Prevalens av synovitt hos pasienter med hemofili A (SynoPrev)
Prevalens av synovitt hos voksne pasienter med hemofili A i Tyskland og Østerrike
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Blødningsforstyrrelsen hemofili forårsaker tilbakevendende spontane blødninger primært i ledd og bløtvev. Årsaken er en medfødt mangel på faktor VIII (hemofili A) eller faktor IX (hemofili B). I Tyskland er de mest berørte leddene ankelen, kneet og albuen. Leddblødningene er ledsaget av smerte og en inflammatorisk prosess som fører til synovitt og til slutt til degenerative leddforandringer som resulterer i hemofil artropati: Synovialvevet er ansvarlig for å fjerne blodrester fra leddhulen. Imidlertid induserer blodkomponenter, spesielt jern, flere endringer i synovialvevet. Den resulterende synovitt fører til skade på brusk, bencyster, osteofytter og leddutstrømninger. Synovitt kan til og med bli en blødningsuavhengig prosess, spesielt etter gjentatte blødninger. I følge dagens kunnskap er det ingen mulighet for å forhindre synovitt bortsett fra å forhindre blødninger.
I kjølvannet av tilbakevendende leddblødninger observeres ulike endringer i leddvevet, leddbrusken og det subkondrale beinet og blodårene. Disse endringene er ledsaget av begrenset leddmobilitet og muskel-skjelettdysfunksjon. I tillegg til disse perifere strukturelle endringene, viser ulike studier at hele muskel- og skjelettsystemet også påvirkes av tilbakevendende leddblødninger, da det tilpasser seg smerte.
Forbedret terapi de siste tiårene har ført til en reduksjon i hyppige leddblødninger. Av denne grunn er det viktig å undersøke om dette har forbedret gjennomsnittlig leddstatus og hvor ofte pasienter med hemofili (PwH) i det hele tatt rammes av synovitt. Sonografi er den strålingsfrie metoden som velges for den første bestemmelsen av synovitt.
I tillegg til de strukturelle konsekvensene, fører leddblødninger også til smerter og reduksjon i fysisk ytelse. Når man vurderer den generelle prosessen med degenerative leddforandringer av PwH, blir det tydelig at dette også reduserer daglig bevegelighet og muskelstyrke. Så vidt vi vet, har ikke effektene av graden av synovitt på smerteoppfatning og fysisk ytelse blitt evaluert i tidligere studier.
Av denne grunn vil forekomsten av synovitt i PwH og konsekvensene i forhold til smertesituasjon og fysisk yteevne undersøkes.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefonnummer: +4922828714176
- E-post: andreas.strauss@ukbonn.de
Studiesteder
-
-
NRW
-
Bonn, NRW, Tyskland, 53113
- Rekruttering
- University Hospital Bonn
-
Ta kontakt med:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefonnummer: 004922828714176
- E-post: andreas.strauss@ukbonn.de
-
Hovedetterforsker:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere (≥ 18 år) som lider av moderat eller alvorlig hemofili A, også med hemmer eller ledderstatning
- Fullstendig dokumentasjon av alvorlighetsgraden av hemofili, behandlingshistorie (siste 12 måneder) og blødningshendelser (siste 12 måneder), inhibitorstatus (ved registreringstidspunktet og tidligere medisinsk historie)
- Innlevert skriftlig samtykke til å delta i studien
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som lider av andre blødningsforstyrrelser som er i konflikt med forskningsspørsmålet
- Pasienter i kliniske studier med undersøkelsesmedisiner
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med hemofili A
Pasienter med alvorlig og moderat hemofili A (FVIII < 5 %, ≥ 18 år)
|
Hvert individ undersøkes for tilstedeværelse av synovitt ved å bruke den nevnte diagnostikken.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Påvisning av tidlig artropati på hemofili med ultralyd (HEAD-US)
Tidsramme: 20 minutter
|
HEAD-US protokoll undersøker både albue-, kne- og ankelledd sonografisk og vurderer tilstedeværelsen av synovitt eller leddskade fra 0-8 poeng per ledd ifølge Martinoli et al. 2013.
En "total poengsum" på 0 til 48 poeng er oppnåelig.
Høyere poengsum betyr dårligere fellesstatus.
|
20 minutter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemophilia Joint Health Score versjon 2.1 (HJHS)
Tidsramme: 45 minutter
|
Klinisk leddundersøkelse ifølge De la Corte-Rodriguez et al. 2020.
HJHS-protokollen undersøker både albue-, kne- og ankelledd ved hjelp av et goniometer for bevegelsesområde og aksial justering (0-3 poeng), numerisk smerteskala (0-10 poeng), hevelse (0-3 poeng), krepitasjon (0- 2 poeng) og gangavvik (0-4 poeng).
En "total poengsum" på 0 til 124 poeng er oppnåelig.
Høyere poengsum betyr dårligere fellesstatus.
|
45 minutter
|
|
PROMIS-29 Spørreskjema
Tidsramme: 10 minutter
|
Pasientrapporterte utfall kartlegges ved hjelp av korte spørreskjemaer med et stabilt antall elementer fra syv PROMIS-underskalaer ("depresjon", "angst", "fysisk funksjon", "nedsettelse på grunn av smerte", "tretthet", "søvnsvikt", "deltakelse i sosiale roller" og "aktiviteter"). Målene bruker en T-score-metrikk der 50 er gjennomsnittet av en relevant referansepopulasjon og 10 er standardavviket (SD) for den populasjonen. For delskalaene «deltakelse i sosiale roller og aktiviteter» og «fysisk fungering» tolkes høy skår som et godt resultat og for delskalaene «angst», «depresjon», «tretthet», «smertesvikt» , og "søvnsvikt" en lav skåre er et godt resultat. |
10 minutter
|
|
Liste over hemofiliaktiviteter (HAL)
Tidsramme: 10 minutter
|
å evaluere til subjektiv fysisk ytelse. En høyere score representerer en bedre funksjonsstatus. Poeng kan beregnes for hvert av ti domener i HAL og en sumscore ("Ligge / sittende / knelende / stående" (8-48 poeng), "Funksjoner av bena" (9-54 poeng), "Funksjoner av arms" (4-24 poeng), "Bruk av transport" (3-18 poeng), "Egenomsorg" (5-30 poeng), "husholdningsoppgaver" (6-36 poeng), "Fritidsaktiviteter og sport" ( 7-42 poeng), "Øvre ekstremitetsaktiviteter" (9-54 poeng), "Grunnleggende aktiviteter i nedre ekstremitet" (6-36 poeng), "Komplekse aktiviteter i nedre ekstremitet" (9-54 poeng) og "Sumpoeng" ( 42-252 poeng). |
10 minutter
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Grunnlinjeegenskaper
Tidsramme: 15 minutter
|
|
15 minutter
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Elo-Ger-2023-1642
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .