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Prävalenz von Synovitis bei Patienten mit Hämophilie A (SynoPrev)

15. April 2024 aktualisiert von: PD Dr. Andreas Strauß, University Hospital, Bonn

Prävalenz der Synovitis bei erwachsenen Patienten mit Hämophilie A in Deutschland und Österreich

Ziel dieser Studie ist es, die Prävalenz von Synovitis bei erwachsenen Patienten mit Hämophilie A zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Blutungsstörung Hämophilie verursacht wiederkehrende spontane Blutungen vor allem in den Gelenken und Weichteilen. Grund ist ein angeborener Mangel an Faktor VIII (Hämophilie A) oder Faktor IX (Hämophilie B). In Deutschland sind Knöchel, Knie und Ellenbogen am häufigsten betroffen. Die Gelenkblutungen gehen mit Schmerzen und einem entzündlichen Prozess einher, der zu einer Synovitis und schließlich zu degenerativen Gelenkveränderungen mit der Folge einer hämophilen Arthropathie führt: Das Synovialgewebe ist für den Abtransport von Blutresten aus der Gelenkhöhle verantwortlich. Allerdings führen Blutbestandteile, insbesondere Eisen, zu mehreren Veränderungen im Synovialgewebe. Die daraus resultierende Synovialitis führt zu Knorpelschäden, Knochenzysten, Osteophyten und Gelenkergüssen. Insbesondere nach wiederholten Blutungen kann eine Synovialitis sogar zu einem blutungsunabhängigen Prozess werden. Nach derzeitigem Kenntnisstand gibt es außer der Vorbeugung von Blutungen keine andere Möglichkeit, einer Synovialitis vorzubeugen.

Nach wiederkehrenden Gelenkblutungen werden verschiedene Veränderungen des Synovialgewebes, des Gelenkknorpels sowie der subchondralen Knochen und Blutgefäße beobachtet. Diese Veränderungen gehen mit einer eingeschränkten Beweglichkeit der Gelenke und Funktionsstörungen des Bewegungsapparates einher. Neben diesen peripheren Strukturveränderungen zeigen verschiedene Studien, dass auch der gesamte Bewegungsapparat von wiederkehrenden Gelenkblutungen betroffen ist, da er sich an Schmerzen anpasst.

Eine verbesserte Therapie hat in den letzten Jahrzehnten zu einer Verringerung der Häufigkeit schwerer Gelenkblutungen geführt. Aus diesem Grund ist es wichtig zu untersuchen, ob sich dadurch der durchschnittliche Gelenkstatus verbessert hat und wie häufig Patienten mit Hämophilie (PwH) überhaupt von einer Synovialitis betroffen sind. Zur Erstbestimmung einer Synovialitis ist die Sonographie die strahlenfreie Methode der Wahl.

Gelenkblutungen führen neben den strukturellen Folgen auch zu Schmerzen und einer Einschränkung der körperlichen Leistungsfähigkeit. Betrachtet man den Gesamtprozess der degenerativen Gelenkveränderungen bei PwH, wird deutlich, dass dadurch auch die tägliche Beweglichkeit und Muskelkraft reduziert wird. Nach unserem besten Wissen wurden die Auswirkungen des Ausmaßes der Synovialitis auf die Schmerzwahrnehmung und die körperliche Leistungsfähigkeit in früheren Studien nicht untersucht.

Aus diesem Grund werden die Prävalenz der Synovitis bei PmH und die Folgen in Bezug auf die Schmerzsituation und die körperliche Leistungsfähigkeit untersucht.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
    • NRW
      • Bonn, NRW, Deutschland, 53113
        • Rekrutierung
        • University Hospital Bonn
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andreas C. Strauss, PD Dr. med.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Patienten (≥ 18 Jahre), die an mittelschwerer (FVIII 1–5 %) oder schwerer (FVIII <1 %) Hämophilie A leiden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer (≥ 18 Jahre) mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A, auch mit Inhibitor oder Gelenkersatz
  • Vollständige Dokumentation des Schweregrads der Hämophilie, der Behandlungsgeschichte (letzte 12 Monate) und Blutungsereignisse (letzte 12 Monate), des Inhibitorstatus (zum Zeitpunkt der Einschreibung und in der Krankengeschichte der Vergangenheit)
  • Eingereichte schriftliche Einwilligung zur Teilnahme an der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die an anderen Blutungsstörungen leiden, die im Widerspruch zur Forschungsfrage stehen
  • Patienten in klinischen Studien mit Prüfpräparaten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit Hämophilie A
Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A (FVIII < 5 %, ≥ 18 Jahre alt)
Diagnosetest: Hämophilie-Früherkennung einer Arthropathie mit Ultraschall (HEAD-US); Hämophilie-Gelenkgesundheitsscore (HJHS)
Jeder Proband wird anhand der oben genannten Diagnostik auf das Vorliegen einer Synovialitis untersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämophilie-Arthropathie-Früherkennung mit Ultraschall (HEAD-US)
Zeitfenster: 20 Minuten
Das HEAD-US-Protokoll untersucht sowohl Ellbogen-, Knie- als auch Sprunggelenke sonographisch und beurteilt das Vorliegen einer Synovitis oder einer Gelenkschädigung anhand von 0–8 Punkten pro Gelenk gemäß Martinoli et al. 2013. Erzielbar ist eine „Gesamtpunktzahl“ von 0 bis 48 Punkten. Ein höherer Wert bedeutet einen schlechteren Gelenkstatus.
20 Minuten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Hemophilia Joint Health Score Version 2.1 (HJHS)
Zeitfenster: 45 Minuten
Klinische Gelenkuntersuchung nach De la Corte-Rodriguez et al. 2020. Das HJHS-Protokoll untersucht sowohl Ellbogen-, Knie- als auch Knöchelgelenke mit einem Goniometer auf Bewegungsumfang und axiale Ausrichtung (0–3 Punkte), numerische Schmerzbewertungsskala (0–10 Punkte), Schwellung (0–3 Punkte), Krepitation (0–3 Punkte). 2 Punkte) und Gangstörungen (0-4 Punkte). Erreichbar ist ein „Gesamtscore“ von 0 bis 124 Punkten. Ein höherer Wert bedeutet einen schlechteren Gelenkstatus.
45 Minuten
PROMIS-29 Fragebogen
Zeitfenster: 10 Minuten

Die von Patienten berichteten Ergebnisse werden mithilfe kurzer Fragebögen mit einer stabilen Anzahl von Elementen aus sieben PROMIS-Subskalen („Depression“, „Angst“, „körperliche Funktionsfähigkeit“, „Beeinträchtigung aufgrund von Schmerzen“, „Müdigkeit“, „Schlafstörung“) erhoben. „Teilnahme an sozialen Rollen“ und „Aktivitäten“). Die Messungen verwenden eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist.

Für die Subskalen „Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten“ und „körperliche Funktionsfähigkeit“ wird ein hoher Wert als gutes Ergebnis interpretiert und für die Subskalen „Angst“, „Depression“, „Müdigkeit“, „Beeinträchtigung durch Schmerzen“ und „Schlafbehinderung“ ist ein niedriger Wert ein gutes Ergebnis.
10 Minuten
Hämophilie-Aktivitätenliste (HAL)
Zeitfenster: 10 Minuten

zur Beurteilung der subjektiven körperlichen Leistungsfähigkeit. Höhere Werte bedeuten einen besseren Funktionsstatus.

Für jeden der zehn Bereiche des HAL können Scores berechnet und ein Summenscore („Liegen / Sitzen / Knien / Stehen“ (8-48 Punkte), „Funktionen der Beine“ (9-54 Punkte), „Funktionen der Waffen“ (4-24 Punkte), „Verkehrsmittelnutzung“ (3-18 Punkte), „Selbstpflege“ (5-30 Punkte), „Haushaltsaufgaben“ (6-36 Punkte), „Freizeitaktivitäten und Sport“ ( 7–42 Punkte), „Aktivitäten der oberen Extremitäten“ (9–54 Punkte), „Grundlegende Aktivitäten der unteren Extremitäten“ (6–36 Punkte), „Komplexe Aktivitäten der unteren Extremitäten“ (9–54 Punkte) und „Gesamtpunktzahl“ ( 42-252 Punkte).
10 Minuten

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grundmerkmale
Zeitfenster: 15 Minuten
  1. Allgemeiner Anamnesefragebogen (Krankheiten, Schmerzmittel, Operationen, Hämophilie-bezogene klinische Daten, Geburtsdatum, Gewicht in Kilogramm, Körpergröße in Zentimetern).
  2. Hämophilie-Behandlung in den vergangenen zwölf Monaten (nach Bedarf/Prophylaxe/nicht-faktorielle Therapie/EHL- oder SHL-Therapie)
  3. Blutungsereignisse in den letzten zwölf Monaten (traumatisch oder spontan)
15 Minuten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Bonn

Mitarbeiter

Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

  • Hauptermittler: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Elo-Ger-2023-1642

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Veröffentlichung anonymer Patientendaten ist aufgrund einer Einwilligung nach Aufklärung nicht zulässig.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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