Synoviitin esiintyvyys hemofilia A -potilailla (SynoPrev)
Synoviitin esiintyvyys aikuispotilailla, joilla on hemofilia A Saksassa ja Itävallassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Verenvuotohäiriö hemofilia aiheuttaa toistuvia spontaaneja verenvuotoja pääasiassa niveliin ja pehmytkudoksiin. Syynä on synnynnäinen tekijä VIII:n (hemofilia A) tai tekijä IX:n (hemofilia B) puute. Saksassa eniten vahingoittuneet nivelet ovat nilkka, polvi ja kyynärpää. Nivelverenvuotoihin liittyy kipua ja tulehdusprosessia, joka johtaa niveltulehdukseen ja lopulta rappeutuviin nivelmuutoksiin, jotka johtavat hemofiiliseen artropatiaan: Nivelkudos on vastuussa veren jäämien poistamisesta nivelontelosta. Veren komponentit, erityisesti rauta, aiheuttavat kuitenkin useita muutoksia nivelkudoksessa. Tuloksena oleva niveltulehdus johtaa ruston, luukystien, osteofyyttien ja niveleffuusioiden vaurioitumiseen. Synoviitista voi tulla jopa verenvuodosta riippumaton prosessi, varsinkin toistuvan verenvuodon jälkeen. Nykytietämyksen mukaan niveltulehduksen ehkäisyyn ei ole muuta vaihtoehtoa kuin verenvuotojen estäminen.
Toistuvien nivelverenvuotojen jälkeen havaitaan erilaisia muutoksia nivelkudoksessa, nivelrustossa sekä subkondraalisessa luussa ja verisuonissa. Näihin muutoksiin liittyy rajoitettu nivelten liikkuvuus ja tuki- ja liikuntaelimistön toimintahäiriö. Näiden perifeeristen rakenteellisten muutosten lisäksi useat tutkimukset osoittavat, että koko tuki- ja liikuntaelimistöön vaikuttaa myös toistuvat nivelverenvuodot, koska se sopeutuu kipuun.
Parempi hoito viime vuosikymmeninä on johtanut merkittävien nivelten verenvuotojen vähenemiseen. Tästä syystä on tärkeää tutkia, onko tämä parantanut keskimääräistä nivelten tilaa ja kuinka usein hemofiliapotilaat (PwH) kärsivät niveltulehduksesta. Sonografia on säteilytön valintamenetelmä synoviitin alkumääritykseen.
Rakenteellisten seurausten lisäksi nivelverenvuodot johtavat myös kipuun ja fyysisen suorituskyvyn heikkenemiseen. Kun tarkastellaan PwH:n rappeuttavien nivelmuutosten kokonaisprosessia, käy ilmi, että tämä vähentää myös päivittäistä liikkuvuutta ja lihasvoimaa. Tietojemme mukaan synoviitin asteen vaikutuksia kivun havaitsemiseen ja fyysiseen suorituskykyyn ei ole arvioitu aikaisemmissa tutkimuksissa.
Tästä syystä selvitetään niveltulehduksen esiintyvyyttä PwH:ssa ja sen seurauksia suhteessa kiputilanteeseen ja fyysiseen suorituskykyyn.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Puhelinnumero: +4922828714176
- Sähköposti: andreas.strauss@ukbonn.de
Opiskelupaikat
-
-
NRW
-
Bonn, NRW, Saksa, 53113
- Rekrytointi
- University Hospital Bonn
-
Ottaa yhteyttä:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
- Puhelinnumero: 004922828714176
- Sähköposti: andreas.strauss@ukbonn.de
-
Päätutkija:
- Andreas C. Strauss, PD Dr. med.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat (≥ 18-vuotiaat), jotka kärsivät kohtalaisesta tai vaikeasta hemofilia A:sta, myös estäjä tai nivelkorvaus
- Täydellinen dokumentaatio hemofilian vaikeusasteesta, hoitohistoriasta (viimeiset 12 kuukautta) ja verenvuototapahtumista (viimeiset 12 kuukautta), inhibiittoristatus (ilmoittautumishetkellä ja aiempi sairaushistoria)
- Toimitettu kirjallinen suostumus osallistua tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka kärsivät muista tutkimuskysymyksen kanssa ristiriitaisista verenvuotohäiriöistä
- Potilaat kliinisissä tutkimuksissa tutkimuslääkkeillä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on hemofilia A
Potilaat, joilla on vaikea ja kohtalainen hemofilia A (FVIII < 5 %, ≥ 18-vuotiaat)
|
Jokainen koehenkilö tutkitaan synoviitin esiintymisen varalta käyttämällä edellä mainittua diagnostiikkaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemofilian varhainen artropatian havaitseminen ultraäänellä (HEAD-US)
Aikaikkuna: 20 minuuttia
|
HEAD-US-protokolla tutkii sekä kyynär-, polvi- että nilkkanivelet sonografisesti ja arvioi niveltulehduksen tai nivelvaurion esiintymisen 0-8 pisteellä niveltä kohti Martinolin et al. 2013.
0-48 pisteen "kokonaispistemäärä" on saavutettavissa.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa nivelen tilaa.
|
20 minuuttia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemophilia Joint Health Score versio 2.1 (HJHS)
Aikaikkuna: 45 minuuttia
|
Kliininen niveltutkimus De la Corte-Rodriguezin et al. 2020.
HJHS-protokolla tutkii sekä kyynärpään, polven ja nilkan nivelet käyttämällä goniometriä liikelaajuutta ja aksiaalista kohdistusta (0-3 pistettä), kivun numeerista arviointiasteikkoa (0-10 pistettä), turvotusta (0-3 pistettä), krepitaatiota (0- 2 pistettä) ja kävelyhäiriöt (0-4 pistettä).
0-124 pisteen "kokonaispistemäärä" on saavutettavissa.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa nivelen tilaa.
|
45 minuuttia
|
|
PROMIS-29 Kysely
Aikaikkuna: 10 minuuttia
|
Potilaiden raportoimia tuloksia tutkitaan käyttämällä lyhyitä kyselylomakkeita, joissa on vakaa määrä kohteita seitsemältä PROMIS-ala-asteikolta ("masennus", "ahdistus", "fyysinen toimintakyky", "kivusta johtuva heikentyminen", "väsymys", "unihäiriö", "osallistuminen sosiaalisiin rooleihin" ja "toimintaan"). Mittarit käyttävät T-pistemittausta, jossa 50 on relevantin viitejoukon keskiarvo ja 10 on kyseisen perusjoukon keskihajonta (SD). Ala-asteikoilla "osallistuminen sosiaalisiin rooleihin ja toimintoihin" ja "fyysinen toimintakyky" korkea pistemäärä tulkitaan hyväksi tulokseksi ja ala-asteikoilla "ahdistus", "masennus", "väsymys", "kivusta johtuva heikentyminen" , ja "unihäiriö" alhainen tulos on hyvä tulos. |
10 minuuttia
|
|
Hemofilia-aktiviteettiluettelo (HAL)
Aikaikkuna: 10 minuuttia
|
arvioida subjektiivista fyysistä suorituskykyä. Korkeammat pisteet edustavat parempaa toiminnallista tilaa. Pisteet voidaan laskea jokaiselle kymmenestä HAL-alueesta ja summapisteistä ("Makaa / istuu / polvistui / seisten" (8-48 pistettä), "Jalkojen toiminnot" (9-54 pistettä), "Functions of the HAL kädet" (4-24 pistettä), "Kuljetuksen käyttö" (3-18 pistettä), "itsehoito" (5-30 pistettä), "kotityöt" (6-36 pistettä), "vapaa-aika ja urheilu" ( 7-42 pistettä), "Yläraajojen aktiviteetit" (9-54 pistettä), "Alaraajojen perusaktiviteetit" (6-36 pistettä), "Monimutkaiset alaraajojen harjoitukset" (9-54 pistettä) ja "Summapisteet" ( 42-252 pistettä). |
10 minuuttia
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Perustason ominaisuudet
Aikaikkuna: 15 minuuttia
|
|
15 minuuttia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Andreas C Strauss, PD Dr. med., University Hospital, Bonn
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Elo-Ger-2023-1642
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .