PRO-FUTURE-prosjektet (PRO-FUTURE)
Tidlige biomarkører av unilateral ureTero-bekkenkryss obstruksjon hos barn
Målet med denne observasjonsstudien er å lære om spesifikke biomarkører for unilateral ureteropelvic junction obstruction (UPJO) hos barn som gjennomgår kirurgisk inngrep for unilateral UPJO sammenlignet med kontroller. Hovedspørsmålet det tar sikte på å svare på er:
- Er screening av encellede og ekstracellulære vesikler i urin (EVs) nyttig for å iscenesette intrarenale skader og reparasjonsprosesser hos UPJO-babyer?
- Har babyer med ensidig UPJO en fullblodsgenekspresjonsprofilering (WBGEP) som tillater en nøyaktig ensidig UPJO-diagnose?
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Medfødte anomalier i nyrene og urinveiene (CAKUT) er hovedårsaken til kronisk nyresykdom hos barn. UPJO er den vanligste CAKUT. Det er definert som hindret urinutstrømning fra nyrebekkenet til urinlederen, noe som kan resultere i progressiv nyreskade (KD). Nyreavbildning er den nåværende diagnostiske tilnærmingen, selv om det er betydelige mangler for pålitelig å fastslå en betydelig obstruksjon. Følgelig er det ofte behov for en oppfølging med risiko for progressiv KD. Hovedhypotesen i dette forslaget er at biovæsker (fullblod og urin) kan tillate en mer presis diagnose og risikostratifisering av ensidig UPJO sammenlignet med tilgjengelige diagnostiske teknikker.
I dette prosjektet definerer vi UPJO som en hydronefrose som trenger kirurgisk korreksjon i henhold til 2 av følgende kriterier: anterior-posterior diameter av bekkenet (APDP) ≥ 30 mm, delt nyrefunksjon (SRF) < 40 % ved Tc99mMag3 scintigrafi ( Mag3S), SRF med delta > 10 % ved oppfølging Mag3S, forsinket utvasking, progressiv økning av APDP ved oppfølgingsultralyd og 4. grads hydronefrose.
Vi vil grundig undersøke for spesifikke biomarkører av UPJO på forskjellige nivåer. Vi vil fokusere 1. på urinen ved å undersøke for intrarenale remodelleringsprosesser og søke etter nyrespesifikke biomarkører ved screening av encellet urin og EVs (mål 1). Basert på den hittil avslørte evnen til blodceller til å oppfatte organspesifikke sykdommer, 2. vil vi dessuten utføre WBGEP av babyer med ensidig UPJO for å identifisere tidlige biomarkører for sykdomsprogresjon (mål 2).
For mål 1 og 2 vil vi registrere 85 pasienter i alderen 0-5 år, 35 med unilateral UPJO og 50 kontroller uten hydronefrose som trenger kirurgisk korreksjon for brokk, hydrocele eller phimosis.
Dette prosjektet kan forbedre håndteringen av pasienter med mistanke om UPJO - fra fødselen - ved en bedre forståelse av de patofysiologiske mekanismene som ligger til grunn for KD og ved å identifisere tidlige biomarkører for obstruksjon, redusere kostnadene og komplikasjonene knyttet til enten tardiv eller ikke trengte kirurgisk korreksjon og redusere risikoen for utvikling av KD.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Pierluigi Marzuillo, MD PhD
- Telefonnummer: 00390815665344
- E-post: pierluigi.marzuillo@unicampania.it
Studiesteder
-
-
-
Milan, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Department of Clinical Sciences and Community Health, University of Milano
-
Milan, Italia
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Ca' Granda-Ospedale Maggiore Policlinico
-
Hovedetterforsker:
- Giovanni Montini
-
Ta kontakt med:
- Giovanni Montini
-
Hovedetterforsker:
- Alfredo Berrettini
-
Underetterforsker:
- Michele Gnech
-
Modena, Italia
- Rekruttering
- Obstetrics and Gynecology Unit, University of Modena and Reggio Emilia
-
Ta kontakt med:
- Giovanni Grandi
-
Hovedetterforsker:
- Giovanni Grandi
-
Underetterforsker:
- Stefano Puliatti
-
Naples, Italia
- Rekruttering
- AORN Santobono-Pausilipon
-
Ta kontakt med:
- Giovanni Di Iorio
-
Hovedetterforsker:
- Giovanni Di Iorio
-
Underetterforsker:
- Agnese Roberti
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80138
- Rekruttering
- Univeristà degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Ta kontakt med:
- Pierluigi Marzuillo
-
Hovedetterforsker:
- Pierluigi Marzuillo
-
Hovedetterforsker:
- Paolo Montaldo
-
Hovedetterforsker:
- Carmine Noviello
-
Underetterforsker:
- Alfonso Papparella
-
Underetterforsker:
- Stefano Guarino
-
Underetterforsker:
- Anna Di Sessa
-
Underetterforsker:
- Grazia Cirillo
-
Underetterforsker:
- Giusy Capasso
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Definisjon av tilfeller (pasienter med UPJO): i dette prosjektet definerer vi UPJO som en hydronefrose som trenger kirurgisk korreksjon på grunnlag av minst 2 av følgende kriterier: APDP ≥ 30 mm, SRF mindre enn 40 % ved Mag3S, SRF med delta > 10 % ved oppfølging Mag3S sammenlignet med første Mag3S, forsinket utvasking etter vanndrivende administrasjon, progressiv økning av APDP ved oppfølging av nyre-ultralyd, 4. grads hydronefrose. Ellers vil hydronefrosen bli definert som ikke-obstruktiv.
Definisjon av kontroller: babyer i alderen 0-5 år og som trenger kirurgisk korreksjon for brokk, hydrocele eller phimosis.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
i) ensidig UPJO; ii) 0-5 år
Ekskluderingskriterier:
i) bilateral UPJO; ii) tidligere kirurgisk inngrep i urinveiene; iii) symptomer eller misdannelser i blære eller nedre urinveier; iv) nefro- eller urolithiasis, vesikoureteral refluks, urinveisinfeksjoner.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Babyer med ensidig UPJO
Barn i alderen 0-5 år med ensidig UPJO.
Unilateral UPJO vil bli definert som en hydronefrose som trenger kirurgisk korreksjon på grunnlag av minst 2 av følgende kriterier: APDP ≥ 30 mm, SRF mindre enn 40 % ved Mag3S, SRF med delta > 10 % ved oppfølging Mag3S sammenlignet med den første Mag3S, forsinket utvasking etter vanndrivende administrasjon, progressiv økning av APDP ved oppfølging av nyre-ultralyd, 4. grads hydronefrose.
|
Urin-encelle- og elbil-screening for å iscenesette intrarenale skade- og reparasjonsprosesser hos UPJO-babyer og identifikasjon av fullblodgenekspresjonsprofilering av babyer med ensidig UPJO.
Data fra pasienter med ensidig UPJO vil bli sammenlignet med data fra kontroller.
|
|
Kontroller av babyer med ensidig UPJO
Barn i alderen 0-5 år som trenger kirurgisk korreksjon for brokk, hydrocele, phimosis eller kryptorkisme.
|
Urin-encelle- og elbil-screening for å iscenesette intrarenale skade- og reparasjonsprosesser hos UPJO-babyer og identifikasjon av fullblodgenekspresjonsprofilering av babyer med ensidig UPJO.
Data fra pasienter med ensidig UPJO vil bli sammenlignet med data fra kontroller.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Urin biomarkører
Tidsramme: 48 måneder
|
Etterforskerne vil fokusere på urinen ved å undersøke for intrarenale remodelleringsprosesser og søke etter nyrespesifikke biomarkører ved screening av enkeltceller og elbiler i urin (mål 1).
|
48 måneder
|
|
Biomarkører for blod
Tidsramme: 48 måneder
|
Basert på den hittil avslørte evnen til blodceller til å oppfatte organspesifikke sykdommer, vil etterforskerne utføre WBGEP av babyer med ensidig UPJO for å identifisere tidlige biomarkører for sykdomsprogresjon (mål 2).
|
48 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Urologiske sykdommer
- Sykdomsattributter
- Urogenitale abnormiteter
- Medfødte abnormiteter
- Nyreinsuffisiens
- Ureteriske sykdommer
- Nyresykdommer, cystisk
- Kronisk sykdom
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Nyresvikt, kronisk
- Ureterobstruksjon
- Multicystisk dysplastisk nyre
- Hydronefrose
Andre studie-ID-numre
- PRO-FUTURE project
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .