Prevalens av synovit hos patienter med hemofili A (SynoPrev)
Prevalens av synovit hos vuxna patienter med hemofili A i Tyskland och Österrike
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Blödarstörningen hemofili orsakar återkommande spontana blödningar i främst leder och mjukdelar. Orsaken är en medfödd brist på faktor VIII (hemofili A) eller faktor IX (hemofili B). I Tyskland är de mest drabbade lederna fotleden, knäet och armbågen. Ledblödningarna åtföljs av smärta och en inflammatorisk process som leder till synovit och i slutändan till degenerativa ledförändringar som resulterar i hemofil artropati: Ledvävnaden är ansvarig för att avlägsna blodrester från ledhålan. Men blodkomponenter, särskilt järn, inducerar flera förändringar i ledvävnaden. Den resulterande synoviten leder till skador på brosk, bencystor, osteofyter och ledutgjutningar. Synovit kan till och med bli en blödningsoberoende process, särskilt efter upprepade blödningar. Enligt nuvarande kunskap finns det ingen möjlighet att förhindra synovit förutom att förebygga blödningar.
I efterdyningarna av återkommande ledblödningar observeras olika förändringar i synovialvävnaden, ledbrosket och det subkondrala benet och blodkärlen. Dessa förändringar åtföljs av begränsad ledrörlighet och muskuloskeletal dysfunktion. Utöver dessa perifera strukturella förändringar visar olika studier att hela rörelseapparaten också påverkas av återkommande ledblödningar, eftersom det anpassar sig till smärta.
Förbättrad behandling under de senaste decennierna har lett till en minskning av antalet större ledblödningar. Av denna anledning är det viktigt att undersöka om detta har förbättrat den genomsnittliga ledstatusen och hur ofta patienter med hemofili (PwH) överhuvudtaget drabbas av synovit. Sonografi är den strålningsfria metoden att välja för den initiala bestämning av synovit.
Utöver de strukturella konsekvenserna leder ledblödningar även till smärta och minskad fysisk prestationsförmåga. När man överväger den övergripande processen med degenerativa ledförändringar av PwH, blir det uppenbart att detta också minskar den dagliga rörligheten och muskelstyrkan. Så vitt vi vet har effekterna av graden av synovit på smärtuppfattning och fysisk prestation inte utvärderats i tidigare studier.
Av denna anledning kommer förekomsten av synovit i PwH och konsekvenserna i relation till smärtsituation och fysisk prestation att undersökas.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefonnummer: +4922828714176
- E-post: andreas.strauss@ukbonn.de
Studieorter
-
-
NRW
-
Bonn, NRW, Tyskland, 53113
- Rekrytering
- University Hospital Bonn
-
Kontakt:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Telefonnummer: 004922828714176
- E-post: andreas.strauss@ukbonn.de
-
Huvudutredare:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare (≥ 18 år) som lider av måttlig eller svår hemofili A, även med hämmare eller ledplastik
- Fullständig dokumentation av svårighetsgraden av hemofili, behandlingshistoria (senaste 12 månaderna) och blödningshändelser (senaste 12 månaderna), hämmarstatus (vid tidpunkten för inskrivningen och tidigare medicinsk historia)
- Inlämnat skriftligt medgivande att delta i studien
Exklusions kriterier:
- Patienter som lider av andra blödningsrubbningar som strider mot forskningsfrågan
- Patienter i kliniska studier med prövningsläkemedel
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med hemofili A
Patienter med svår och måttlig hemofili A (FVIII < 5 %, ≥ 18 år)
|
Varje individ undersöks med avseende på förekomst av synovit med hjälp av ovannämnda diagnostik.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemofili tidig artropati upptäckt med ultraljud (HEAD-US)
Tidsram: 20 minuter
|
HEAD-US protokoll undersöker både armbågs-, knä- och fotleder sonografiskt och bedömer förekomsten av synovit eller ledskador från 0-8 poäng per led enligt Martinoli et al. 2013.
En "totalpoäng" på 0 till 48 poäng är möjlig.
En högre poäng innebär en sämre gemensam status.
|
20 minuter
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemophilia Joint Health Score version 2.1 (HJHS)
Tidsram: 45 minuter
|
Klinisk ledundersökning enligt De la Corte-Rodriguez et al. 2020.
HJHS-protokollet undersöker både armbågs-, knä- och ankelleder med hjälp av en goniometer för rörelseomfång och axiell inriktning (0-3 poäng), numerisk smärtskala (0-10 poäng), svullnad (0-3 poäng), krepitation (0- 2 poäng) och gångavvikelser (0-4 poäng).
En "totalpoäng" på 0 till 124 poäng är möjlig.
En högre poäng innebär en sämre gemensam status.
|
45 minuter
|
|
PROMIS-29 Frågeformulär
Tidsram: 10 minuter
|
Patientrapporterade utfall kartläggs med hjälp av korta frågeformulär med ett stabilt antal poster från sju PROMIS-underskalor ("depression", "ångest", "fysisk funktion", "nedsättning på grund av smärta", "trötthet", "sömnnedsättning", "deltagande i sociala roller" och "aktiviteter"). Måtten använder ett T-poängmått där 50 är medelvärdet av en relevant referenspopulation och 10 är standardavvikelsen (SD) för den populationen. För underskalorna "deltagande i sociala roller och aktiviteter" och "fysiskt fungerande" tolkas hög poäng som ett bra resultat och för underskalorna "ångest", "depression", "trötthet", "nedsättning på grund av smärta" , och "sömnnedsättning" ett lågt betyg är ett bra resultat. |
10 minuter
|
|
Lista över hemofiliaktiviteter (HAL)
Tidsram: 10 minuter
|
att utvärdera till subjektiv fysisk prestation. Högre poäng representerar en bättre funktionsstatus. Poäng kan beräknas för var och en av tio domäner i HAL och en summapoäng ("Liggande / sittande / knästående / stående" (8-48 poäng), "Benens funktioner" (9-54 poäng), "Funktioner för armar" (4-24 poäng), "Användning av transporter" (3-18 poäng), "Egenvård" (5-30 poäng), "Hushållsuppgifter" (6-36 poäng), "Fritidsaktiviteter och sport" ( 7-42 poäng), "Övre extremitetsaktiviteter" (9-54 poäng), "Grundläggande aktiviteter i nedre extremiteter" (6-36 poäng), "Komplexa aktiviteter i nedre extremiteter" (9-54 poäng) och "Sumpoäng" ( 42-252 poäng). |
10 minuter
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Baslinjeegenskaper
Tidsram: 15 minuter
|
|
15 minuter
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Elo-Ger-2023-1642
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .