningsopgaver" (6-36 point), "Fritidsaktiviteter og sport" ( 7-42 point), "aktiviteter i øvre ekstremiteter" (9-54 point), "Grundlæggende aktiviteter i nedre ekstremiteter" (6-36 point), "komplekse aktiviteter i nedre ekstremiteter" (9-54 point) og "Sum score" ( 42-252 point).
10 minutter

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Basiskarakteristika
Tidsramme: 15 minutter
  1. Generelt anamnese-spørgeskema (sygdomme, smertestillende medicin, operationer, hæmofili relaterede kliniske data, fødselsdato, vægt i kilogram, højde i centimeter.
  2. Hæmofilibehandling de seneste tolv måneder (efter behov/profylakse/ikke-faktorbehandling/EHL eller SHL-terapi)
  3. Blødningshændelser efter 12 måneder (traumatisk eller spontan)
15 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Bonn

Samarbejdspartnere

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2024

Først opslået (Faktiske)

8. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Elo-Ger-2023-1642

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Offentliggørelse af anonyme patientdata er ikke tilladt efter informeret samtykke.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner