Projekt PRO-FUTURE (PRO-FUTURE)
Předčasné biomarkery jednostranné uretero-pánevní obstrukce u dětí
Cílem této observační studie je získat informace o specifických biomarkerech unilaterální obstrukce ureteropelvické junkce (UPJO) u dětí podstupujících chirurgický zákrok pro unilaterální UPJO ve srovnání s kontrolami. Hlavní otázka, na kterou chce odpovědět, je:
- Je screening močových jednobuněčných a extracelulárních váčků (EV) užitečný pro stádium intrarenálního poranění a opravných procesů u dětí s UPJO?
- Mají děti s jednostrannou UPJO profil genové exprese v plné krvi (WBGEP), který umožňuje přesnou jednostrannou diagnostiku UPJO?
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vrozené anomálie ledvin a močových cest (CAKUT) jsou hlavní příčinou chronického onemocnění ledvin u dětí. UPJO je nejčastější CAKUT. Je definována jako ztížený odtok moči z ledvinné pánvičky do močovodu, což může vést k progresivnímu poškození ledvin (KD). Renální zobrazování je současným diagnostickým přístupem, i když jsou přítomny podstatné nedostatky pro spolehlivé určení významné obstrukce. V důsledku toho je často nutné sledování s rizikem progresivní KD. Hlavní hypotézou tohoto návrhu je, že biotekutiny (plná krev a moč) by mohly umožnit přesnější diagnostiku a stratifikaci rizika jednostranné UPJO ve srovnání s dostupnými diagnostickými technikami.
V tomto projektu definujeme UPJO jako hydronefrózu vyžadující chirurgickou korekci podle 2 z následujících kritérií: předozadní průměr pánve (APDP) ≥ 30 mm, split renální funkce (SRF) < 40 % na Tc99mMag3 scintigrafii ( Mag3S), SRF s delta > 10 % při kontrolním Mag3S, opožděné vymývání, progresivní zvýšení APDP při kontrolních ultrazvukech a hydronefróza 4. stupně.
Budeme rozsáhle zkoumat specifické biomarkery UPJO na různých úrovních. Zaměříme se 1. na moč vyšetřováním procesů intrarenální remodelace a hledáním biomarkerů specifických pro ledviny pomocí jednobuněčného a EVs screeningu moči (cíl 1). Kromě toho, na základě dosud odhalené schopnosti krvinek vnímat orgánově specifická onemocnění, 2. provedeme WBGEP u dětí s jednostrannou UPJO k identifikaci časných biomarkerů progrese onemocnění (cíl 2).
Pro cíle 1 a 2 zařadíme 85 pacientů ve věku 0-5 let, 35 s jednostrannou UPJO a 50 kontrol bez hydronefrózy s potřebou chirurgické korekce kýly, hydrokély nebo fimózy.
Tento projekt by mohl zlepšit léčbu pacientů s podezřením na UPJO – počínaje narozením – lepším pochopením patofyziologických mechanismů, které jsou základem KD, a identifikací časných biomarkerů obstrukce, snížením nákladů a komplikací souvisejících s tardivní nebo ne potřebnou chirurgickou korekci a snížení rizika rozvoje KD.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Pierluigi Marzuillo, MD PhD
- Telefonní číslo: 00390815665344
- E-mail: pierluigi.marzuillo@unicampania.it
Studijní místa
-
-
-
Milan, Itálie
- Aktivní, ne nábor
- Department of Clinical Sciences and Community Health, University of Milano
-
Milan, Itálie
- Nábor
- Fondazione IRCCS Ca' Granda-Ospedale Maggiore Policlinico
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Giovanni Montini
-
Kontakt:
- Giovanni Montini
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alfredo Berrettini
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Michele Gnech
-
Modena, Itálie
- Nábor
- Obstetrics and Gynecology Unit, University of Modena and Reggio Emilia
-
Kontakt:
- Giovanni Grandi
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Giovanni Grandi
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Stefano Puliatti
-
Naples, Itálie
- Nábor
- AORN Santobono-Pausilipon
-
Kontakt:
- Giovanni Di Iorio
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Giovanni Di Iorio
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Agnese Roberti
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Itálie, 80138
- Nábor
- Univeristà degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Kontakt:
- Pierluigi Marzuillo
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pierluigi Marzuillo
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paolo Montaldo
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Carmine Noviello
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Alfonso Papparella
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Stefano Guarino
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Anna Di Sessa
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Grazia Cirillo
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Giusy Capasso
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Definice případů (pacienti s UPJO): v tomto projektu definujeme UPJO jako hydronefrózu vyžadující chirurgickou korekci na základě alespoň 2 z následujících kritérií: APDP ≥ 30 mm, SRF méně než 40 % na Mag3S, SRF s delta > 10 % při kontrolním Mag3S ve srovnání s prvním Mag3S, opožděné vymytí po podání diuretika, progresivní zvýšení APDP při kontrolním ultrazvuku ledvin, hydronefróza 4. stupně. V opačném případě bude hydronefróza definována jako neobstrukční.
Definice kontrol: děti ve věku 0-5 let, které potřebují chirurgickou korekci kýly, hydrokély nebo fimózy.
Popis
Kritéria pro zařazení:
i) jednostranné UPJO; ii) 0-5 let věku
Kritéria vyloučení:
i) bilaterální UPJO; ii) předchozí chirurgický zákrok na močovém traktu; iii) symptomy nebo malformace močového měchýře nebo dolního močového traktu; iv) nefro- nebo urolitiáza, vezikoureterální reflux, infekce močových cest.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Miminka s jednostranným UPJO
Děti ve věku 0-5 let s jednostranným UPJO.
Jednostranná UPJO bude definována jako hydronefróza vyžadující chirurgickou korekci na základě alespoň 2 z následujících kritérií: APDP ≥ 30 mm, SRF menší než 40 % na Mag3S, SRF s delta > 10 % při následném sledování Mag3S ve srovnání s prvním Mag3S, opožděné vyplavení po podání diuretika, progresivní zvýšení APDP při kontrolních ultrazvukech ledvin, hydronefróza 4. stupně.
|
Močový jednobuněčný a EV screening k stádiu intrarenálního poranění a opravných procesů u dětí s UPJO a identifikace profilování genové exprese plné krve u dětí s jednostrannou UPJO.
Údaje získané od pacientů s jednostrannou UPJO budou porovnány s údaji získanými z kontrol.
|
|
Kontroly miminek s jednostranným UPJO
Děti ve věku 0-5 let, které potřebují chirurgickou korekci kýly, hydrokély, fimózy nebo kryptorchismu.
|
Močový jednobuněčný a EV screening k stádiu intrarenálního poranění a opravných procesů u dětí s UPJO a identifikace profilování genové exprese plné krve u dětí s jednostrannou UPJO.
Údaje získané od pacientů s jednostrannou UPJO budou porovnány s údaji získanými z kontrol.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Biomarkery moči
Časové okno: 48 měsíců
|
Výzkumníci se zaměří na moč zkoumáním procesů intrarenální remodelace a hledáním biomarkerů specifických pro ledviny pomocí jednobuněčného a EV screeningu v moči (cíl 1).
|
48 měsíců
|
|
Krevní biomarkery
Časové okno: 48 měsíců
|
Kromě toho, na základě dosud odhalené schopnosti krevních buněk vnímat orgánově specifická onemocnění, výzkumníci provedou WBGEP u dětí s jednostranným UPJO, aby identifikovali časné biomarkery progrese onemocnění (cíl 2).
|
48 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Urologická onemocnění
- Atributy nemoci
- Urogenitální abnormality
- Vrozené vady
- Renální insuficience
- Onemocnění močovodů
- Onemocnění ledvin, cystická
- Chronické onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Renální insuficience, chronická
- Ureterální obstrukce
- Multicystická dysplastická ledvina
- Hydronefróza
Další identifikační čísla studie
- PRO-FUTURE project
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .